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【2025 EBMT亮点前瞻】接受allo-HSCT治疗AML患者预后模型验证及新型风险模型评估

03月18日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年3月30日~4月2日，2025年第51届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于意大利佛罗伦萨正式举行。EBMT年会是血液病治疗领域最具影响力的国际会议之一，会议涵盖与造血干细胞移植和细胞治疗研究相关的关键议题，预计由自世界各地的五千余名科学家、医生、护士、药剂师、生物学家等专业人士参会。3月17日，大会官网已公布了摘要入选结果。其中，来自香港大学的Garret Leung等人报告了一项研究。该研究验证了6种针对接受异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）急性髓系白血病（AML）患者的预后评分模型（摘要号：OS8-07）。另外，该研究还开发了一种全新的风险评分系统。【肿瘤资讯】特将该摘要主要内容整理如下，以供大家学习。

标题：ACUTE MYELOID LEUKEMIA OUTCOME AFTER ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION: VALIDATION OF CURRENT PROGNOSTIC MODELS AND PROPOSAL FOR A NOVEL PROGNOSTIC RISK SCORING SYSTEM

中文标题：异基因造血干细胞移植后的AML：现有预后模型的验证和新型预后风险评分系统的建议

研究背景

Allo-HSCT为AML患者提供了潜在的治愈机会，但同时也伴随着较高的发病率和死亡率。本研究评估了6种常用的预后评分系统（ELN 2022、HCT-CI、DRI、DRCI、AML-DRG 和 AML-HCT-CR），并开发了一种新的风险评分系统。

研究方法

本研究纳入2014年~2023年在中国香港玛丽医院接受allo-HSCT的成年AML患者。使用调整后的一致性（C）统计量（带有自助法重新抽样）和时间依赖性受试者工作特征曲线下的面积（AUC）来确定模型性能。基于多变量分析中具有显著影响的变量β系数权重计算风险评分，研究者还开发了新的模型。所有分析均采用完整病例法，不进行数据插补。使用Cox比例风险回归模型计算不良结果的风险比（HRs）。统计分析使用R-4.4.1统计软件进行。

研究结果

研究共分析了466例患者（男性211例，女性255例），中位年龄为51岁（范围：18-68岁）。在所有入组患者中，66%的患者在移植前达到首次完全缓解（CR1）、30%的患者达到第二次完全缓解（CR2）30%、3%的患者达到第三次完全缓解（CR3）、1%的患者未缓解（NR）。调整后的一致性统计量最高为AML-HCT-CR（0.599），最低为HCT-CI（0.535）。ELN 2022的一致性统计量为0.561。

多变量分析确定了6个显著的预后因素，这些因素预示allo-HSCT后患者的总生存率（OS）较差。在新模型中，根据变量的β系数权重分配分数：CEBPA bZIP同框突变或核心结合因子（CBF）-AML得0分；供者CMV血清阳性、HCT-CI≥2、继发性AML、CR2或更晚、低强度诱导治疗得1分；inv（3）（q21；q26.2）/t（3；3）（q21；q26.2）或KMT2A重排得3分；-5/del（5q）或TP53突变得4分。所有其他遗传风险组得1分。研究者定义了四个预后风险组：良好（0-1分）、中等（2-3分）、高（4-5分）和极高（≥6分）。

与良好风险患者相比，中等风险（死亡风险比3.23，P=0.011）、高风险（风险比7.90，P<0.001）和极高风险（风险比26.3，P<0.001）患者的OS率显著较低。良好和中等风险组的中位OS未达到，高风险组和极高风险组分别为23个月和7.3个月。良好、中等、高和极高风险组的2年OS率分别为92%、78%、50%和7.4%（P<0.001）。

与AML-HCT-CR（调整后的一致性统计量0.662vs0.599，P=0.001；2年死亡率AUC 0.696vs0.628，P=0.008）和ELN 2022（调整后的一致性统计量0.662vs0.561，P<0.001；2年死亡率AUC 0.696vs0.571，P<0.001）相比，新模型显示出更好的区分能力。

结论

本研究所提出的预后模型是评估HSCT后AML患者预后结果的新型工具，将增强对研究人群的患者选择和术前咨询。

参考文献

OS8-07 ACUTE MYELOID LEUKEMIA OUTCOME AFTER ALLOGENEIC HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION: VALIDATION OF CURRENT PROGNOSTIC MODELS AND PROPOSAL FOR A NOVEL PROGNOSTIC RISK SCORING SYSTEM

Oral Presenter: Garret Leung (Hong Kong, Hong Kong)