金秋时节，泉城相聚。2025年9月10日-14日，第28届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会于济南隆重召开。本次大会以“规范诊疗，创新引领”为主题，汇聚海内外肿瘤学领域的顶尖专家与学者，旨在有力推动国内外临床肿瘤学领域的学术交流与科技合作。在白血病诊疗进展专场，哈尔滨血液病肿瘤研究所贡铁军教授发表了题为“血液肿瘤新药进展”的重磅报告，系统性梳理了2024-2025年间血液肿瘤领域的新药获批情况以及未来研发趋势。【肿瘤资讯】小编特对主要内容进行整理，以飨大家。
中国医师协会血液科医师分会委员
中国抗癌协会血液肿瘤专委会常委
中国抗癌协会血液病转化专委会常委
中国临床肿瘤学会(CSCO)抗白血病淋巴瘤联盟青委会副主任委员
中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会秘书、淋巴瘤专家委员会委员
中国医院协会血液学机构分会常委
国家卫健委能力建设和继续教育肿瘤学专家委员会委员
《中华血液学杂志》通讯编委、《白血病 淋巴瘤》编委
黑龙江省医学会血液学分会副主任委员
黑龙江省医师协会淋巴瘤骨髓瘤专委会副主任委员
黑龙江省抗癌协会血液肿瘤专委会侯任主任委员
中国临床肿瘤学会(CSCO)黑龙江省抗白血病淋巴瘤联盟副主任委员
血液肿瘤引领抗肿瘤治疗前沿
贡教授指出，尽管血液肿瘤在中国乃至全球的发病率相对较低，但其在肿瘤学发展史上的地位举足轻重。从最早的靶向治疗（TKI）到免疫检查点抑制剂，再到如今炙手可热的CAR-T细胞疗法，许多革命性的治疗理念和药物均源自血液肿瘤领域。
在全球范围内，淋巴瘤是最主要的血液肿瘤类型，其次是白血病和多发性骨髓瘤。然而，传统的免疫化疗方案在疗效和副作用方面仍存在局限性，特别是耐药问题，使得新药研发变得尤为迫切。
新药的研发与上市，一方面能为患者提供更有效的治疗方案，另一方面可应对耐药性问题。而且，开发出成本更低的治疗方案，有助于减轻患者经济负担，提高药物可及性。此外，罕见病患者数量虽少，但缺乏有效治疗药物，新药研发可改善罕见病患者治疗现状。
血液肿瘤新药研发进展
随着精准医疗的发展，当前，靶向药物如TKIs已成为血液肿瘤治疗的重要选择，临床应用得到广泛普及。而免疫检查点抑制剂在淋巴瘤、多发性骨髓瘤（MM）等血液肿瘤的治疗中亦展现出良好的疗效。此外，生物类似药在血液肿瘤治疗中的应用也越来越广泛，为患者提供更多治疗选择。
淋巴瘤：靶向、免疫、细胞治疗三体合一
淋巴瘤领域的进展可谓百花齐放，靶向、免疫和细胞疗法已形成“三体合一”的治疗新模式。
靶向治疗
非共价BTK抑制剂：匹妥布替尼于2024年10月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发/难治套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者，为这类患者提供了新的治疗选择。
JAK1抑制剂：戈利昔替尼在多中心JAKPOT8研究中获得44.3%的总缓解率（ORR）、中位无进展生存期（PFS） 5.6个月的良好疗效，于2024年6月获NMPA批准单药用于至少接受过一线系统治疗的复发/难治外周T细胞淋巴瘤成人患者。
EZH2抑制剂：作为一款First-in-Class药物，他泽司他在临床研究中展现出为患者带来持久缓解的潜力，于2025年3月在中国获批用于滤泡性淋巴瘤（FL）。
免疫治疗
双特异性抗体：莫妥珠单抗于2024年12月在中国上市，用于至少两线治疗后的难治复发滤泡性淋巴瘤患者。其基于G029781研究，显示出持久疗效，ORR可达80%，完全缓解率（CR）为60%。更令人振奋的是，中位缓解持续时间（DOR）达46.4个月，4年总生存率（OS）更是高达82.7%，有望实现功能性治愈。
CAR-T细胞疗法：瑞基奥伦赛注射液在大B细胞淋巴瘤（LBCL）、FL和MCL中均有相应研究。先后于2021年获批用于复发/难治LBCL，2022年获批用于复发/难治FL，2024年8月获批用于复发/难治MCL，显示出强大的疗效。
贡教授总结表示，淋巴瘤治疗领域迎来“靶向、免疫、细胞治疗”三位一体的革命性突破，患者生存期和生活质量得到显著提升。随着小分子抑制剂、双抗、CAR-T等创新疗法的涌现，淋巴瘤治疗正从传统化疗迈向个体化、精准化、慢病化管理的“无化疗”联合时代。未来5年有望通过多靶点协同、细胞疗法优化及人工智能辅助用药，进一步实现功能性治愈。科学家、临床医生、药企多方协作，将“不可治”变为“可治”，将“可治”推向“治愈”。
多发性骨髓瘤：进入精准免疫治疗新时代
双特异性抗体
基于MajesTEC-1研究，特立妥单抗成为全球首个获批的BCMA/CD3双特异性抗体，于2024年6月获NMPA批准用于三线及以上治疗失败的MM患者。
基于MonumenTAL-1研究，GPRC5D/CD3-塔奎妥单抗于2025年2月在中国获批上市，用于既往接受过至少三线治疗的复发/难治性MM成人患者。
BCMA/CD3双抗埃纳妥单抗凭借其在MagnetisMM-3研究中的卓越表现（ORR 61%，mPFS 17.2个月，mOS 24.6个月），于2025年3月在中国附条件获批上市，用于多线治疗后的MM患者。
CAR-T细胞疗法
基于开放标签、多中心I/II期LUMMICAR-1研究结果，泽沃基奥仑赛于2024年3月获NMPA批准用于治疗复发/难治性MM。
多中心II期CARTIFAN-1研究显示，西达基奥仑赛用于复发/难治性MM患者ORR为87.9%，非常好的部分缓解（VGPR）及以上达到86.2%，中位PFS为30.13个月，展现出良好的治疗疗效，已于2024年8月获批上市用于治疗既往接受过至少三线治疗后进展的复发/难治性MM成人患者。
单克隆抗体
ICARIA研究显示，Isa-Pd相比Pd实现近2倍生存获益，中位PFS达11.53个月，疾病进展或死亡风险降低40%。2025年1月NMPA批准艾沙妥昔单抗上市用于与泊马度胺和地塞米松联合用药治疗既往接受过至少一线治疗的MM成人患者，这是我国获批的第二款靶向CD30的单抗。
贡教授总结表示，MM治疗已迈入精准免疫治疗新时代。双抗、CAR-T细胞疗法、ADC以及新型小分子抑制剂等创新药物的涌现，为不同阶段患者提供了更丰富、更有效的治疗选择。未来MM治疗将朝着多靶点协同、个体化用药和全程管理方向发展。随着对耐药机制的深入理解、新靶点的不断发现以及可及性提升措施的推进，MM有望真正转变为可控的慢性疾病，让更多患者在保持生活质量的前提下实现长期生存。
白血病：老药新用与新药突破
急性淋巴细胞白血病（ALL）领域
CAR-T细胞疗法：针对CD19阳性B细胞起源恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞疗法产品普基仑赛于2024年8月纳入优先审评，用于治疗3-21岁CD19阳性复发/难治性B细胞ALL患者，为患者带来新希望。
TKI药物：奥雷巴替尼联合化疗一线治疗Ph+B-ALL，90.3%的患者在3个月内达到完全分子学缓解（CMR），1年OS率达96.2%，无事件生存率达71.5%，有望成为一线Ph+ALL治疗新标准。
慢性淋巴细胞白血病（CLL）领域
BCL-2抑制剂：利沙托克拉基于APG2575CC201研究结果，于2025年7月获批用于治疗既往接受过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人CLL/SLL患者。
骨髓纤维化（MF）领域
JAK/ACVR1抑制剂：吉卡昔替尼基于III期ZGJAK016研究结果，于2025年5月获批用于中高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨纤维化（PET-MF）的成人患者。
JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼以及JAK2抑制剂邦瑞替尼用于治疗中高危骨髓纤维化（MF）的上市申请已于2024年获CDE受理。
慢性髓系白血病（CML）领域
基于ASC4FIRST研究结果，STAMP抑制剂阿思尼布于2025年5月获NMPA批准用于治疗新诊断的Ph+慢性髓细胞白血病慢性期成人患者。
泊那替尼于2024年9月获NMPA批准用于对一代和二代TKI耐药和/或不耐受CML慢性期成人患者的治疗。
急性髓系白血病（AML）领域
基于III期AGILE研究结果，艾伏尼布于2022年获FDA批准上市用于联合阿扎胞苷一线治疗携带IDH1突变AML患者，2025年3月获NMPA批准上市。
FLT3抑制剂奎扎替尼基于QuANTUM-First研究结果，于2025年1月提交上市申请，已获CDE受理。
米托蒽醌脂质体治疗初治成人AML患者整体CRc率为75.6%-95%，联合方案治疗复发/难治AML整体CRc率为41.6%-76.2%，展现出良好的疗效。
新药研发的挑战及发展方向
最后，贡教授指出，当前血液肿瘤新药研发所面临的挑战主要是：缺乏国际首创药物、新药研发同质化严重、基础研究与新药脱节三大方面。展望未来，贡教授强调要以肿瘤治疗理念创新为源头，临床转化价值靶点为前提，药物研发技术创新为引擎。他表示，正是医学创新使得血液肿瘤患者从“不可治”到“可治”，从“可治”到“治愈”，从“濒临死亡”到“慢性管理”。尽管挑战犹存，但中国正努力在这一轮全球新药竞赛中抢占先机，最终惠及血液肿瘤患者。
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