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发现生命的潜力 | “神经母细胞瘤病例会诊”会议成功举办

10月29日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年10月11日，由百济神州主办的“神经母细胞瘤病例会诊”线上会议成功举行。本次会议聚焦高危神经母细胞瘤（NB）的临床诊疗难点与前沿策略，旨在通过病例分享与专家研讨，推动诊疗水平的提升。会议由中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授担任大会主席，特别邀请了前海人寿广州总医院柳国胜教授致开场辞，前海人寿广州总医院王银元教授分享了精彩的高危NB病例，并与中山大学肿瘤防治中心朱佳教授、孙斐斐教授及黄俊廷教授共同展开了深入的学术讨论，为高危NB的治疗带来了新的启示与思考。

开场致辞

会议伊始，前海人寿广州总医院柳国胜教授发表了开场致辞。柳国胜教授首先对各位专家表示热烈欢迎，并强调了此类病例讨论会在促进学术交流、分享诊疗经验方面的重要价值。他指出，前海人寿广州总医院团队在中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授团队的指导下，历经半年的学习实践，在神经母细胞瘤（NB）的治疗方面收获颇多，积累了经验。本次会议旨在通过具体的病例分享与讨论，以期不断提升对难治性高危NB的诊疗水平。

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高危神经母细胞瘤病例分享及治疗策略探讨

在张翼鷟教授的主持下，前海人寿广州总医院王银元教授详细介绍了一例难治性高危NB的诊疗经过及后续治疗策略思考。

该患儿为9岁男性，2024年11月因右腹股沟区疼痛、不能行走就诊，彩超提示腹膜后病变，在中山大学肿瘤防治中心完善检查后确诊为左侧肾上腺神经母细胞瘤（IV期高危），伴多发骨、骨髓、淋巴结转移。初诊NSE高达417 ng/mL，PET/CT显示左侧肾上腺区、腹膜后大血管周围病灶代谢活跃，伴全身多发转移。基因检测显示MYCN扩增阴性，但存在ERBB2扩增和17q扩增。

该患儿接受了诱导-巩固综合治疗：2024年11月至2025年2月行CAV/VIP方案化疗5个疗程，化疗后部分病灶缩小，骨髓达到完全缓解（CR）并完成自体干细胞采集；2025年3月行左肾上腺肿物切除术，病理证实为分化型NB化疗后改变，伴淋巴结转移及脉管内瘤栓；2025年4月至9月改用VIT方案化疗5个疗程并接受左肾上腺放疗（总剂量28.5Gy）。治疗过程中NSE从417 ng/mL逐步下降至16.5 ng/mL。2025年9月MFBG检查后进行疗效评估，尽管治疗后全身多处转移灶代谢程度和范围较前减低、缩小，但术区、多发淋巴结及骨骼仍存在代谢活跃病灶，提示肿瘤仍有明显活性，Curie评分持续为18分，且患儿仍有双下肢间歇性疼痛症状。

王银元教授深入分析了该病例面临的挑战：疾病呈现难治性特征，对多线标准化疗（CAV/VIP、VIT）存在耐药性；Curie评分高达18分；临床症状持续，影响生活质量。基于当前的治疗困境以及CCCG-NB-2021和NCCN等国内外指南/共识，根据前期中山大学肿瘤防治中心张翼鷟教授团队提出的建议采用了新的治疗策略：托泊替康+环磷酰胺+GD2单抗（达妥昔单抗β）+PD-1抑制剂联合方案。他详细阐述了该方案的理论基础：环磷酰胺作为DNA交联剂，在低剂量时能抑制调节性T细胞，解除免疫抑制；托泊替康作为拓扑异构酶I抑制剂，与环磷酰胺产生机制互补的协同效应；GD2单抗（达妥昔单抗β）联合PD-1抑制剂的方案具有理论基础（GD2单抗激活免疫的同时可能上调PD-L1，联合PD-1抑制剂可解除抑制，增强疗效）和中山大学肿瘤防治中心过往临床研究证据支持，有望通过协同作用增强抗肿瘤效果。

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讨论环节

病例分享后的讨论环节由张翼鷟教授主持，朱佳教授、孙斐斐教授、黄俊廷教授围绕该病例的特点、治疗难点进行了深入探讨。

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朱佳教授：该患儿为难治性高危NB病例，虽然MYCN扩增阴性，但17q扩增提示预后不良。前期化疗反应良好，骨髓达到CR，但整体始终未达到CR状态，属难治性病例。VIT 5程治疗后未达CR，不建议继续原方案治疗。赞成采用化免联合方案，这是科室常用的成熟治疗方案。

孙斐斐教授：该患儿在接受VIT方案化疗期间，影像学检查提示骨骼出现新发或进展的转移灶，可能并非真正的疾病进展。患儿对化疗反应敏感，骨髓达到CR，其他转移灶反应良好。NSE的轻微波动（从十几上升到23.80ng/mL）也在误差范围内。分化型NB在化疗后可能维持MFBG摄取，建议考虑骨活检明确病理性质。

黄俊廷教授：该病例具有17q扩增和ERBB2（HER2）扩增等多个分子预后不良因素。前期治疗瓶颈在于传统化疗已达效果极限，虽然部分病灶缩小但仍存在持续活性病灶，遂转向免疫联合化疗的综合治疗模式。托泊替康+环磷酰胺联合GD2单抗和PD-1抑制剂是合理的治疗选择。当然，治疗过程中需关注疼痛管理，预防性准备镇痛药物，同时注意骨髓抑制等不良反应的预防和支持治疗。患者ERBB2（HER2）扩增，后续可考虑探索使用抗HER2 ADC和CAR-T细胞治疗的可能性。

张翼鷟教授在主持讨论过程中分享了GD2单抗联合PD-1抑制剂治疗的丰富经验，表示该联合方案在近40例NB患儿中显示良好疗效，但仍建议在治疗过程中注意监测不良反应。同时建议在应用该联合方案两个疗程后进行MFBG或MIBG检查，为临床决策和研究提供更多循证依据。

会议总结

会议最后，大会主席张翼鷟教授进行了总结。她对王银元教授精心准备的病例汇报给予高度评价，认为该病例很好地展现了难治性高危NB的诊疗难点和治疗策略思考。张翼鷟教授感谢柳国胜教授团队在NB诊疗方面的积极实践和学术贡献，以及百济神州为搭建此学术交流平台所做的努力。通过此类病例分享和讨论，能够促进临床经验的交流，推动NB诊疗水平的不断提升，最终让更多患儿获益。

责任编辑：肿瘤资讯-Marie
排版编辑：肿瘤资讯-Sally

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通过此类病例分享和讨论，能够促进临床经验的交流，推动NB诊疗水平的不断提升