2026年1月29日，由北京弘医医学发展基金会主办、翰森制药支持的"YOUNG领航新声"中青年医师发展与创新交流会在线上顺利召开。会议由南方医科大学南方医院许娜教授与四川大学华西医院杨云帆教授共同担任大会主席，汇聚了国内血液科领域多位资深专家，围绕慢性髓性白血病（CML）诊疗前沿热点、临床实践经验及药物治疗进展展开深入探讨。本次会议以学术讲座、病例分享、专家研讨的形式，聚焦氟马替尼在CML治疗中的应用价值，结合中国患者临床特征，为CML的精准化、个体化诊疗提供了前沿思路与实践参考，旨在进一步提升临床医生对CML的管理水平，最终让更多患者获益。
第一环节：立足中国实践，氟马替尼树立CML一线治疗新标准
学术分享
本次会议首个学术分享环节，由广西医科大学第一附属医院刘振芳教授带来《立足中国实践，引领一线标准》的专题讲座，刘教授以中国CML患者的临床特征为切入点，深度解析了氟马替尼在CML一线治疗中的循证医学证据与真实世界应用价值。
刘振芳教授指出，CML作为髓系增生为主的造血干细胞恶性血液肿瘤，占成人白血病发病的 10%~20%，中国CML患者具有鲜明的本土特征：中位发病年龄较西方国家年轻10岁以上，年轻患者脾脏肿大、白细胞增多等症状更严重，对治疗的疗效和安全性需求更高。尽管酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的应用大幅提升了CML患者的总生存期（OS），但早期实现深度分子学反应、长期维持疾病稳定仍是临床治疗的核心目标，早期分子学反应（EMR）、主要分子学反应（MMR）、深度分子学反应（DMR）是评估CML治疗疗效的关键指标。
在一线治疗药物选择上，国内外指南均推荐TKI为核心方案，而氟马替尼作为中国原研的二代TKI，凭借贴合中国患者的临床研究数据，成为一线治疗的优选方案。刘教授详细解读了氟马替尼的三期注册研究及真实世界数据：该三期研究纳入400例中国新诊断CML慢性期患者，结果显示氟马替尼治疗3个月EMR率达82%，显著高于伊马替尼，且6个月、12个月MMR率均大幅优于一代TKI；在与尼洛替尼的头对头对比研究中，氟马替尼3个月EMR率达92.3%，与尼洛替尼疗效相当，且12个月MMR率无显著差异。而在中国近2500例新诊断CML患者的真实世界研究中，氟马替尼与尼洛替尼、达沙替尼等二代TKI疗效相当，2年MMR率达87%，显著高于伊马替尼的76%，充分证实了氟马替尼在深度分子学反应方面的优势。安全性方面，氟马替尼展现出显著优势，相较于尼洛替尼、达沙替尼，其心血管事件、肝脏毒性、胸腔积液等不良反应发生率更低，尤其适合合并高血压、糖尿病等基础疾病的老年患者。同时，氟马替尼已纳入国家医保目录，多地实现“双通道”报销政策，部分地区还可享受二次报销，大幅降低了患者的经济负担，提升了药物可及性。刘教授总结表示，氟马替尼立足于中国CML患者的临床实践，其临床研究与真实世界数据均验证了疗效与安全性，成为新诊断CML患者一线治疗的优选，引领了中国CML一线治疗的新标准。
话题讨论
刘振芳教授的分享后，进入专家讨论环节，新疆医科大学第一附属医院迪丽娜孜·阿布来提教授、深圳市第二人民医院楼瑾教授、川北医学院附属医院赵攀教授、武汉市中心医院陈莉教授围绕“新诊断CML患者一线治疗的考量因素”“中国年轻患者特征对一线TKI选择的特殊要求”两大核心问题展开热议。
专家们一致认为，二代TKI已成为CML一线治疗的主流选择，疗效、安全性、药物可及性是临床选择的核心维度，而中国年轻患者对停药后无治疗缓解（TFR）需求更高，需选择能快速实现深度分子学反应的药物。针对氟马替尼的临床应用，专家们分享了实操经验：氟马替尼虽肾功能损伤偶有发生，但多为轻度，通过剂量优化可有效控制，且减量后仍能维持良好疗效；而对于初治CML患者，部分中心已将二代测序（NGS）、ABL激酶突变检测作为常规评估手段，为高风险患者的个体化治疗提供依据。此外，专家们还探讨了TFR的实现条件、不同TKI停药后长期疗效差异等问题，提出临床对停药应保持审慎态度，需结合患者分子学反应持续时间、免疫状态综合评估。
第二环节：安全护航持久获益，氟马替尼临床应用价值再验证
学术分享
会议第二环节由兰州大学第一医院刘蓓教授带来《安全护航，持久获益》的专题讲座，刘教授聚焦CML TKI治疗的安全性与患者生活质量提升，指出随着TKI的广泛应用，CML患者的 5年、10年生存率已大幅提升，生存不再是临床核心挑战，如何在长期治疗中保障安全性、提升患者生活质量，成为CML长期管理的关键。长期服用TKI带来的不良反应，即使是低级别不良反应，也会降低患者用药依从性，甚至导致治疗中断，进而影响疗效，其中血液学毒性、非血液学毒性（皮疹、疲劳、水肿等）及TKI特异性心血管不良反应是临床最需关注的问题。
作为中国原研的二代TKI，氟马替尼的安全性经循证研究与真实世界实践双重验证。刘蓓教授表示，氟马替尼通过结构优化，大幅提升了对BCR-ABL激酶的结合选择性，减少了脱靶效应，其血液学毒性（中性粒细胞减少、血小板减少）发生率显著低于伊马替尼，非血液学毒性如肌痛、皮疹、疲劳等发生率也远低于一代TKI；与其他二代TKI相比，氟马替尼无QT间期延长、肺动脉高压等心血管事件，肝功能异常、高血糖、高血脂等代谢相关不良反应发生率显著低于尼洛替尼，胸腔积液发生率远低于达沙替尼。真实世界研究显示，氟马替尼因不良反应导致的换药率、剂量调整率均为二代TKI中较低水平，且能显著改善患者的社会功能、情感职能、精神健康等生活质量相关指标。
针对TKI不良反应的管理，刘蓓教授强调，临床应实现从“被动应对”到“主动优化”的转变，遵循“预防优于治疗”的原则，治疗前全面评估患者合并症，选择适配的药物；对于治疗中出现的不良反应，优先考虑剂量调整而非直接换药，同时明确不良反应性质，区分可控性不良反应与需立即换药的严重不良反应，并加强多学科协作，为合并基础疾病的患者制定个性化管理方案。氟马替尼因良好的安全性，不仅是初治患者的优选，也可作为其他TKI治疗不耐受患者的转换治疗选择。
病例分享
随后，重庆医科大学第一附属医院游亚曦教授分享了两例氟马替尼治疗CML的典型临床病例，从实战角度验证了氟马替尼的疗效与安全性。
病例一：初诊CML慢性期患者一线应用氟马替尼
患者54岁男性，因反复双小腿瘙痒、水泡就诊，血常规示白细胞169×10⁹/L，血小板1241×10⁹/L，骨髓检查确诊为CML慢性期（BCR-ABL P210阳性，IS值85%）。经血小板单采后，于2024年1月19日开始氟马替尼600mg qd治疗。治疗4个月时BCR-ABL IS值降至0.13%，后续维持在极低水平，疗效显著且未出现明显不良反应。
病例二：伊马替尼不耐受→达沙替尼不耐受→氟马替尼成功转换
患者40岁男性，2018年8月确诊CML慢性期（P210阳性，中危），初始使用伊马替尼治疗，因严重眼睑水肿不耐受，于11月转换为达沙替尼。2025年8月出现尿蛋白阳性，11月进展为双下肢水肿、尿蛋白3+、肾功能轻度异常，考虑达沙替尼相关肾损伤。当月转换为氟马替尼治疗，至今未再出现明显不良反应，且疗效维持良好。
游教授指出，这两例病例充分体现了氟马替尼的临床应用价值：一线治疗可快速获得深度缓解，且安全性良好；作为转换治疗选择，对于其他TKI不耐受的患者可有效平衡疗效与生活质量。真实世界数据显示，氟马替尼因不耐受换药的比例（16.9%）显著低于尼洛替尼（26.3%）和达沙替尼（33.9%）。
话题讨论
在病例分享后的讨论环节，广东医科大学附属医院何红华教授、宜宾市第一人民医院谢健教授、贵州省人民医院曹隽教授、空军军医大学西京医院董红娟教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院洪振亚教授围绕TKI治疗后出现不耐受的干预策略展开了深入交流。
专家们认为，CML治疗需结合患者年龄、合并症、危险度分层、治疗意愿及经济条件综合考量：对于老年合并心脑血管、代谢疾病的患者，氟马替尼因安全性优势成为优选；对于年轻有 TFR 需求的中高危患者，二代TKI是一线选择，氟马替尼能快速实现深度分子学反应，且安全性可控，是理想选择。针对TKI不良反应，专家们提出“个体化剂量优化”是核心策略，对于氟马替尼出现的轻度肾功能损伤，可通过减量联合护肾治疗控制，且不影响疗效；而对于其他TKI治疗不耐受的患者，氟马替尼是高效的转换治疗选择。此外，专家们还分享了氟马替尼在难治性CML患者中的应用经验，证实其对部分存在激酶突变的患者仍能实现良好的分子学反应，进一步拓展了氟马替尼的临床应用边界。
会议总结：精准个体化是核心，氟马替尼助力CML慢病管理新升级
会议最后，许娜教授与杨云帆教授对本次会议进行总结，两位主席表示，本次会议聚焦CML诊疗前沿，从基础研究、循证数据、真实世界实践、典型病例等多维度，深入探讨了氟马替尼在CML治疗中的应用价值，多位专家分享的临床经验与研讨成果，为临床医生提供了极具实用性的诊疗思路。
CML已进入慢病管理时代，TKI的应用让患者的长期生存成为现实，而精准化、个体化的治疗策略是提升治疗效果、保障患者生活质量的核心。中国CML患者具有年轻化、症状更严重的本土特征，临床治疗需兼顾疗效与安全性，同时考虑药物可及性。氟马替尼作为中国原研的二代TKI，凭借贴合中国患者的临床研究数据、优异的疗效、良好的安全性及医保政策支持，成为CML一线治疗的优选方案，也为其他TKI治疗不耐受的患者提供了新的治疗选择。本次会议的成功举办，进一步凝聚了国内血液科领域对CML诊疗的共识，推动了氟马替尼在临床的规范化应用，也为CML的个体化治疗提供了更多实践参考。未来，期待更多基于中国患者的临床研究与真实世界数据，不断完善CML的诊疗体系，让精准化、个体化的治疗策略惠及更多CML患者，实现疾病的长期有效管理，进一步提升患者的生存质量与远期获益。
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