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【2025 EBMT亮点前瞻】对接受alloSCT2的MDS患者进行特征、结果和风险因素分析

03月24日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日，2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题，预计由自世界各地的五千余名科学家、医生、护士、药剂师、生物学家等专业人士参会。3月17日，大会官网已公布了摘要入选结果。其中，来自Augsburg大学医院的Giuliano Filippini Velázquez等人报告了一项关于接受第二次异基因造血干细胞移植（alloSCT2）的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的特征、结果和风险因素分析的研究（摘要号：OS21-06）。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下，以供大家学习。

标题：ANALYSIS OF CHARACTERISTICS, OUTCOME AND RISK FACTORS OF PATIENTS WITH MDS UNDERGOING A SECOND ALLOGENEIC SCT (ALLOSCT2) – A STUDY ON BEHALF OF THE CMWP

中文标题：对接受alloSCT2的MDS患者进行特征、结果和风险因素分析——一项由细胞治疗与免疫治疗工作组（CMWP）开展的研究

研究背景

MDS患者复发后的预后通常较差。尽管alloSCT2可能为患者带来长期缓解，但既往研究显示患者的长期生存率仍不足20%，且复发率和非复发死亡率较高。为了更好地理解当前时代alloSCT2治疗复发MDS的临床结局，研究者利用EBMT CMWP登记注册系统进行了深入分析。

研究方法

本研究纳入了2012~2021年在首次allo-SCT后复发MDS成人患者，并分析了其接受alloSCT2的数据。研究考虑了所有类型的供者、预处理方案、移植物抗宿主病（GvHD）预防措施以及alloSCT1/2时的所有MDS阶段。研究共收集了314例MDS患者的数据，中位年龄为57.7岁，其中55%的患者Karnofsky体能状态评分（KPS）≥90。入组患者中位alloSCT1至复发的时间间隔为12个月，中位至alloSCT2的时间间隔为20个月。这些患者的alloSCT2供者类型包括匹配相关供者（MRD，19%）、匹配无关/不匹配无关供者（MUD/mMUD，61%）和不匹配相关供者（MMRD，19%），其中33%的患者更换了供者。在alloSCT2时，24%的MDS患者处于完全缓解（CR）状态，72%的MDS患者接受了减低强度预处理。

研究结果

研究结果显示，患者alloSCT2后中性粒细胞植入的中位时间为17天，76%的患者达到了CR。中位随访31.5个月后，患者alloSCT2后的2年总生存率（OS）为45%，无进展生存率（PFS）为33%，复发率（RI）为37%，非复发死亡率（NRM）为30%。另外，入组患者的急性GvHD（Ⅱ-Ⅳ级，至100天）和慢性GvHD（局限性和广泛性，至1年）累积发生率分别为24%和30%。值得注意的是，在2018-2023年接受alloSCT的患者中，2年NRM率显著改善（从38%降至23%），但RI仍居高不下（38%），是治疗失败的主要原因。

多变量分析（MVA）显示，较长的alloSCT1至复发间隔（≥12个月）和KPS≥90与更好的OS/PFS显著相关，风险比（HR）分别为0.63/0.66和1.55/1.57。此外，任何时候出现的细胞遗传学异常与较差MDS患者的PFS相关（HR=1.48）。与MRD相比，更换供者显著降低了患者的RI风险。细胞遗传学异常（HR=2.21）和KPS<90（HR=1.36）与MDS患者的RI率增加显著相关。推迟进行alloSCT2（HR=0.89）和KPS≥90（HR=1.79）与MDS患者的NRM风险降低相关。值得注意的是，alloSCT2时的疾病状态和预处理强度并未影响任何研究结局。

尽管单变量分析提示更换供者可能通过降低RI来改善OS/无白血病生存率（P=0.04），但在MVA中加入供者更换作为额外变量后，发现供者更换与alloSCT2后的结局无显著相关性（RI的HR：0.71）。

结论

本研究是目前针对alloSCT2治疗复发MDS患者的最大规模分析，结果显示约45%的患者可获得长期生存。影响MDS患者OS的有利因素包括较长的初始缓解期和KPS≥90，而细胞遗传学异常影响则影响PFS。值得注意的是，与MRD相比，来自更换供者的alloSCT2与MDS患者较低的RI相关。此外，研究首次证实了来自MMRD的alloSCT2的可行性，其疗效与MUD相当。

这一研究成果为临床医生治疗MDS复发患者提供了重要的决策依据，提示在选择治疗方案时应综合考虑患者的体能状态、细胞遗传学特征以及供者情况等因素，以期为患者带来最佳的治疗效果和生存质量。未来，随着对MDS生物学特性的深入理解和技术的不断进步，有望进一步优化alloSCT2的治疗策略，提高患者的长期生存率和生活质量。

参考文献

OS21-06 ANALYSIS OF CHARACTERISTICS, OUTCOME AND RISK FACTORS OF PATIENTS WITH MDS UNDERGOING A SECOND ALLOGENEIC SCT (ALLOSCT2) – A STUDY ON BEHALF OF THE CMWP

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry

03月25日

母亚男

单县正大医院 | 肿瘤科

想学习学习学习学习学习

03月25日

魏植强

三明市第一医院沙县医院 | 肿瘤内科

每日学习一点点，每日进步一点点。

03月25日

乐凌云

余姚市人民医院 | 肿瘤内科

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