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【2025 EBMT亮点前瞻】在CR2期接受HAPLO-PTCy移植治疗的AML患者的无GvHD且GRFS率优于MUD移植

03月25日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日，2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题，预计由自世界各地的五千余名科学家、医生、护士、药剂师、生物学家等专业人士参会。3月17日，大会官网已公布了摘要入选结果。其中，来自浙江大学医学院附属第一医院的叶逸山教授等人报告了一项关于急性髓系白血病患者在第二次完全缓解（CR2）期进行不同供者来源的异基因造血干细胞移植（allo-HCT）的研究（摘要号：OS5-05）。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下，以供大家学习。

标题：SUPERIOR GRFS FOR HAPLOIDENTICAL TRANSPLANT WITH PTCY THAN MATCHED UNRELATED DONOR FOR AML PATIENTS TRANSPLANTED IN CR2: A STUDY FROM THE ALWP OF THE EBMT

中文标题：在CR2期接受单倍体相合移植联合环磷酰胺治疗的AML患者的无移植物抗宿主病且无复发生存率优于匹配无关供者移植

研究背景

AML患者在CR2期的移植治疗中，供者选择一直是临床关注的焦点。近期，一项大型多中心研究对不同供者来源的allo-HCT进行了比较，为临床决策提供了重要依据。

研究方法

该研究纳入了2010~2022年，来自欧洲血液和骨髓移植学会294个中心的3878例成人AML患者，这些患者均在CR2期接受了首次allo-HCT。研究排除了不匹配的无关供者（<10/10）、脐带血或经过体外操作的移植。研究通过单变量分析和Cox回归模型对数据进行分析。

研究结果

在纳入的AML患者中，803例（21%）患者接受了单倍体相合供者移植联合环磷酰胺（HAPLO PTCy），1271例（33%）患者接受了匹配兄弟供者（MSD）移植，1804例（47%）患者接受了10/10匹配的无关供者（MUD）移植。整个队列的中位年龄为53岁。

与MUD（79.6%）或MSD（70.2%）相比，更高比例（80.7%）的具有欧洲白血病网（ELN2022）中危/高危细胞遗传学特征的患者接受了来自HAPLO PTCy的allo-HCT。

三组间移植前MRD可检测的患者比例相似。研究中外周血是主要的移植来源（88%），49%的患者接受了清髓性预处理（MAC）。HAPLO PTCy的植入率略低于MSD或MUD（95% vs 99%）。

通过分析发现，原始疾病是死亡的主要原因。多变量分析显示，与MSD移植相比，HAPLO PTCy移植的复发率（RI）更低（HR=0.65，95% CI 0.51-0.82；p<0.001），但非复发死亡率（NRM）更高（HR=1.77，95% CI 1.34-2.34；p<0.001）。值得注意的是，HAPLO PTCy移植的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）（HR=0.6，95% CI 0.49-0.75；p<0.001）和广泛cGVHD（HR=0.48，95% CI 0.35-0.66；p<0.001）风险显著低于MSD移植。然而，HAPLO PTCy移植的总生存率（OS）低于MSD移植（HR=1.28，95% CI 1.05-1.54；p=0.012），但在无白血病生存率（LFS）和无GVHD、无复发生存率（GRFS）方面无差异。

与MUD相比，HAPLO PTCy移植的RI（HR=0.64，95% CI 0.48-0.82；p<0.001）、cGVHD（HR=0.64，95% CI 0.51-0.81；p<0.001）和广泛cGVHD（HR=0.47，95% CI 0.34-0.66；p<0.001）风险更低。两者在急性GVHD（aGVHD）和II-IV级aGVHD风险方面无显著差异。总体而言，HAPLO PTCy移植的GRFS优于MUD移植（HR=0.81，95% CI 0.68-0.95；p=0.013），但在NRM、LFS和OS方面无差异。

研究还发现，供者年龄较大（每增加10岁）与更高的NRM率以及更差的OS、LFS和GRFS相关。具有高危或中危细胞遗传学特征的AML患者与有利细胞遗传学特征的患者相比，RI更高，OS、LFS和GRFS更差。减低强度预处理与AML患者的更高RI相关，可导致比MAC更差的OS、LFS和GRFS。

结论

对于CR2期的AML患者，HAPLO-PTCy移植与较低的RI和cGVHD相关，从而在GRFS方面优于MUD移植。这一研究为临床医生在选择移植供者时提供了重要参考，提示在特定情况下HAPLO PTCy可能是一个有效的选择，尤其是对于那些难以找到匹配供者的患者。未来的研究应进一步探索如何优化移植策略，以提高患者的长期生存率和生活质量。

参考文献

OS5-05 SUPERIOR GRFS FOR HAPLOIDENTICAL TRANSPLANT WITH PTCY THAN MATCHED UNRELATED DONOR FOR AML PATIENTS TRANSPLANTED IN CR2: A STUDY FROM THE ALWP OF THE EBMT

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry

03月28日

雷红艳

平遥兴康医院 | 肿瘤科

感谢分享受益匪浅

03月26日

刘杰

丹东市第一医院 | 肿瘤内科

未来的研究应进一步探索如何优化移植策略，以提高患者的长期生存率和生活质量。

03月26日

贾原菊

宜城市人民医院 | 肿瘤内科

好好学习天天向上