第67届美国血液学会（ASH）年会于12月6日至9日在美国奥兰多隆重召开。作为全球最具盛名的血液学会议，全球血液专家齐聚，分享和探讨前沿的研究进展、突破性临床研究成果及宝贵的临床实践经验。其中，由中国自主研发的创新药海曲泊帕（恒曲®）在肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）领域公布的最新III期研究成果，成为会场瞩目的焦点，标志着中国在该领域的临床研究与治疗理念已步入全球引领行列。
值此契机，我们特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授与江苏恒瑞医药股份有限公司肿瘤事业部副总经理韩曙先生，围绕CTIT的临床痛点、管理模式革新与中国创新药的全球价值展开深度对话。
从治疗效率到管理范式，破解CTIT临床困局
过去 CTIT治疗长期受限于升板效率与使用场景，传统药物难以满足“快速升板、保障治疗连续”的需求，当前创新药物如何针对性解决这些核心痛点？
马军教授：传统治疗确实面临诸多瓶颈。例如，重组人血小板生成素（rhTPO）需院内注射，无法实现院外持续管理，其升板速度和效率也不能完全满足临床对“快速、强效”的需求。而海曲泊帕在治疗阶段展现出较rhTPO更优的应答率与更快的起效速度。MA-CTIT-II-002研究——一项针对乳腺癌患者CTIT的多中心、前瞻性、探索性临床研究结果显示：海曲泊帕组整体治疗应答率为87.9%，数值上高于rhTPO组的 81.8%。其中，在ADC亚组中，海曲泊帕组的应答率达95.7%（rhTPO组为85.7%）。此外，在起效速度方面，数据显示海曲泊帕更具优势。海曲泊帕组患者血小板计数恢复至100×10⁹/L以上的中位时间为6天，而rhTPO组为7天。
从“初步验证”到“全面确证”的循证之路：海曲泊帕II期注册研究（NCT03976882）作为全球首个在CTIT治疗领域取得阳性结果的口服TPO-RA随机双盲试验，实现了“从0到1”的突破：治疗有效率达60.7%，显著优于安慰剂组（12.9%, p<0.001），且血小板计数恢复至100×10⁹/L的中位时间仅7.5天，初步验证了其强效、快速的升板能力与良好的安全性。
在此基础上，2025年ASH公布的III期研究（NCT05864014）以更大样本量和更优研究结果完成了疗效和安全性的全面确证：海曲泊帕治疗有效率为75.7%，较安慰剂组（39.4%）显著提升36.2%（p<0.0001），并将第二周期治疗的中位延迟时间大幅缩短至1.5天，采用持续给药模式后，患者治疗后各时间点血小板计数均稳定维持在 100×10⁹/L 以上安全区间，有效对抗多周期肿瘤治疗带来的骨髓抑制累积效应。
这两项研究共同证实，海曲泊帕能为CTIT的全程管理提供一个快速、强效、安全且便捷的口服解决方案，该方案通过保障治疗的连续性，标志着肿瘤患者CTIT治疗正式迈入“主动全程管理”的新纪元，并为全球指南的更新提供了坚实的中国循证依据。
海曲泊帕在CTIT全程管理模式的创新中发挥了怎样的作用？
马军教授：海曲泊帕的核心作用在于推动管理模式发生根本性变革。当前国内已获批的CTIT治疗药物多为注射剂型，在用药便捷性和院外管理方面上存在局限。而海曲泊帕作为我国即将唯一获批CTIT适应症的口服TPO-RA，其创新口服剂型直接驱动管理模式从“院内对症补救”向“院内预防 + 院外维持”的全程主动管理转变。
2025年ASH公布的III期注册研究(NCT05864014)证实，其7.5mg起始剂量的连续给药方案，无需复杂剂量调整即可实现快速升板，62.9% 的患者顺利完成两个连续治疗周期而无需血小板相关剂量调整或救援治疗。安全性方面，总体不良事件发生率与安慰剂组相当，≥3 级治疗相关不良事件发生率仅 5.7%，未观察到与药物相关的肝功能异常、血栓事件或WHO≥2级出血等特别关注不良事件，与 II 期研究安全特征完全一致，证实了长期使用的可靠性。
更深层的价值在于人文关怀，海曲泊帕的口服治疗方式，不仅着眼于血小板计数的管理，更进一步引导临床医生加强对肿瘤患者整体治疗过程的关注，尤其是对多重不良反应的系统性管控。这标志着治疗理念从单纯追求疗效提升，扩展到对支持治疗与生活质量的整体关怀。凭借其口服便利性，海曲泊帕显著减少了患者频繁往返医院的不便，在保障治疗连续性的同时，有效提升了治疗依从性与生活质量，真正体现了“以患者为中心”的诊疗理念，守护了患者在治疗期间的“生命宽度”与生活尊严。这正是剂型创新所实现的人文突破，也是临床治疗理念向更全面、更人性化方向升级的重要体现。
海曲泊帕的成功研发对中国创新药及CTIT治疗领域有何深远影响？
马军教授：首先，这是全球研发困境的重大突破。海曲泊帕是全球首个且唯一在 CTIT领域获得III期研究阳性结果的口服TPO-RA类药物，突破了同类药物多年的研发瓶颈。其在CTIT和ITP等领域的多项研究入选2025年ASH摘要，向国际血液学与肿瘤学界证明了中国创新药的临床价值。这不仅是单一药物的成功，更是中国临床研究实力与创新能力的集中体现，推动了全球对该领域中国引领地位的认可。
其次，它树立了国产创新标杆。海曲泊帕荣膺中国专利金奖，体现了“临床价值导向”的研发理念，围绕核心分子构建了全面专利布局，树立了“从 0 到 1”的原始创新典范。基于充分的循证医学证据，海曲泊帕获得《CSCO肿瘤治疗所致血小板减少症诊疗指南（2025版）》II级推荐（2A类证据），标志着其已从研究成果快速向临床治疗实践转化。这不仅让国产创新药惠及更多患者，也为中国CTIT治疗领域的长期发展奠定了坚实基础。
以患者为中心
让创新药“用得上、用得起、用得对”
海曲泊帕在CTIT全程管理模式的创新中发挥了怎样的作用？
韩曙先生：在肿瘤治疗进入“疗效与生活质量并重”的今天，肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）管理的复杂性日益凸显。海曲泊帕作为全球首个且唯一在CTIT领域获得阳性研究结果的口服药物，其价值在于提供一个系统性解决方案。
ASH公布的III期研究数据令人振奋：治疗有效率高达75.7%，并将治疗延迟大幅缩短。这强效、快速的升板能力，正是保障治疗连续性的关键。
获批适应症之后，海曲泊帕将成为 CTIT领域患者首选治疗：
•其7.5mg剂量可快速起效，有效提升血小板
•长期服用安全性良好，不良反应谱与安慰剂相似
•约三分之二的CTIT事件发生在院外，其口服剂型完美适配了患者院内启动、院外延续的全程管理需求。
对患者而言，意味着更主动、更安心的治疗选择。海曲泊帕能有效提升血小板，帮助患者减少因CTIT导致的治疗延迟或减量，从而保障抗肿瘤治疗的连续性与整体效果。更重要的是，口服给药方式免去了患者频繁往返医院注射的负担，极大地提升了治疗便捷性与依从性，让患者能更好地回归日常生活，真正体现了“以患者为中心”的理念，守护了患者生命的宽度。
未来，我们将积极推进海曲泊帕的全球发展策略，为全球CTIT患者提供快速、强效、安全、便捷的口服治疗选择，推动CTIT管理从“被动补救”迈入“主动全程管理”新阶段，为全球指南更新贡献中国智慧与中国证据。
创新药的可及性与临床规范应用同样是实现患者获益的关键。请问恒瑞医药在推动海曲泊帕在“用得上、用得起、用得对”方面，进行了哪些系统性布局与努力？
韩曙先生：我们始终坚信，“研发出好药”只是第一步，唯有让患者“用得上、用得起、用得对”，创新药的价值才得以真正实现。
在“用得上、用得起”方面，海曲泊帕自2021年上市后，我们迅速响应国家医保政策，同年即通过谈判纳入国家医保目录，大幅减轻了患者负担。本次ASH公布的海曲泊帕在CTIT的三期研究成果，为我们加速该新适应症的上市申请与后续医保衔接提供了关键依据。我们的目标就是要从根本上解决“用得上、用得起”的核心问题，让创新成果能迅速惠及全国患者。
在“用得好、用得对”方面：我们致力于推动以循证医学为核心的规范化诊疗。我们积极与行业协会、临床专家合作，通过持续开展学术教育，提升临床医生对CTIT的识别与管理能力，确保患者在抗肿瘤治疗过程中能获得及时、有效的血小板管理，减少因血小板减少导致的治疗中断或剂量调整。
未来，恒瑞将继续秉持“以患者为中心”的理念，将社会责任融入企业战略，积极响应“健康中国”从以治病为中心向以人民健康为中心的转变，通过药物创新、可及性提升与诊疗规范推动，助力实现高质量的肿瘤防治，为患者创造更健康、更有尊严的生活。
总结
从ASH国际舞台的卓越数据，到临床管理模式的深刻变革，海曲泊帕凭借其“全球首个且唯一阳性结果”的突破性地位、强效快速的口服治疗优势以及贴合全程管理需求的剂型特点，正重新定义CTIT的治疗标准。它不仅代表了中国原研药的创新高度，更标志着CTIT管理正式步入以患者为中心的“主动全程管理”新时代。未来，这一中国方案将持续为全球CTIT临床实践与治疗范式的进步贡献重要力量。
专家简历
主任医师，教授，博士生导师
哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主席
中国临床肿瘤学会白血病专家委员会常务委员
国家卫生健康委能力建设与继续教育中心肿瘤学科专家组组长
白血病•淋巴瘤杂志总编辑
苏公网安备32059002004080号
