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发现生命的潜力｜“NB学术月评03期——神经母细胞瘤热点文献解读会”成功召开

09月28日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年9月23日，由百济神州主办的“NB学术月评——神经母细胞瘤热点文献解读”线上会议成功举行。本次会议聚焦神经母细胞瘤（NB）免疫治疗领域的重要进展，深度解读了对比达妥昔单抗β与那西妥单抗治疗复发/难治性NB的研究结果，为临床实践中抗GD2抗体的选择提供了重要循证医学依据。会议汇聚了国内儿童肿瘤领域的知名专家，由湖南省儿童医院吴攀教授担任大会主席，特邀华中科技大学同济医学院附属协和医院张亚军教授进行前沿文献解读，并携手福建医科大学附属协和医院陈锋教授、湖南省儿童医院黎明教授及华中科技大学同济医学院附属协和医院王柱军教授，共同探讨复发/难治性NB患者免疫治疗的优化策略。

开场致辞

会议伊始，大会主席吴攀教授发表了开场致辞。吴攀教授指出，神经母细胞瘤（NB）一直是儿童肿瘤治疗的难点，免疫治疗时代的到来为NB治疗带来了新选择。抗GD2单抗作为重要的免疫治疗手段，在国内获批的药物主要包括达妥昔单抗β和那西妥单抗。虽然两药在作用机理上存在相似性，但在适应证、临床应用等方面各有特点。达妥昔单抗β可用于初治高危和复发/难治性NB，而那西妥单抗仅适用于伴骨或骨髓转移的复发/难治性高危NB。如何在临床实践中合理选择最适合的免疫治疗方案，以实现患者的最大获益，是临床医生面临的重要问题。本次会议通过系统性比较分析，为临床决策提供重要参考。

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前沿文献解读，揭示两药疗效差异

在吴攀教授的主持下，会议进入学术报告环节，张亚军教授带来了精彩的前沿文献解读。

“达妥昔单抗β与那西妥单抗在复发/难治性NB合并骨或骨髓病灶且疾病稳定、微小缓解或部分缓解患者中的治疗比较：系统评价与匹配调整间接比较”^[1]解读

华中科技大学同济医学院附属协和医院张亚军教授深度解读了这项于2025年8月发表在Cancers杂志的重要研究。神经母细胞瘤（NB）作为儿童最常见的颅外实体肿瘤，尽管近年来治疗策略不断优化，但预后仍不理想。GD2在NB细胞表面高表达，成为理想的免疫治疗靶点。达妥昔单抗β和那西妥单抗均为抗GD2抗体，通过结合细胞表面GD2分子，介导补体依赖性细胞毒作用（CDC）和抗体依赖性细胞介导细胞毒作用（ADCC）发挥抗肿瘤效应。

由于缺乏直接比较两种抗GD2抗体的头对头临床试验，该研究采用匹配调整间接比较（MAIC）方法，通过系统性文献检索和严格的纳入标准筛选，最终从521篇文献中筛选出10项研究纳入分析，其中4项研究进入MAIC分析。研究聚焦于年龄≥12个月、合并骨或骨髓病灶且治疗后达到疾病稳定、微小缓解或部分缓解的复发/难治性NB患者。

研究结果显示，在无进展生存期（PFS）方面，达妥昔单抗β±IL-2方案显著优于那西妥单抗+GM-CSF方案（P<0.05）。进一步分析发现，达妥昔单抗β单药治疗方案同样在PFS方面显著优于那西妥单抗，且达妥昔单抗β无论是否联合IL-2均保持疗效优势。在客观缓解率（ORR）方面，MAIC分析显示达妥昔单抗β±IL-2方案较那西妥单抗+GM-CSF方案显著提高ORR（P=0.044）。敏感性分析进一步证实了达妥昔单抗β在ORR方面的优势。在总生存期（OS）方面，虽然两组间差异未达统计学显著性，但达妥昔单抗β组显示出更优的生存趋势。

该研究虽然存在一定局限性，如纳入研究的随访时间不同、部分研究仍在进行中等，但作为首次比较两种抗GD2抗体在特定复发/难治性NB患者中疗效的研究，为临床实践提供了重要的循证医学证据。

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深度研讨，共话临床实践

在大会主席吴攀教授的主持下，会议进入讨论环节。陈锋教授、黎明教授和王柱军教授作为讨论专家，围绕文献解读中提出的多个核心问题展开了深入交流。

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陈锋教授：临床实践中，经常面临达妥昔单抗β与那西妥单抗的选择问题。从各大会议和文献报道来看，达妥昔单抗β似乎在多个方面优于那西妥单抗。在药代动力学和疗效方面，达妥昔单抗β均显示出一定优势。关于联合IL-2的必要性，从现有证据来看差异不大。由于国内使用抗GD2治疗的时间相对较短，目前缺乏相应的五年生存率数据，仍需积累更多长期随访数据。

黎明教授：药物选择的核心考量是疗效，从上述研究的比较分析可见，达妥昔单抗β在骨和骨髓转移NB患者中的ORR和PFS均明显优于那西妥单抗。需要探索那西妥单抗在其他转移模式中的潜在优势，明确两种药物各自的最佳适用人群。除了疗效外，也需要考虑经济因素，在疗效相当的前提下，价格优势也是部分经济条件受限家庭的重要考虑因素。对于经济状况良好的患者，应优先选择疗效更佳的药物。OS方面，虽然两药无显著统计学差异，但达妥昔单抗β显示出更优趋势，建议通过扩大样本量和延长随访时间进一步验证。

王柱军教授：上述研究虽非头对头比较研究，但MAIC方法具有重要借鉴价值。从研究结果来看，达妥昔单抗β在PFS和ORR方面的显著改善具有重要临床价值，因为PFS延长为后续治疗创造了宝贵时间。在肿瘤残留状态下直接使用免疫维持治疗的获益相对有限，建议通过多模式治疗手段使患者达到完全缓解（CR）后再使用达妥昔单抗β维持治疗，此时与未接受免疫维持治疗的患者在生存获益方面存在显著差异。关于是否联合IL-2，临床实践中使用达妥昔单抗β维持治疗时多采用单药方案，联合与否的疗效差异不明显，单药治疗可减少经济负担和患者的痛苦。

吴攀教授补充了几个重要观点。首先，尽管抗GD2抗体是NB治疗的重要手段，但对于异质性强、恶性程度高的肿瘤，特别是肿瘤负荷较重的患者，单纯依靠免疫治疗治愈肿瘤比较困难，仍需要综合治疗策略。其次，达妥昔单抗β和那西妥单抗这两种药物的给药方式不同。达妥昔单抗β慢速输注10天，副作用相对较轻但住院时间长；那西妥单抗快速输注，住院时间短，但治疗相关副反应较重，疼痛、发热更明显，各有利弊。最终治疗方式需根据患者的具体情况、家属期望、经济条件及治疗耐受程度综合考虑。

学术交融，共筑希望

会议尾声，大会主席吴攀教授进行了总结致辞。吴攀教授表示，本次会议通过张亚军教授的精彩文献解读和三位专家的深入讨论，为NB免疫治疗的临床实践提供了重要指导。感谢各位专家在繁忙工作之余的积极参与，也感谢百济神州搭建的学术交流平台，让临床医生能够及时获取前沿进展，不断提升诊疗水平，最终惠及更多NB患儿。

参考文献

Lode HN, Holko P, Wieczorek A, et al. Dinutuximab Beta Versus Naxitamab in the Treatment of Relapsed/Refractory Neuroblastoma in Patients with Stable Disease, Minor Response or Partial Response and Disease in Bone or Bone Marrow: Systematic Review and Matching-Adjusted Indirect Comparison. Cancers (Basel). 2025 Aug 22;17(17):2723.

责任编辑：肿瘤资讯-Marie
排版编辑：肿瘤资讯-WJH

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魏植强

三明市第一医院沙县医院 | 肿瘤内科

每日学习一点点，每日进步一点。

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夏月琴

盐城市第七人民医院（盐城市公共卫生临床中心、盐城市职业病防治院） | 肿瘤内科

神经母细胞瘤热点文献解读会”成功召开

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徐国明

呼伦贝尔市人民医院 | 肿瘤内科

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