2025年5月16日，由首都医科大学附属北京天坛医院神经外科学中心主任江涛院士发起，联合国内脑胶质瘤权威专家组织的“首届胶质瘤靶向治疗学习班”，在天津顺利召开。此次学习班旨在普及胶质瘤治疗与诊断的新进展，提高广大肿瘤专业及相关专业医师的诊疗水平，促进基础研究与临床转化的深度融合，汇聚了国内脑胶质瘤领域的众多临床专家和学者，为全国同道搭建了高水平学术交流平台。
领导致辞：聚焦学科发展，展望治疗新方向
会议伊始，在首都医科大学附属北京天坛医院任晓辉教授的主持下，首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士、江苏省人民医院尤永平教授、天津医科大学总医院康春生教授先后发表开场致辞。
江涛院士在致辞中高度肯定“首届胶质瘤靶向治疗学习班”具有里程碑式的意义，指出我国在分子病理诊断和靶向药物研发方面已跻身国际前列，具备了开展精准诊疗的综合能力。他强调，伯瑞替尼、Vorasidenib等靶向药物的研发与临床应用正不断取得突破，例如Vorasidenib已成功在北京天竺保税区实现落地，伯瑞替尼也在国内患者中展现出良好疗效，标志着我国在胶质瘤治疗领域实现了阶段性飞跃。江院士指出，当前胶质瘤的治疗策略正从传统的形态学评估，逐步向个体化、机制导向的精准治疗模式转型，而未来的重大突破，将依赖于临床与基础研究深度融合、协同推进的多靶点治疗体系。最后，他寄语新一代青年学者持续勇于探索，坚定前行，共同推动我国脑胶质瘤诊疗体系的全面革新与高质量发展。
尤永平教授在致辞中表示，胶质瘤的治疗是一项高度复杂的系统工程，远非单一科室所能独立完成，必须依赖多学科协作，涵盖术前评估、术中决策、术后随访以及放疗、化疗、靶向治疗和免疫治疗等全流程管理。尤教授回顾了我国在分子分型与分子诊疗方面的不断探索，强调我国在胶质瘤分子病理及靶向治疗领域，已实现从“跟跑”到“并跑”，并在部分方向上实现了“领跑”。他高度评价伯瑞替尼、Vorasidenib等靶向药物在临床上的应用前景，认为这些新药的推广将进一步拓展精准治疗的边界。尤教授同时寄望借助中国医师协会等专业学术平台，推动基础研究与临床实践的深度融合，持续强化我国在胶质瘤研究领域的国际影响力与学术话语权。
康春生教授表示，靶向治疗的核心在于精准识别疾病发生和发展的关键驱动因素，特别是基因突变与蛋白质结构异常，并据此开发具备特异性的干预手段，如小分子抑制剂或单克隆抗体等。他以近年来IDH1/2和MET靶向药物的研发为例指出，靶向治疗的基础不仅在于发现靶点，更在于明确其在疾病中的决定性作用及其可被药物干预的可能性。康教授强调，目前“靶向治疗之剑”已然铸成，下一阶段的关键在于临床精准识别适合靶向治疗的患者人群，并制定最优的治疗组合策略，实现“因人施治”。唯有让真正可能获益的患者接受恰当的治疗，才能充分发挥靶向治疗的真正价值。
学术讲座：前沿技术与临床实践交织，干货满满
首都医科大学附属北京天坛医院保肇实教授带来题为《穿透疗法治疗复发高级别胶质瘤的探索》的报告。他指出，复发性高级别胶质瘤因具备高度侵袭性、血脑屏障阻隔和免疫微环境抑制等多重障碍，治疗面临极大挑战，现有手段效果有限。为应对这一困境，江涛院士团队创新性提出“穿透疗法”新策略，即联合应用替莫唑胺、贝伐珠单抗和MET抑制剂伯瑞替尼，通过多靶点协同机制，有效抑制肿瘤增殖、侵袭及耐药路径。
基础研究表明：高级别胶质瘤患者，经替莫唑胺治疗后，会导致MET通路激活，以及多种MET基因及蛋白层面异常的发生，在此基础上，靶向c-MET通路可增敏替莫唑胺，抑制胶质瘤细胞的增殖、迁移和侵袭；而MET通路和VEGF通路之间同时存在交互调控，此消彼长的关系；研究发现，在贝伐珠单抗耐药的胶质瘤中表现出MET激活，采用MET和VEGF双靶治疗策略，可协同抑制胶质瘤生长。伯瑞替尼在其中作为关键角色，发挥抗肿瘤活性、增敏替莫唑胺及协同贝伐珠单抗的作用。因此，穿透疗法通过多靶点协同治疗，对胶质瘤的侵袭性、血管依赖性和耐药性提供了综合解决方案。
保教授结合真实世界中70余例复发胶质瘤患者的治疗数据及典型病例，展示了“穿透疗法”在安全性可控前提下所取得的良好临床效果。他呼吁加强多中心协作，进一步推动建立具有中国特色的复发胶质瘤综合治疗方案，为提升患者生存质量与治疗获益奠定坚实基础。
随后，北京市神经外科研究所陈婧教授以《穿透疗法的机制研究》为题，系统阐释了穿透疗法在复发及进展性高级别胶质瘤治疗中的分子基础与协同机制。她指出，穿透疗法由替莫唑胺、贝伐珠单抗及MET抑制剂伯瑞替尼构成，三药协同可实现多靶点联合抑制，突破肿瘤侵袭性、耐药性及血管依赖性难题。
研究显示，替莫唑胺可诱导MET通路激活，导致耐药，而伯瑞替尼通过抑制该通路可显著增强替莫唑胺疗效。同时，MET与VEGF通路存在“跷跷板式”互补关系，提示双靶点联合可避免补偿性耐药。陈教授强调，穿透疗法不仅具备强抑瘤效果，更代表了从“以药为中心”向“以患者为中心”的精准治疗转变。她呼吁整合基础科研、临床实践及分子检测力量，推动多机制协同靶向治疗的发展，为胶质瘤患者带来更长生存与更高生活质量。
首都医科大学附属北京天坛医院单侠教授聚焦《弥漫性中线胶质瘤及BRAF变异胶质瘤的靶向治疗》，重点介绍了H3K27突变型弥漫性中线胶质瘤及BRAF变异胶质瘤的治疗进展。针对H3K27M突变，单教授阐释了Dordaviprone（ONC201）在诱导肿瘤细胞凋亡和改善患者生存期方面的机制及临床研究数据，显示其对部分患者具有较好的缓解和生存延长效果。随后，她介绍了BRAF V600E突变相关的靶向治疗，重点讲解了达拉非尼与曲美替尼联合应用在儿童低级别及复发高级别胶质瘤中的研究成果，显示出显著优于传统化疗的疗效和安全性。报告最后，单教授结合天坛医院的真实病例，展示了靶向治疗在临床中的应用成效，强调分子分型指导下的精准治疗已成为胶质瘤管理的核心方向。
首都医科大学附属北京天坛医院任晓辉教授带来《颅内恶性肿瘤术后急危重症的处理：超早期化疗和靶向治疗的应用价值》主题报告，围绕术后脑水肿、脑积水、肿瘤相关出血（WGS综合征）、术后快速复发及特殊肿瘤（如淋巴瘤、生殖细胞瘤）等复杂危重情况展开，强调在围手术期合理引入化疗与靶向治疗，可有效控制肿瘤进展，缓解脑压、减少并发症并显著改善患者状态。任教授结合多个真实病例展示了替莫唑胺、BTK抑制剂、来那度胺等药物在不同病理类型和危重情境中的救治作用，指出化疗与靶向治疗已成为神经外科手术体系中不可或缺的辅助手段。特别是“超早期化疗”策略在非全切患者中显示出远期生存获益，具有重要推广价值。
首都医科大学附属北京天坛医院季楠教授带来《基于PTC模型筛药技术的复发胶质瘤精准治疗》，介绍了团队在复发性胶质瘤精准治疗中的创新路径与实践成果。季教授指出，传统靶向治疗在胶质瘤中疗效受限，关键在于瘤内异质性强、血脑屏障难以突破及靶点单一。为应对这一挑战，团队联合开发基于通路模拟算法的药物筛选系统，并配套建立微型肿瘤PTC培养平台，实现高效、低成本的个体化多靶点联合用药推荐。通过构建MTB（分子肿瘤治疗小组）协作机制，团队已为30例复发患者制定治疗策略，其中大多数接受治疗者获得明显的生存期延长与肿瘤控制。报告强调，该模式在实现药效验证、缩短筛药周期、降低治疗成本等方面显示出巨大潜力，为复发性脑胶质瘤患者提供了更具实效性的精准治疗解决方案。
讨论环节，与会专家围绕穿透疗法、其最佳干预时机与疗效数据，靶向治疗与术前化疗的结合路径，以及重症胶质瘤和淋巴瘤的急救策略展开，深入交流了治疗理念和实践经验。保肇实教授、任晓辉教授、单侠教授等分别就影像预测、术前新辅助治疗及靶向药物联合放化疗的实际应用做出回应，充分体现了跨学科合作在推动胶质瘤精准治疗进展中的关键作用。
四川大学华西医院刘艳辉教授在题为《IDH抑制剂的真实世界研究及临床实践》的报告中，系统介绍了IDH抑制剂Vorasidenib在中国的临床应用进展。他首先回顾了全球多中心INDIGO研究，指出该研究已明确证实Vorasidenib可显著延长中位无进展生存期（PFS），因此被纳入2024年NCCN胶质瘤指南，作为IDH突变型低级别胶质瘤的推荐治疗药物。
为加快该药在中国的临床转化，正依托海南博鳌乐城“先行先试”政策及北京天竺保税区稳步推进，相关桥接性研究也在进行中，旨在验证Vorasidenib在中国人群中的疗效与安全性。刘教授分享了多个病例，结果显示大多数患者病灶稳定或轻度缩小，未出现明显神经毒性或严重不良反应，提示药物具有良好的安全性和耐受性。
刘教授还重点介绍了即将启动的中国真实世界研究项目（VICTORIA研究）。该研究计划纳入20例IDH突变的低级别胶质瘤患者，同时设立40例外部对照，通过影像学肿瘤生长率等指标综合评估疗效，助力加速药物在中国的审批进程。此外，他指出，目前全球范围也在探索Vorasidenib在部分高级别胶质瘤患者中的潜在疗效，未来或有望拓展其适应症范围。
北京协和医院王裕教授系统梳理了《mIDH抑制剂在脑胶质瘤中的研究历程》，回顾了IDH抑制剂Vorasidenib的研发历程、关键临床试验数据及在胶质瘤中的临床应用前景。他指出，IDH突变广泛存在于胶质瘤中，且与肿瘤的表观遗传改变密切相关，为靶向治疗提供了明确方向。
王教授详细阐述了Vorasidenib的靶点机制与药物优化过程，Vorasidenib在剂量递增的Ⅰ期研究、对比艾伏尼布的围手术期Ⅰ期研究以及INDIGO Ⅲ期研究中均取得良好疗效，目前联合帕博利珠单抗治疗复发/进展性胶质瘤的Ⅰ期研究正在进行中。其中，在INDIGO三期国际多中心研究中，随访至20.1个月时，Vorasidenib组的中位PFS仍未达到，而对照组为11.4个月，疾病进展风险降低65%（P<0.001）。同时，Vorasidenib组的中位TTNI也未达到，而对照组为20.1个月（HR=0.25，P<0.001），此外，在治疗期间，Vorasidenib显著降低了肿瘤生长速率（TGR），与对照组相比，Vorasidenib治疗组的肿瘤体积显著缩小，而对照组的肿瘤则持续生长（中位随访14.2个月，-2.5% vs +13.9%；中位随访20.1个月，-1.3% vs +14.4%），显示出显著的疗效优势和良好安全性。研究还发现，患者癫痫控制改善明显，生活质量与神经认知功能稳定，进一步提升其临床价值。
此外，王教授还介绍了Vorasidenib联合免疫治疗、联合替莫唑胺治疗在高级别胶质瘤中的探索进展，并提出多个未来研究方向，如术前新辅助治疗、复发后联合策略、影像学评估指标优化等。他强调，该药已在中美等多国获批，在中国海南博鳌乐城、北京天坛与协和医院可通过先行政策或真实世界研究用药，为适合患者提供了实际治疗机会。
首都医科大学附属北京天坛医院姜涛教授带来《儿童髓母细胞瘤的分子分型和个体化治疗》。姜教授指出，髓母细胞瘤是儿童最常见的恶性中枢神经系统肿瘤，其生物学异质性显著，他特别强调了分型在危险分层与精准治疗中的重要作用。此外，姜教授详细介绍了天坛医院儿童脑瘤团队在髓母细胞瘤方向的研究工作，包括国内最早开展的分子分型、甲基化分析平台的建立、与华大基因等机构合作开展的多组学研究、全国最大的真实世界样本数据库的构建与开放共享。他结合多个典型病例，展示了分子分型在降低过度放疗、识别胚系突变、指导遗传筛查等方面的实际应用成效，进一步凸显精准医疗在临床中的变革潜力。
首都医科大学附属北京天坛医院李博教授则从《颅内生殖细胞肿瘤新分子分型带来的“诊”“疗”思考》出发，围绕颅内生殖细胞肿瘤的诊断困境与分子分型进展进行了系统讲解。他指出，传统依赖影像、肿瘤标志物及局部活检的诊断方式存在显著局限，易导致误诊误治，尤其在鉴别纯生殖细胞瘤与非生殖细胞瘤型方面问题突出。通过大规模测序研究，首次提出该肿瘤可分为三类分子亚型：免疫亚型、MYC/E2F亚型、SHH亚型，揭示了其高度异质性及不同预后特征。该研究为精准诊疗提供了新思路，推动生殖细胞肿瘤向个体化治疗发展。
首都医科大学北京市神经外科研究所翟优博士围绕《脑胶质瘤CAR-T细胞免疫疗法创新研发与临床转化》，围绕其第四代CAR-T细胞治疗胶质母细胞瘤的临床试验进行了系统汇报。该项目采用CD44与CD133双靶点CAR-T细胞，并引入IL-7α截断体，以增强其抗肿瘤活性和免疫微环境重塑能力。临床试验共纳入10例复发性高级别胶质瘤患者，治疗安全性良好，未出现严重细胞因子风暴，主要不良反应为发热和一过性血象变化。有效性方面，有3例患者达到部分缓解（PR），表现出肿瘤体积缩小及神经功能改善。研究还发现治疗反应与肿瘤基线免疫微环境显著相关，免疫因子的表达动态可预测疗效。
讨论环节中，专家们围绕IDH抑制剂的机制、靶向治疗在术后及儿童胶质瘤中的应用、适应症拓展以及部分疑难病例的处理展开深入交流。多位教授提出关键临床疑问，并就其临床经验与最新研究进展进行探讨，强调精准诊疗、免疫微环境重塑及个体化策略在胶质瘤治疗中的重要价值。
会议总结：凝聚共识，开启靶向治疗新征程
会议最后，任晓辉教授对本次学习班进行总结。他表示，本次学习班内容充实、讨论热烈，汇聚了多位专家的最新研究成果与宝贵临床经验。感谢各位同道的积极参与与热情分享，促进了学术交流与协作。希望未来继续加强沟通合作，推动胶质瘤靶向治疗不断发展。期待第二届、第三届学习班再聚，共同进步！
本次学习班为全国脑胶质瘤领域的临床医师和科研人员搭建了高水平的学习交流平台，促进了基础研究与临床转化的深度融合，为推动胶质瘤靶向治疗水平的持续提升注入了新动力。随着精准医学时代的深入，我国脑胶质瘤诊疗将迈向更加规范化、个体化的新台阶。
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本文转自：神外资讯
排版编辑：肿瘤资讯-王姝雅
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