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精准破局：CR2期行HCT为AYA ALL患者带来治愈希望

10月25日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

青少年与青年成人（AYA）急性淋巴细胞白血病（ALL）是一类独特的恶性肿瘤，其生物学行为和治疗反应介于儿童与成人之间。尽管儿科样改良方案的应用显著提高了AYA患者的生存率，但与儿童ALL患者超过90%的治愈率相比，AYA患者的长期生存仍较差，5年总生存（OS）率徘徊在54%–74%之间。这主要归因于AYA患者中存在更多高风险遗传学异常、对化疗的耐受性较差以及治疗依从性问题。对于复发或难治性（R/R）患者，同种异体造血干细胞移植（HCT）是目前唯一可能实现治愈的手段，但其在二次完全缓解（CR2）期的最佳应用策略和疗效仍需更多临床证据支持。
近日，一项发表于American Journal of Hematology的双中心回顾性研究为这一难题提供了重要解答。研究证实，HCT作为一种潜在的根治性疗法，能够为CR2期的AYA ALL患者提供持久的疾病控制，3年OS率达到了53%。【肿瘤资讯】特将该研究的主要内容整理如下。

这项研究由MD安德森癌症中心和丹娜法伯癌症研究院联合开展，回顾性分析了2010年~2022年164例在CR2期接受首次HCT的AYA ALL患者数据。入组患者的中位年龄为25岁，多数为B细胞ALL（80%），并在移植前接受了儿科样改良方案（54%）或Hyper-CVAD方案（33%）等一线治疗。

研究结果显示，大多数入组患者（74%）接受了清髓性预处理（MAC），且67%的患者在移植时达到了MRD阴性状态。在中位随访36个月后，ALL患者的3年OS率和无进展生存（PFS）率分别为53%和46%。研究中出现的移植相关的主要挑战包括复发和移植物抗宿主病（GVHD）。另外，研究的3年累积复发率为36%，非复发死亡率（NRM）为18%。

图1.|(A) OS, (B) PFS, (C) 累积复发率, and (D) 非复发死亡率

在安全性方面，移植后6个月内，2-4级急性GVHD的发生率为36%，其中3-4级的严重急性GVHD为14%；3年慢性GVHD的发生率为27%。这些数据为评估HCT在CR2期AYA ALL患者中的风险与获益提供了全面的视角。

更重要的是，该研究深入探讨了影响AYA ALL患者预后的关键因素。多变量分析明确指出，移植特异性合并症指数（HCT-CI）是预测AYA ALL患者生存结局的独立风险因素，HCT-CI > 3的患者其OS、PFS和非复发死亡率均显著恶化。此外，AYA ALL患者移植前的MRD阳性状态也预示着更差的PFS和更高的复发风险。

研究还发现了一个关键的交互作用，即在合并症较少（HCT-CI≤3）的患者中，MRD阳性是导致其OS降低的主要原因；而在MRD阴性的患者中，较高的合并症指数（HCT-CI > 3）则成为影响生存的关键障碍。这一发现凸显了在制定移植策略时，必须同时考虑MRD状态和患者的整体健康状况。

该研究的结论强调，对于CR2期的AYA ALL患者，HCT是一种有效的治疗选择。同时，研究结果呼吁临床医生在进行移植决策时，应采用风险分层的策略，综合评估患者的合并症指数和MRD状态，以期优化治疗方案，进一步改善高风险患者的生存前景。

参考文献

Pasvolsky, O., Shimony, S., Saliba, R. M., Marcoux, C., Ledesma, C., Rondon, G., ... & Kebriaei, P. (2025). Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Adolescents and Young Adults With Acute Lymphoblastic Leukemia—A Retrospective, Dual-Center Study. *American Journal of Hematology*, 0, 1–10. https://doi.org/10.1002/ajh.70101

责任编辑：Cherry
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