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Nature biotechnology 2025年回顾：年度研究亮点

12月12日

来源：王一树

《Nature biotechnology》编辑甄选2025年最受青睐的研究文章，这里面包含的可能就是未来的方向。

今年，生物技术的发展节奏空前加快——基因编辑、细胞与基因疗法、免疫疗法、CRISPR技术与人工智能工具的结合，正推动着精准且个性化的生物技术疗法的边界不断拓展。以下是我们编辑团队选出的本年度发表的最受喜爱的文章。

用于细胞治疗的体内生成嵌合抗原受体
In vivo generated chimeric antigen receptors for cellular therapy

在细胞治疗中，无需复杂的体外T细胞工程改造、制造流程与患者特异性生产，一种基于mRNA递送的脂质纳米颗粒可在体内重编程B细胞亚群，使其表达嵌合抗原受体。这一方法正成为体内生成嵌合抗原受体的研究焦点。

逆转录转座子的大规模基因组工程
Large-scale genome engineering for transposons and retrotransposons

当你以为基因编辑技术已足够成熟时，逆转录转座子与工程化“跳跃基因”又带来了新突破：一种经过重新设计的逆转录转座子“桥梁”，可在基因组中插入、重组并倒置大片段DNA，效率远超CRISPR-Cas9；另一种类似的系统甚至能将长达12千碱基的序列插入基因组。

罕见病的体内碱基编辑
In vivo base editing for rare disease

针对鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（一种尿素循环障碍疾病），研究人员开发了一种定制化脂质纳米颗粒递送的碱基编辑疗法。该疗法被证明对接受治疗的个体是安全的，为尚无医疗手段的其他罕见病患者提供了新方向。尽管这一方法仍需扩展以满足更多患者的需求，但它正重塑基因编辑在生物技术领域的未来。

计算代谢组学

Computational metabolomics

串联质谱技术常被用于在分子层面表征生物与环境样本，但解析海量且未标记的生成数据一直是难题。一项新研究利用深度学习，将转录组学数据与高质量代谢组学模型相结合，如今已能基于单个数据点预测并解析大量不同的代谢物。

药物发现的量子计算

Quantum computing for drug discovery

量子生成模型近期与经典药物发现方法结合，以生成针对特定靶点的化合物。例如，KRAS蛋白是一种极难靶向的致癌蛋白，而量子计算助力研究人员发现了可抑制KRAS的药物，并通过表型活性测试筛选出15个候选化合物。

实验室实验自动化

Agentic automation for laboratory experiments

实验室自动化的“黑箱”问题（即AI系统能使用大型语言模型加速实验，但研究人员难以理解其决策过程）正得到改善。借助CRISPR系统，研究人员帮助用户选择实验方案；随着“LOUD路径”等资源的普及，未来会有更多科学家将这类工具用于规划自己的工作流程。

从动物模型转向新临床前系统

Moving from animal models to new preclinical systems

今年早些时候，美国FDA宣布了一项计划：将基于类器官的模型纳入抗体与药物的非临床测试。这些模型在肿瘤微环境中的免疫细胞募集等方面，与现有临床模型具有互补性，还能展示免疫动态反应。此外，类器官可帮助中低收入国家开展研究——这类国家往往缺乏动物实验设施。

个性化癌症疫苗走向临床

Personalized cancer vaccines to stay

今年发表的两项研究显示，针对肿瘤新抗原的个体化疫苗在早期临床试验中取得了成功：第一项研究针对8名晚期黑色素瘤患者，第二项则针对8名胰腺导管腺癌患者。

精准微生物组编程面临的挑战

Precision microbiome programming

将精准工程化微生物用作治疗手段的难点在于“持久性”——这类微生物在宿主中难以长期定殖。今年早些时候发表的一篇论文通过下调一个基因，设计出一种能在低氧环境（如肿瘤微环境）中存活并治疗的微生物，同时还能显著降低微生物的多样性。

高效重组抗蛇毒血清

An effective recombinant antivenom finally realized

一种广谱重组抗蛇毒血清的研发取得进展：其基于重链抗体，在西非地区的测试中，仅用8种重链抗体就能中和该地区最常见的17种蛇毒。

在线发表时间：2025年12月5日

https://doi.org/10.1038/s41587-025-02961-w

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