首页 > 文章详情

【2025EHA抢先看】GALGB 10403 研究10年随访结果揭示年轻ALL治疗新趋势

05月21日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年6月12日~6月15日，第30届欧洲血液学会（EHA）年会将在“艺术之都”意大利米兰隆重举行。此次大会聚集了众多血液病学领域的顶尖专家与学者，旨在共同探讨血液系统疾病的前沿进展和临床实践成果。

2025年5月14日15时59分（当地时间），大会提前公布了近4000项研究的最新成果，涵盖了从基础研究到临床应用的多个层面。其中，芝加哥大学的Wendy Stock教授团队汇报的CALGB 10403 研究 10 年随访结果（摘要号： S118）引起了与会专家的广泛关注。为了帮助大家进一步了解该研究的主要结果，【肿瘤资讯】对相关摘要内容进行了编译整理，详细报道如下。

16x9-EHA&ICML.jpg

青少年及年轻成人急性淋巴细胞白血病长期生存分析：CALGB 10403 研究 10 年随访结果揭示治疗新趋势

英文标题：LONG-TERM FOLLOW-UP OF AN INTENSIVE PEDIATRIC REGMEN FOR ADOLESCENTS/YOUNG ADULTS (AYA) WITH ACUTE LYMPHOBLASTIC LEUKEMIA (ALL): 10-YEAR SURVIVAL FOLLOWING CALGB 10403 (ALLIANCE)
摘要号：S118

研究背景

急性淋巴细胞白血病（ALL）是青少年和年轻成人（AYA）中一种极具侵袭性的血液系统恶性肿瘤。CALGB 10403 研究结果为 AYA-ALL 的治疗开辟了新路径，证实了高强度儿科方案在此人群中的可行性和短期疗效，但长期生存数据及远期事件风险尚不明确。本研究旨在填补这一空白，首次报道该方案的10年随访成果，为优化 AYA-ALL 治疗策略提供关键依据。

研究目的

本研究旨在通过FELIX试验（NCT04404660）的事后分析，评估OBE-CEL在不同年龄组B-ALL患者中的疗效、安全性和持久性。

研究方法

CALGB 10403 研究共纳入 295 例未经治疗的费城染色体阴性 B 细胞（n=223）和 T 细胞（n=71）ALL 患者，中位年龄 24 岁。从 2007 年~2012 年，患者接受了基于儿科高强度方案的治疗，包含诱导缓解、巩固强化以及维持治疗等多个阶段。截至随访截止日期，生存患者的中位随访时长达到 120.5 个月。

研究结果

研究显示，该队列患者的中位总生存（OS）尚未达到，10 年无事件生存率（EFS）为 44%，10 年无疾病生存率（DFS）为 49.3%，10 年OS率为 56%。

研究中共 102 例患者出现复发，其中 9 例为孤立中枢神经系统复发，4 例为中枢神经系统联合骨髓复发。迟发复发相对罕见，仅19%的复发发生在完全缓解（CR）后 3 - 5 年，6% 的复发发生在 CR 后 5 年以上，最后一次报告复发距治疗开始时间为 86.2 个月。值得注意的是，T-ALL 在 CR 后 3 年内未再观察到复发。研究中有123 例患者死亡，其中 75% 的死亡与疾病进展相关，8 例患者死亡与治疗相关，23 例患者死亡与疾病或方案治疗无关，另有 2 例患者的死因不明。此外，报道了 3 例治疗相关髓系肿瘤的发生。

研究者发现，Ph 类似特征和超高 BMI（40+）仍是影响生存的显著不良预后因素（p=0.009 和 p<0.0001）。诱导治疗后通过克隆特异性PCR检测的微小残留病（MRD）对长期生存具有强大预测价值。对于诱导治疗后 MRD 不可检测的患者，10 年 DFS率和OS率分别高达 83%和 85%，且在缓解后 37.3 个月后未再观察到 DFS 事件；而诱导治疗后 MRD可检测的患者，10年DFS和OS率仅为 40%和 52%。

最后，通过里程碑分析比较完成方案规定维持治疗与仅开始但未完成维持治疗的患者DFS，结果显示，在将死亡视为竞争风险的情况下，完成全部维持治疗的患者复发风险显著更低，风险比（HR）为 0.13，差异具有统计学显著性（p<0.0001）。

研究结论

本研究首次系统报道了CALGB 10403方案在 AYA-ALL 患者中的10 年生存数据。尽管中位 OS 尚未达到，但超过四分之一的患者在 3 年后仍面临迟发事件风险，凸显了对 ALL 研究进行长期随访的重要性。早期清除 MRD 与卓越的 10 年生存率密切相关，且完成维持治疗对于巩固疗效、降低复发风险具有关键意义。这些发现为设计下一代 AYA-ALL 治疗方案提供了精准导向，未来应进一步强化对 MRD 的监测与管理，优化维持治疗策略，同时关注患者长期生活质量，以期持续改善 AYA-ALL 患者的远期生存和预后。

参考文献

Abstract release date: 05/14/25) EHA Library. Stock W. 06/13/2025; 4159195; S118

更多精彩内容请关注2025 EHA&ICML专栏！

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry