首页 > 文章详情

2024年新药获批机制分类

04月27日

来源：王一树

2024年，美国、欧盟和日本的药品监管机构批准了55种新药。对这些新药相应的药品说明书和文献的分析显示，约80%的新药具有明确的作用机制（MoA）靶点（ Nat. Rev. Drug Discov. 16, 19–34; 2017）。此外，在这些作用机制靶点中，有9个此前从未被任何已获批的药物调节过。在此，我们重点介绍这些靶点以及与之对应的8种药物。

2024年批准具有新作用机制目标的药物

在历经近二十年对用于肿瘤治疗的Menin蛋白抑制剂的探索后，小分子药物鲁维美尼（revumenib）获得了FDA的批准。revumenib可阻断野生型赖氨酸甲基转移酶2A（KMT2A）以及KMT2A融合蛋白与Menin蛋白在KMT2A重排的急性白血病中的相互作用，并抑制致白血病的转录过程。表中的另一种小分子药物达尼可泮（danicopan），是补体因子D（红细胞中形成C3转化酶所必需的一种丝氨酸蛋白酶）的抑制剂，它能减少患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症的成年人的血管外溶血现象。

两种基于抗体的疗法，即tarlatamab和zolbetuximab，分别被批准用于广泛期小细胞肺癌以及胃癌或胃食管交界腺癌的治疗。tarlatamab是一种双特异性抗体，可与肿瘤细胞表面的Delta样配体3（DLL3）以及细胞毒性T细胞表面的CD3结合，从而促进T细胞介导的对肿瘤细胞的杀伤作用。zolbetuximab是一种针对CLDN18.2的单克隆抗体，CLDN18.2是一种在多种胃肠道癌症中过度表达的紧密连接蛋白。

sotatercept和nogapendekin alfa inbakicep t是融合蛋白。sotatercept由激活素受体IIA型的胞外结构域与IgG1的Fc结构域连接而成。该药物可捕获诸如激活素A和激活素B等转化生长因子-β超家族成员，抑制激活素信号传导，并降低肺动脉高压患者的肺血管阻力。因nogapendekin alfa inbakicept是由两个诺加喷金α（IL-15N72D变体）部分和因巴奇塞普（inbakicept，一种二聚体IL-15Rα寿司结构域–IgG1 Fc结构域融合蛋白）组成的复合物。它作为一种IL-15受体激动剂，旨在激活并促使自然杀伤细胞、CD8+ T细胞和记忆T细胞增殖。因nogapendekin alfa inbakicept通过导管注入膀胱，已被批准与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗对卡介苗无反应的非肌肉浸润性膀胱癌成年患者。

经过共价脂化修饰的13聚体寡核苷酸伊美司他（imetelstat）可与人端粒酶RNA成分的模板区域结合。它能抑制端粒酶逆转录酶（TERT）的活性，而在骨髓增生异常综合征患者体内，TERT的活性是升高的。

最后，flurpiridaz F 18是线粒体复合物1（MC-1）抑制剂哒螨灵（一种杀虫剂）的类似物，它可与具有活性线粒体的心脏组织结合，从而实现正电子发射断层扫描成像，以评估心肌缺血和心肌梗死情况。

从治疗领域的角度来看，有六种药物针对罕见病，五种用于治疗癌症，两种用于心血管疾病，还有一种用于血液系统疾病。

doi: https://doi.org/10.1038/d41573-025-00069-z

04月28日

史渊

平遥兴康医院 | 肿瘤内科

感谢分享

04月27日

阚随随

安阳市肿瘤医院 | 肿瘤内科

flurpiridaz F 18是线粒体复合物1（MC-1）抑制剂哒螨灵（一种杀虫剂）的类似物，它可与具有活性线粒体的心脏组织结合，从而实现正电子发射断层扫描成像，以评估心肌缺血和心肌梗死情况