首页 > 文章详情

中美突破性疗法大PK：4年1233份申请验证新药研发蓬勃兴起

10月09日

来源：王一树

突破性疗法认定（BTD）是一条新药加速批准的监管路径，旨在加快具有潜在显著临床获益的新型疗法的研发进程，尤其适用于存在未满足需求的严重疾病。在美国于2012年设立了该项目，而中国在2020年7月推出了类似项目。两者均以药物-适应症组合为认定对象，一种药物可因不同适应症获得多个BTD。短短几年间，中美在BTD领域的发展路径差异明显，下面是一些其中关键信息。

总体趋势：中国启动晚但增速显著

从申请数量来看，2020年至2024年（美国按财政年度、中国按自然年度），美国FDA共收到672份BTD申请，而中国NMPA的申请量达1233份，且呈逐年上升趋势，从2020年的147份增长至2024年的337份，增速十分显著。

但获批率方面，美国表现更高：FDA在672份申请中批准265份，获批率39.4%，且项目初期前5年获批率35.1%，经多年完善后，第6-13年稳定在41.3%；中国NMPA批准343份，获批率仅27.8%。不过中国有一突出亮点，获批的343份BTD中，237份属于国产自研药物，占比69.1%，直观体现出中国生物制药创新的快速发展。

中国获批率偏低，并非审核标准过严，而是多数申办方对产品临床价值估计过高，或在缺乏充分临床数据时过早申请，本质是中国BTD项目尚处初期，企业经验不足所致。我们也看到药监部门对于BTD的要求越来越清晰完善，对于突破性亟需性药品的要求，也是保障了速度及患者获益并避免同质化加速的平衡。

已获批BTD的上市与加速效果

在上市进展上，中国343份获批BTD中，81份（23.6%）已获上市批准，涉及72种独特药物，2024年单年批准30个相关药物-适应症组合，2025年上半年又批准22个，按此趋势2025年有望再创新高；美国因起步早，积累更深厚，项目启动以来630份获批BTD中，336份（53.3%）已上市，涉及227种独特药物，仅前5年获批的165份BTD中，就有61份（37.0%）成功上市。

BTD之所以能加速新药落地，核心在于监管机构的密集指导与其他加速路径的叠加。美国BTD药物可叠加加速批准，中国BTD药物可叠加附条件批准，两者均允许药物基于替代指标获批，只要该指标大概率能转化为患者实际临床获益，如改善症状、功能或延长生存期。数据显示，中国前5年上市的BTD中，61.7%同时获附条件批准，远高于2021-2023年非BTD药物约16%的附条件批准率；美国42.9%的上市BTD同时获加速批准，同样高于同期非BTD药物约15%的加速批准率。此外，中美均为BTD药物提供优先审查，进一步缩短审查周期。

获批BTD的药物类型与治疗领域

从药物类型看，中美获批BTD的主力高度一致，小分子药物和单克隆抗体均占比约80%，是当前研发的核心方向。但美国覆盖范围更广，除主流类型外，还批准了ADC（抗体药物偶联物）、细胞疗法、疫苗、基因疗法、核酸药物等新兴疗法；中国虽也在跟进，已上市的81份BTD中，ADC占8.3%、细胞疗法占7.1%，但整体新兴疗法布局仍不及美国全面。

治疗领域方面，肿瘤（含实体瘤和血液系统肿瘤）是两国共同焦点，但中国侧重更集中：77.8%的上市BTD针对肿瘤，非肿瘤领域中仅皮肤病占4.9%，其他领域几乎无存在感；美国肿瘤领域BTD占比57.2%，非肿瘤领域则多点开花，感染性疾病占9.2%、神经系统疾病占5.4%、代谢性疾病占4.8%，布局更均衡。

BTD体系的问题与改进方向

当前BTD体系存在不少待解决的问题。一是认知偏差，医生和患者常将BTD标签视为更高临床价值的象征，但部分BTD药物最终并无明确临床优势，因早期临床结果未必能转化为后期成功，且存在不确定性。想来FDA最近加大对于OS的关注，应该也是考虑到患者长期获益才是硬道理。二是透明度不足，中美监管机构均未建立清晰的BTD授予机制，FDA甚至未公布完整获批名单，导致企业宣布获BTD时，外界易产生困惑。三是缺乏动态评估，美国虽每年报告BTD撤销情况，但中国尚未建立相关机制，可能造成监管资源浪费。

针对这些问题，改进方向十分明确：首先需制定清晰的BTD认定标准，明确合格与不合格边界，减少不必要申请，引导企业聚焦真正满足医疗需求的药物；其次要提升审批透明度，公开流程与理由，方便外界理解监督；最后需建立动态评估机制，定期复查已获批BTD，对不符合要求的及时撤销，将资源集中于真正具有变革性的疗法。

中国BTD的创新来源与国际化布局

中国BTD项目高度聚焦本土生物制药产业，已上市的81份BTD中，51份（62.9%）为国产自研，且所有获批细胞治疗产品均为国产。更值得关注的是，这些国产新药积极开拓国际市场，51份国产BTD中，35份（43.2%）在美国开展过临床试验。例如，2020年中国为sunvozertinib授予BTD，2024年该药获美国BTD及加速批准；Akeso公司研发的PD-1×VEGF双特异性抗体ivonescimab，2022年获中国BTD后，与美国Summit Therapeutics达成50亿美元授权合作，展现出中国新药的国际化潜力。

中国BTD项目成效显著，国产新药崛起、上市速度加快、国际化步伐提速，每一项都是实打实的突破。尽管与美国相比，在经验积累、领域布局广度上仍有差距，但随着中国监管体系持续完善，企业对BTD标准的理解不断加深，未来必将有更多国产好药通过这条绿色通道，更快地为患者带来希望。中美两国也需共同优化BTD监管流程，以更严格明确的标准和动态评估机制，推动真正的变革性疗法落地。

doi:https://doi.org/10.1038/d41573-025-00153-4(0)IF:101.8

10月10日

李云龙

磐石市医院 | 乳腺外科

获益良多，谢谢分享。

10月09日

雨夜

钦州市中医医院 | 肿瘤内科

路漫漫其修远兮，吾将上下而求索

10月09日

周晓灿

南京医药股份有限公司第一药店 | 肿瘤科

好好学习天天向上