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【2025 EBMT亮点前瞻】移植后环磷酰胺方案下同胞全相合、无关供体与单倍体allo-HCT治疗ALL疗效比较

03月26日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日，2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题，预计由自世界各地的五千余名科学家、医生、护士、药剂师、生物学家等专业人士参会。3月17日，大会官网已公布了摘要入选结果。其中，来自居里国立肿瘤研究院的Sebastian Giebel教授等人报告了一项关于移植后环磷酰胺（PTCy）方案下同胞全相合、无关供体与单倍体异基因造血干细胞（allo-HCT）治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的疗效比较的研究（摘要号：OS13-01）。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下，以供大家学习。

标题：COMPARABLE RESULTS OF ALLO-HCT FROM MATCHED SIBLING, UNRELATED AND HAPLOIDENTICAL DONOR USING POST-TRANSPLANT CYCLOPHOSPHAMIDE FOR PATIENTS WITH ALL. A STUDY FROM ALWP OF THE EBMT

中文标题：EBMT急性白血病工作组研究——移植后环磷酰胺方案下同胞全相合、无关供体与单倍体allo-HCT治疗急性淋巴细胞白血病的疗效比较

研究背景

作为移植后免疫抑制的主要治疗方案，PTCy在单倍体相合造血干细胞移植（haplo-HCT）中被广泛应用。近期，PTCy也被推荐用于其他供者类型的allo-HCT，包括匹配的兄弟姐妹供者（MSD）、匹配的无关供者（MUD）和不匹配的无关供者（MMUD）。本研究旨在比较对于ALL患者，不同供者类型对于首次完全缓解（CR1）期接受PTCy - allo-HCT治疗结果的影响。

研究方法

本研究为基于欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）登记册数据的回顾性研究，纳入2014 - 2021年间接受治疗的成年患者。

研究结果

研究共纳入1002例AML患者，其中接受MSD供者的患者有165例，10/10 MUD供者的患者有168例，9/10 MMUD供者的患者有75例，单倍体供者的患者有594例。

研究中最常用的预处理方案为清髓性全身照射（TBI，46%），其次是硫鸟嘌呤 / 白消安 / 氟达拉滨（TBF，25%）、氟达拉滨 / 白消安（FluBu，14%）和减低强度TBI（7%）。

MSD、MUD、MMUD和单倍体供者组患者的2年总生存率（OS）分别为73%、80%、77%和72%；白血病无病生存率（LFS）分别为57%、68%、64%和63%；累积复发率分别为30%、18%、27%和21%；非复发死亡率（NRM）分别为13.5%、14%、9%和16%；无复发存活率（GRFS）分别为43%、52%、56.5%和47%；II - IV级急性GVHD发生率分别为9.5%、10%、7%和12%；广泛慢性GVHD发生率分别为16%、16%、7%和13%。

多变量分析显示，供者类型与ALL患者的OS、LFS、NRM、GRFS以及急、慢性GVHD无显著关联。与MSD - HCT相比，MUD - HCT和单倍体 - HCT的复发风险更低（HR分别为0.57和0.61，P=0.03和0.01）。与化疗方案相比，TBI - 基础预处理改善了ALL患者的OS（HR=0.72，P=0.03）和LFS（HR=0.74，P=0.02），降低了NRM风险（HR=0.64，P=0.046），且有降低复发风险的趋势（HR=0.75，P=0.065）。

当供者和受者均为巨细胞病毒（CMV）阴性时，OS、LFS和复发风险更优（HR分别为0.48、0.52和0.51，P=0.002、0.001和0.008），且有降低NRM风险的趋势（HR=0.54，P=0.06）。患者年龄增长与OS、LFS和GRFS降低以及NRM和总体慢性GVHD风险增加相关。最后，女性供者 - 男性受者组合可能会增加慢性GVHD风险（HR=1.64，P=0.003）。

结论

本研究表明，对于CR1期的ALL患者，PTCy - allo - HCT的结果令人鼓舞，2年OS率超过70%。供者类型对生存结果无显著影响，而预处理方案类型（TBI - 基础方案优于化疗方案）和CMV血清学状态（供者和受者均为CMV阴性时结果更佳）对结果有显著影响。

参考文献

OS13-01 COMPARABLE RESULTS OF ALLO-HCT FROM MATCHED SIBLING, UNRELATED AND HAPLOIDENTICAL DONOR USING POST-TRANSPLANT CYCLOPHOSPHAMIDE FOR PATIENTS WITH ALL. A STUDY FROM ALWP OF THE EBMT

Oral Presenter: Sebastian Giebel (Gliwice, Poland)

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry

03月27日

母亚男

单县正大医院 | 肿瘤科

学习学习学习学习学习他

03月27日

史渊

平遥兴康医院 | 肿瘤内科

感谢分享受益匪浅

03月26日

张婉君

蒙城县中医院 | 血液肿瘤科

作为移植后免疫抑制的主要治疗方案，PTCy在单倍体相合造血干细胞移植（haplo-HCT）中被广泛应用。