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【JHO】PFS24成为原发性中枢神经系统淋巴瘤预后评估关键指标

05月07日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年4月，国际高影响力期刊Journal of Hematology & Oncology（JHO）发表了一项题为“PFS24 as a prognostic milestone in patients with newly diagnosed primary CNS lymphoma”的多中心回顾性研究。该研究由德国Vanja Zeremski教授团队牵头，聚焦原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL），旨在评估24个月无进展生存期（PFS24）的预后价值。

原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种罕见且侵袭性强的淋巴瘤，高剂量化疗联合自体干细胞移植（HDC-AHSCT）显著改善了患者生存，但早期识别长期生存者仍具挑战。PFS24在弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中已被证实是重要预后标志物，但其在PCNSL中的价值尚不明确。本研究通过多中心回顾性分析，首次系统评估PFS24在PCNSL中的预后意义。

PFS24：PCNSL长期生存关键节点，达PFS24者5年OS达96.7%

该项多中心回顾性研究通过对146例接受MATRix类方案（包括MATRix、Freiburg-protocol和MARTA）诱导治疗的新诊断PCNSL患者进行分析，首次系统评估了PFS24的预后价值。

结果显示，中位随访48个月后，全组患者2年无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为50.4%和65.6%，其中51.1%的患者达到PFS24。这部分患者的后续5年OS高达96.7%，且24个月后年复发或死亡风险降至5%以下，提示PFS24是长期生存的关键转折点。相比之下，未达到PFS24的患者预后极差，中位OS仅6.0个月，且92%的疾病进展或死亡事件发生在治疗开始后的24个月内。

图身体状况良好的PCNSL患者随时间推移的复发和/或死亡风险。（A）随时间变化的死亡和疾病进展风险图。（B）根据PFS时间节点（PFS12、PFS24、PFS36）的OS情况。

进一步分析发现，Karnofsky体能状态（PS）<70%（HR=3.95）和治疗剂量减少（HR=2.93）是PFS24失败的独立预测因素，其他风险标志包括绝对淋巴细胞计数（ALC）<875/μL和高危3F评分。

值得注意的是，尽管58.9%的患者接受了HDC-AHSCT，但未移植患者中仍有29%达到PFS24，提示部分患者可能从降阶梯治疗中获益，但需谨慎解读这一发现。

PFS24成PCNSL治疗“分水岭”，为临床决策指路

研究者强调PFS24不仅是患者预后的“分水岭”，也为临床决策提供了重要依据。对于达到PFS24的患者，其生存率接近普通人群，后续随访可侧重于管理治疗相关长期毒性（如HDC-AHSCT后的并发症）；而未达标患者需尽早探索新疗法，如CD19 CAR-T细胞治疗或靶向药物联合方案。此外，治疗过程中需谨慎评估剂量调整的指征，因剂量减少与PFS24失败显著相关。

尽管该研究存在回顾性设计的局限性（如选择偏倚和部分数据缺失），但其结果支持将PFS24作为临床试验的替代终点，加速新药疗效评估，尤其是在维持治疗或挽救治疗策略的开发中。未来需在前瞻性研究中验证这些发现，并整合新型疗法（如BTK抑制剂）以进一步改善高危患者预后。

参考文献

Zeremski, V., Haage, T.R., Witte, H.M. et al. PFS24 as a prognostic milestone in patients with newly diagnosed primary CNS lymphoma. J Hematol Oncol 18, 48 (2025). https://doi.org/10.1186/s13045-025-01700-7

责任编辑：Amiee
排版编辑：Amiee

05月17日

杨蔷

溧阳市中医医院 | 肿瘤科

未来需在前瞻性研究中验证这些发现，并整合新型疗法（如BTK抑制剂）以进一步改善高危患者预后。

05月08日

袁素娟

复旦大学附属金山医院 | 肿瘤科

原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种罕见且侵袭性强的淋巴瘤，高剂量化疗联合自体干细胞移植（HDC-AHSCT）显著改善了患者生存，但早期识别长期生存者仍具挑战

05月07日

吴耀禄

延安大学附属医院 | 普通外科

原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种罕见且侵袭性强的淋巴瘤，高剂量化疗联合自体干细胞移植（HDC-AHSCT）显著改善了患者生存