首页 > 文章详情

【2026 CSCO指南会】魏辉教授：靶向时代ND AML的“加减法”与原研新突破

04月29日

魏辉教授专访：ND AML诊疗指南更新解读

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2026年4月24日至25日，由中国临床肿瘤学会（CSCO）联合举办的2026 CSCO指南大会在哈尔滨隆重召开。会议重磅发布了2026年度多项肿瘤诊疗指南，汇聚国内顶尖专家解读学术前沿。在备受关注的血液淋巴瘤专场上，中国医学科学院血液病医院的魏辉教授围绕《2026 CSCO恶性血液病诊疗指南》中初治急性髓系白血病（ND AML）的更新内容进行了全方位解读。

会议期间，【肿瘤资讯】特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）魏辉教授畅谈本次指南中ND AML风险分层的核心更新，分享靶向治疗时代的临床“排兵布阵”策略，并深入剖析中国原创研究在重塑全球AML治疗格局中的重要地位，为突破整体治愈率“天花板”指明方向。

魏辉

主任医师，博士生导师

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

白血病诊疗中心主任
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任
中华医学会血液学分会委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会副主任委员
主要从事白血病的基础和临床研究

Q1. 聚焦2026 CSCO指南更新：完善双轨分层体系，精准指导临床用药

魏辉教授：今年CSCO指南针对AML危险度分层做出了非常关键的更新。既往我们的分层体系主要是基于“接受强化治疗患者的危险度分层”；而今年，随着低强度方案在临床的广泛应用，指南重磅新增了“接受低强度治疗患者的危险度分层”。这一双轨制分层体系的建立，标志着我们对不同体能状态AML患者的精细化管理迈上了新台阶。

在低强度治疗分层中，特别强调了TP53及相关基因突变在分层中的决定性作用。例如，TP53突变被明确列为预后不良（高危）组；而对于未携带该突变的NPM1、IDH2突变等群体，则被划归为预后良好组。这一更新不仅有助于评估疗效，其最大的临床指导意义在于直接影响具体药物的选择。对于低强度治疗下的预后良好群体，指南强烈推荐加强包含BCL-2抑制剂（如维奈克拉）、阿扎胞苷在内的靶向联合方案的使用；而对于TP53突变等高危群体，由于他们从现有低强度靶向方案（如维奈克拉联合方案）中获益极为有限，临床需要重新考量，探索更有针对性的治疗选择。

Q2. 靶向治疗时代的“排兵布阵”：基于分子遗传特征的个体化选择

魏辉教授：AML的治疗已经彻底告别了过去“一个化疗方案（如3+7方案）适用所有患者”的传统时代。如今随着各种靶向药物的涌现，临床排兵布阵的基石完全立足于患者的基因突变谱和分子遗传学特征。目前，国内外大型血液中心均形成共识：必须先完成初步的分子遗传学筛查，再进行药物个性化选择。

在初始诱导治疗的“加减法”上：如果患者被判定为单纯化疗敏感的预后良好组，传统化疗仍是首选；但若患者伴有特定的基因靶点（如FLT3、IDH1/2、以及NPM1突变等），我们则强烈建议在化疗或去甲基化药物的基础上做“加法”，联合相应的靶向抑制剂（如FLT3抑制剂、IDH抑制剂或BCL-2抑制剂维奈克拉等）。

进入后续的疗效监测与评估阶段，我们的策略也会动态调整。如果早期疗效欠佳，特别是对于高危组患者，我们首选推进异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。值得一提的是，新版指南高度重视微小残留病（MRD）的精准监测，包括NGS-MRD。我们可以根据残留病灶的特定突变基因来调整后续靶向药：例如，对于FLT3突变MRD阳性患者，加用FLT3抑制剂能显著提升远期获益；而对于NPM1突变MRD阳性患者，多项国际研究已证实其对BCL-2抑制剂具有极高的敏感性，这为临床维持治疗提供了有力武器。

Q3. 中国原研力量崛起：攻坚老年及高危AML治愈“天花板”

魏辉教授：无论是国内的医院、研究机构还是创新药企，近年来在急性髓系白血病领域都付出了卓越的努力。我们欣喜地看到，诸多本土原研的创新产品正在开展从1期到3期的临床试验，未来必定有更多“中国创造”的血液新药造福患者。

更令人振奋的是，本次CSCO指南更新所采纳的多项核心高级别证据，背后都有着中国临床团队贡献的扎实数据支撑。例如我们在成年人中探索的强化疗联合BCL-2抑制剂方案，以及低强度方案联合BCL-2抑制剂的应用，正是基于这些优秀的“中国数据”，我们才能够在指南中更加自信、有力地向全国同道做出推荐。得益于靶向联合等综合治疗的进步，目前国内成年AML患者（60岁以下）整体的长期无病生存率已突破了50%。

然而，站在当前节点，进一步提高AML整体治愈率的“天花板”与痛点依然明确，主要聚焦于两大维度：其一是老年AML患者。虽然近年来新药使老年患者的生存期有所延长，但能够达到长期生存的比例依然偏低。如何进一步优化老年、不耐受（Unfit）患者的整体疗效，是未来产学研各界需要共同破局的重点。其二是TP53突变群体。此类患者无论在强化疗还是低强度分层体系中均属极高危人群，现有手段（包括常规化疗、维奈克拉以及常规移植）的疗效均不够理想。未来，我们迫切需要全新作用机制的新药，或者前沿的免疫治疗（如细胞治疗、双特异性抗体等）加入阵营，以期真正击破这一顽固的治疗“天花板”。

责任编辑：Ashelin
排版编辑：Ashelin