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【2025 EBMT亮点前瞻】年轻成人MDS患者接受异基因造血细胞移植：哪些因素影响长期生存？

03月23日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日，2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题，预计由自世界各地的五千余名科学家、医生、护士、药剂师、生物学家等专业人士参会。3月17日，大会官网已公布了摘要入选结果。其中，来自西尔维斯特综合癌症中心的Antonio M. Jimenez Jimenez等人报告了年轻成人骨髓增生异常综合征（MDS）患者接受异基因造血细胞移植（alloHCT）的治疗结局（摘要号：OS21-02）。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下，以供大家学习。

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标题：ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC CELL TRANSPLANTATION FOR MYELODYSPLASTIC SYNDROME IN YOUNG ADULTS: A RETROSPECTIVE STUDY BY THE CHRONIC MALIGNANCIES WORKING PARTY OF THE EBMT

中文标题：异基因造血细胞移植治疗年轻成人骨髓增生异常综合征：EBMT慢性恶性肿瘤工作组的回顾性研究

研究背景

MDS常见于老年人群，但偶尔也会累及年轻人群，且在年轻患者中表现出独特的病理学特征和分子学特征。alloHCT是目前唯一可能治愈MDS的治疗方法，但关于年轻患者预后的数据有限。

研究方法

本研究分析了2016年至2021年间，来自220个EBMT中心的18~40岁年轻成人MDS患者首次接受alloHCT的结果。患者根据移植时的年龄（18~29岁与30~40岁）、R-IPSS细胞遗传学风险和预处理强度进行分层。主要终点为总生存（OS）率，次要终点包括无进展生存率（PFS）、累积复发率（CIR）、非复发死亡率（NRM）以及急性和慢性移植物抗宿主病（a/cGVHD）。

研究结果

研究共纳入697例患者，中位年龄为31.1岁。最常见的MDS亚型为原始细胞增多（IB）1-2型，占47%（N=312）。82%的患者有细胞遗传学数据，其中R-IPSS低风险最为常见（49%，N=279）。28%的患者在HCT前接受了治疗，主要是基于低甲基化药物的方案（占接受治疗者的47%）。从诊断到alloHCT的中位间隔时间为6个月（范围4~12个月）。更多人口统计学信息见表1。

表1. 人口统计学信息

图片44.png 中位随访时间为2.8年（范围2.5~3年）。1年和3年的OS率分别为77%和69%。主要死亡原因包括感染（36%，N=63）、GVHD（29%，N=51）和复发/进展（17%，N=31）。1年和3年的PFS率分别为71%和62%。1年和3年的CIR分别为13%和20%，NRM分别为16%和18%。移植后第100天的Ⅱ-Ⅳ级aGVHD发生率为28%，3年时广泛性cGVHD发生率为18%。

在18~29岁和30~40岁两组患者中，3年OS率（73% vs. 66%，P=0.2）、1年NRM（15% vs. 17%，P=0.3）、3年CIR（16% vs. 22%，P=0.08）、100天Ⅱ-Ⅳ级aGVHD（27% vs. 29%，P=0.4）或3年cGVHD（39% vs. 38%，P>0.99）均无显著差异。然而，30岁以下患者的1年和3年PFS更高（分别为74% vs. 69%和68% vs. 58%，P=0.039）。

细胞遗传学风险对预后有显著影响。与低风险患者相比，细胞遗传学风险极差的患者3年复发率更高（40% vs. 15%，P=0.002），导致PFS率（32% vs. 72%，P<0.001）和OS率（43% vs. 79%，P<0.001）更低。细胞遗传学风险还影响NRM（良好风险为11%，非常高风险为28%，P=0.03），但不影响GVHD的发生率/严重程度。

多变量分析显示，与良好风险细胞遗传学相比，极差风险细胞遗传学（HR 3.18，P<0.001）、IB1-2亚型（HR 1.65，P=0.001）、半相合供体（HR 2.54，P=0.001）和减低强度预处理（RIC）（HR 1.66，P=0.001）与更差的OS相关。PFS同样受到极差风险细胞遗传学（HR 2.82，P<0.001）、WHO亚型（HR 1.83，P<0.001）、半相合供体（HR 1.72，P=0.009）、RIC（HR 1.48，P=0.006）和年龄>30岁（HR 1.03，P=0.01）的影响。

结论

alloHCT是年轻MDS患者的有效治愈性疗法，可提供良好的长期OS率和PFS率。预后受细胞遗传学风险、疾病亚型和预处理强度的影响。值得注意的是，30岁以下患者的PFS率更高，而细胞遗传学风险极差的患者复发率增加，凸显了迫切需要解决这一高风险人群的需求。

参考文献

https://ebmt2025.abstractserver.com/program/#/details/presentations/952.

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

03月27日

毛玉英

平遥兴康医院 | 肿瘤内科

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