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发现生命的潜力|“NB学术月评02期——神经母细胞瘤热点文献解读会”圆满召开

09月22日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

2025年9月10日,由百济神州主办的“NB学术月评——神经母细胞瘤热点文献解读”线上会议成功举行。本次会议汇聚了国内儿童肿瘤领域的知名专家,聚焦神经母细胞瘤(NB)诊疗前沿进展,通过指南解读与临床实践经验分享,为规范化诊疗与个体化治疗决策提供了重要指导。会议由南京医科大学附属儿童医院周莉教授担任大会主席,特邀上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心韩亚丽教授深度解读德国GPOH最新指南,并携手广西壮族自治区妇幼保健院窦慧宏教授、河南省儿童医院毛彦娜教授及广州医科大学附属妇女儿童医疗中心邱琳教授,共同为中国NB的临床诊疗带来了前沿视角与实践启示。

开场致辞

会议伊始,大会主席周莉教授发表了开场致辞。周莉教授首先感谢百济神州搭建的学术平台为此次神经母细胞瘤(NB)诊疗领域的深度交流提供了宝贵机会。期待通过深入解读国际前沿指南与专家讨论相结合的形式,为临床诊疗提供更多思路。

深度剖析2025版GPOH指南

启迪临床新思路

周莉教授的主持下,会议进入学术报告环节,韩亚丽教授带来了精彩的前沿文献解读。

《德国儿童肿瘤与血液病学会GPOH神经母细胞瘤的诊断和一线诊疗指南》解读

韩亚丽教授表示,目前国内临床实践多遵循COG指南,但鉴于神经母细胞瘤(NB)的显著异质性,学习与借鉴德国GPOH等国际大型机构的治疗理念同样具有重要的临床价值。2025版GPOH指南整合了最新国际临床试验成果,相较于2017版实现了九大重要更新,如诊断时常规评估ALK扩增和突变状态;对低危和中危NB进行RNA表达阵列分析;对高危NB,在诊断时常规评估锁骨上淋巴结;对于诱导化疗后转移灶不完全缓解的高危NB,在清髓性化疗之前引入免疫化疗等。

在基础诊断方面,指南强调以影像学为主的多模式检查体系,MRI作为NB标准成像技术,[123I]-mIBG闪烁显像作为功能成像金标准。分子检测地位明显提升,除传统的MYCN扩增、1p和11q染色体拷贝数分析外,新增ALK基因检测、端粒维持机制分析、基因表达谱分析等为个体化治疗提供更多信息。

治疗策略方面,GPOH低危患者同样推荐以观察为主,仅在出现可能威胁生命的症状或进展时选择化疗;中危患者以化疗为主,放疗常规不作为推荐;高危患者推荐采用诱导化疗、对诱导后转移灶不完全缓解患者引入ITd免疫化疗、自体造血干细胞移植以及GD2单抗维持治疗。手术在高危患者治疗中具有重要意义,完全切除与更好预后存在明显相关性。指南建议,在避免出现永久性功能损害及严重并发症前提下,尽可能以完全切除肿瘤为目标。

鉴于GD2单抗免疫治疗在过去高危/难治性NB治疗中取得的突破性进展,如HR-NBL1/SIOPEN研究证实GD2单抗达妥昔单抗β显著改善高危患者的预后,该指南同样肯定了GD2单抗在高危NB维持治疗中的地位。此外,[131I]-mIBG疗法在高危患者一线治疗中显示良好应用前景,ALK抑制剂lorlatinib在携带ALK突变或扩增的患者中效果显著。另外指南对于初诊时脊髓压迫、病理为神经节细胞瘤、成人神经母细胞瘤等特殊人群均进行了治疗推荐,并阐述了规范化随访中疾病监测和远期效应评估的重要性,特别是听力障碍、甲状腺功能减退症等常见远期效应进行监测的必要性。

聚焦临床热点,深度研讨,共谋新策略

在大会主席周莉教授的主持下,会议进入讨论环节。韩亚丽教授、窦慧宏教授、毛彦娜教授、邱琳教授共同围绕多个临床热点问题展开了深入交流。

NB骨骼侵犯:临床上复发率较高的往往是骨骼侵犯患者,传统化疗和自体干细胞移植对骨骼病灶清除效果有限。研究显示,GD2单抗达妥昔单抗β对不同部位病灶的清除效果存在差异,有效性排序为骨髓>软组织>骨骼,这也解释了骨骼病灶清除的挑战性。单纯依靠传统影像学评估骨骼病灶并不准确,核磁共振容易受到骨髓增生、放疗相关炎性水肿等因素干扰,mIBG检测能更好地弥补这一不足,通过与基线对比来准确判断疗效。对于mIBG治疗,虽然在复发/难治性NB患者中有应用前景,但在国内实施面临放射性药物审批复杂、特殊病房设施要求高等诸多困难,短期内难以普及。

NB合并副肿瘤综合征的管理:NB合并副肿瘤综合征患者可表现为眼肌阵挛、共济失调以及恐高、社交障碍等多样化症状。此类患者原发肿瘤预后相对较好,但神经损伤治疗越早效果越好,超过半年的治疗效果会明显减弱。治疗策略上建议早期给予充分的丙球和激素治疗,前2~3个月改善明显。对于需要手术的患者,激素治疗不会影响手术进行,建议规范使用。

ALK抑制剂应用时机选择:关于ALK抑制剂的使用时机,部分专家倾向于将其保留到复发/难治性时使用,担心一线使用后容易产生耐药。德国GPOH指南相比NCCN指南对ALK抑制剂的使用态度更为积极。专家们表示目前仍需要积累更多临床数据来指导ALK抑制剂的最佳使用时机和患者选择标准。

危险分层的临床实践与思考:专家们对比GPOH&NCCN最新危险分层标准提出了实践层面的思考,指出对于小于18个月的M期患儿,这两份指南中危险度分层差异较大。临床上治疗中需综合MYCN、染色体畸变、病理类型、是否存在多部位转移进行综合评判。

指南领航,赋能实践

会议尾声,周莉教授进行了总结致辞。本次会议不仅对2025版GPOH神经母细胞瘤诊疗指南进行了深入解读,同时也汇集了各位专家围绕临床热点问题发表的真知灼见。这些源于临床一线的真实思考和经验分享,是各中心在NB诊疗实践中的智慧结晶。希望通过此类学术交流平台,能够持续推动我国NB诊疗水平的提升,最终让更多患儿获益。

责任编辑:肿瘤资讯-Marie
排版编辑:肿瘤资讯-WJH

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评论
09月22日
余枫贤
桂平市人民医院 | 肿瘤科
鉴于GD2单抗免疫治疗在过去高危/难治性NB治疗中取得的突破性进展,如HR-NBL1/SIOPEN研究证实GD2单抗达妥昔单抗β显著改善高危患者的预后,该指南同样肯定了GD2单抗在高危NB维持治疗中的地位