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2025年CSCO血液肿瘤学术大会|常春康教授:洞悉所需,攻坚克难,为高危MDS治疗寻破局之道

01月25日

为了厘清血液肿瘤领域的热点、难点问题,助力我国血液肿瘤诊疗事业的蓬勃发展。2025年1月17~19日,由中国临床肿瘤学会(CSCO)、CSCO白血病专家委员会、CSCO淋巴瘤专家委员会和CSCO骨髓瘤专家委员会主办,哈尔滨血液病研究所、北京大学肿瘤医院和中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)联合承办的“CSCO白血病、淋巴瘤及骨髓瘤专家委员会工作会议暨2025年CSCO血液肿瘤学术大会”正式召开。本次会议不仅对于CSCO白血病专家委员会、淋巴瘤专家委员会和骨髓瘤专家委员会既往的工作进行了总结与规划,并围绕血液肿瘤疾病的难点和热点问题展开研讨。在大会现场,【肿瘤资讯】特别邀请到上海市第六人民医院血液科主任、上海血研所副所长常春康教授就高危骨髓增生异常综合征(HR-MDS)治疗的现状、困境与未来方向进行剖析,详情如下。

常春康
主任医师,教授,博士生导师

上海市第六人民医院血液科主任

上海血研所副所长
中国老年血液学会副会长
MDS专委会主任委员
中国血液医师协会委员
中华血液学会红细胞学组委员
医促会血液学会委员
CACA MDS/MPN学组副组长
CSCO中国抗白血病联盟委员
中国免疫血液学会委员
中国罕见血液病工作组委员
上海血液学会副主任委员,红细胞学组组长
CACA上海抗癌协会理事
上海血液肿瘤副主任委员
上海市医学领军人才
中华血液杂志、中国实验血液学杂志编委

立足当下,HR-MDS治疗任重道远,机遇与挑战并存

常春康教授:目前,HR-MDS的基线治疗方案已经从以去甲基化药物(HMA)为基础的方案转变为HMA联合其他药物,例如,阿扎胞苷(AZA)与BCL-2抑制剂如维奈克拉(VEN)的联合治疗方案,已在提升HR-MDS患者的缓解率及延长生存期方面展现出了一定的潜力与希望。此外,随着移植技术的不断进步,HR-MDS患者的移植成功率,尤其是中老年患者的移植成功率,相较于以往有了显著提升。在本中心,移植患者的最大年龄已达到69岁。因此,移植仍是目前HR-MDS的重要治疗手段之一。

然而,尽管取得了一定的治疗进展,但HR-MDS仍面临两大主要治疗困境:
其一,是对去甲基化药物的耐药性问题。众多研究文献已指出,TP53、FLT3-ITD以及N-ras、k-ras等基因突变可能导致患者对去甲基化药物早期即出现耐药或治疗无效,且难以获得长期疗效。
其二,是对BCL-2抑制剂的耐药性问题。这也是当前治疗中亟待解决的关键问题之一。此外,鉴于MDS患者多为老年人,其个人体质及合并症情况对药物治疗的反应具有显著影响。因此,尽管部分患者在治疗中取得缓解,但并未能因此获得生存期的实质性延长。这凸显出对于这部分患者而言,优化病人管理以及妥善处理并发症的重要性。

综上所述,尽管HR-MDS的治疗取得了一定的进展,但仍面临着耐药性及患者个体差异等多重挑战。未来,需要继续探索更为有效的治疗方案,以进一步提升患者的生存质量及预后。

展望未来,新药/新疗法或成突破点,HR-MDS治疗策略仍需不断创新

常春康教授:近年来,尽管学界在MDS新治疗策略的探索方面进行了诸多尝试,包括去甲基化药物联合全反式维甲酸的治疗方案,这些努力在一定程度上取得了积极疗效,但总体而言,仍未达到MDS的治疗需求。

对于HR-MDS患者的治疗,有几个关键点值得密切关注。首先,单靶点药物,如IDH1抑制剂和IDH2抑制剂等,为MDS治疗带来了新的希望。传统治疗方案(包括去甲基化药物)在部分患者中疗效有限,而单靶点药物的引入有望突破这一瓶颈,延长患者的生存期。然而,单靶点药物的疗效可能受到患者基因突变类型和伴随突变的影响,因此仍需进一步探索其作用机制和临床应用价值。

对于去甲基化药物和BCL-2抑制剂耐药的患者,目前较为有效的治疗手段是尽早采用异基因造血干细胞移植,以及结合免疫治疗。这一策略在当前被视为最佳的治疗选择。然而,随着对疾病机制研究的深入,未来是否会有新的药物或治疗方法突破现有治疗效果,如靶向CD3、CD123等靶点的新型药物或细胞免疫疗法的引入,可能为MDS治疗带来新的希望,值得期待。

然而,需要明确的是,MDS作为一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,其总体预后仍面临诸多挑战。在治疗过程中,我们需要在平衡治疗毒性与确保疗效之间找到最佳平衡点,这是一项极具挑战性的任务。目前,这一领域仍需更多的机制研究来推动治疗策略的创新与发展。



责任编辑:肿瘤资讯-杉杉
排版编辑:肿瘤资讯-小编


评论
01月29日
苗雨
清河县人民医院 | 肿瘤内科
未来是否会有新的药物或治疗方法突破现有治疗效果,如靶向CD3、CD123等靶点的新型药物或细胞免疫疗法的引入,可能为MDS治疗带来新的希望,值得期待
01月26日
张婉君
蒙城县中医院 | 血液肿瘤科
。。。。。。。。。。。
01月26日
陈宁
南京康爱医院 | 肿瘤科
好好学习天天向上