近年来，白血病相关治疗领域取得显著进展，2024年尤为突出。新型化疗方案的问世、免疫治疗的创新突破、精准诊断技术的不断发展，以及对白血病罕见亚型的深入剖析，均为临床治疗带来了新的视角和更多的可能性。个体化治疗的不断完善，使得白血病患者的生存预期得到了显著提高，同时也推动了治疗策略的不断优化。【肿瘤资讯】将汇总2024年白血病领域的十大亮点研究，旨在为读者呈现这一年内的最新科研成果，为未来治疗方向提供重要参考。
B-ALL患者年龄相关性疗效差异是否与基因组学有关？国际顶刊1076例患者RNA数据带来启示
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B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）可发生于各个年龄段，目前儿童B-ALL患者的治愈率显著高于成人患者。然而，B-ALL治疗反应中存在的年龄相关性差异，其药理基础仍未完全明确。近期，美国研究者在Journal of Clinical Oncology期刊上发表了一项基础研究，利用RNA测序技术鉴定了23种ALL分子亚型，并探讨了儿童、青少年、青年及成人患者的药物反应与ALL基因组特征之间的关联。研究进一步评估了与年龄相关的基因表达模式对B-ALL治疗效果的潜在影响。
【中国好声音】周红升教授团队开发新型PDT-ALL-2016儿童样方案治疗的高危成人ALL
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高危ALL（HR-ALL）是一种预后较差的恶性血液肿瘤。尽管近年来借鉴儿童样化疗方案已显著提高了成人ALL患者的生存率，但对于HR-ALL患者，尤其是在诱导治疗后达到微小残留病（MRD）阴性的患者，行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的最佳时机和潜在获益仍存在较大争议。
近期，南方医科大学南方医院周红升教授团队报告了一项研究，提出了一种创新的PDT-ALL-2016儿童型化疗方案，旨在比较巩固治疗后进行allo-HSCT与单纯化疗的疗效。研究结果显示，接受allo-HSCT治疗的患者在3年总生存率（OS）和无事件生存率（EFS）方面均显著优于单纯化疗组。此外，无论患者在诱导治疗后MRD状态如何，allo-HSCT组均表现出明显的生存优势。
【中国好声音】罗依教授团队：Ph+ ALL患者中，伊马替尼对比达沙替尼作为接受allo-HSCT后的预防性治疗的长期疗效比较
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费城染色体阳性（Ph+）ALL约占成人ALL的25%。在传统化疗时代，Ph+ ALL患者的预后极差，5年OS率不足20%。而allo-HSCT是当时唯一具有潜在治愈性的治疗选择。随着酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的引入，Ph+ ALL的生存率显著提高。然而，长期随访数据显示，未接受移植且首次达完全缓解（CR1）患者的复发风险仍高于那些在CR1时接受移植的患者。因此，基于TKI的治疗方案与allo-HSCT序贯巩固治疗已成为适用于移植的Ph+ ALL成人患者的标准治疗策略。
HSCT后疾病复发是导致ALL患者治疗失败的主要原因。为降低复发率并延长患者移植后的生存期，HSCT后进行维持治疗已成为一种重要治疗策略。近期，浙江大学附属第一医院罗依教授及其团队对接受TKI维持治疗的Ph+ ALL患者数据进行了回顾性分析，比较了伊马替尼和达沙替尼作为HSCT后的预防性治疗对患者长期预后的影响。该研究结果已发表于Cancer杂志。
优化升级：RTC方案助力allo-HSCT治疗，为不耐受标准预处理方案ALL患者开辟新路径
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目前，allo-HSCT已被广泛应用于血液系统肿瘤的治疗中。既往研究表明，移植前预处理方案的选择与治疗效果密不可分。近日，韩国首尔天主教大学医学院的Seok Lee教授及其团队在Bone Marrow Transplantation上公布了一项回顾性研究结果，该研究旨在评估成人ALL患者接受美法仑预处理或白消安联合氟达拉滨减毒预处理（RTC）治疗的结果。
【JAMA】突破与挑战并存：全球Ⅲ期随机临床试验揭示泊那替尼治疗Ph+ ALL新篇章
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目前，对于初诊Ph+ ALL患者，TKIs与化疗和/或类固醇的联合应用已成为标准治疗方案，但最佳的一线TKIs选择尚未确定。近期，美国德克萨斯大学安德森癌症中心的Elias Jabbour教授团队在JAMA上发表了一项全球Ⅲ期临床试验结果，该研究比较了三代TKIs泊那替尼与一代TKIs伊马替尼联合化疗治疗初诊Ph+ ALL患者的疗效和安全性。研究结果显示，泊那替尼联合化疗在疗效上优于伊马替尼，而安全性两者相当，因此推荐将泊那替尼作为一线治疗药物与化疗联用。
AML患者HSCT的预处理之争——BuCy2 vs. BuFlu，谁更有看点？
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对于复发或诱导失败的急性髓系白血病（AML）患者而言，allo-HSCT是唯一具有潜在治愈性的治疗方法。白消安联合环磷酰胺（BuCy2）作为AML患者接受allo-HSCT的标准预处理方案，尽管疗效显著，但其非复发性死亡（NRM）率偏高，尤其在年龄超过40岁的患者中更为明显。为降低NRM率，开发新的预处理方案显得尤为关键。近期，Blood Cancer Journal报告了一项研究，对比了BuCy2与白消安联合氟达拉滨（BuFlu）作为AML患者HSCT预处理的有效性和安全性。
【2024ASH抢先报】III期研究深入探索Uproleselan联合化疗vs单独化疗在R/R AML中的疗效和安全性差异
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Uproleselan（GMI-1271）是一种E-选择素拮抗剂，可干扰AML细胞的生存信号通路、克服化疗耐药性，并有望增强化疗反应。II期临床数据表明，该药对复发/难治性AML（R/R AML）患者以及60岁以上的新诊断AML患者均具有显著疗效。Dana-Farber癌症中心的Daniel J. DeAngelo教授团队开展了一项III期研究，旨在评估Uproleselan联合化疗与单纯化疗在治疗R/R AML中的安全性和有效性。
【中国好声音】吴德沛教授、徐杨教授团队：Haplo-cord HCT可显著改善AML患者生存预后且不增加AE风险
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AML是一种常见的血液系统恶性肿瘤。由于AML的疾病进展迅速，及时接受安全且有效的治疗对延长患者生存期至关重要。HSCT是治疗AML的重要手段之一。对于缺乏全相合供体的患者，单倍体造血干细胞移植（Haplo-HCT）可作为一种常用治疗策略。然而，虽然Haplo-HCT有效，但患者治疗后出现移植物抗宿主病（GVHD）风险较高。脐血移植则是一种较为安全且有效的替代治疗方案，但由于脐血中的细胞数有限，其应用受到一定限制。
近日，国家血液系统疾病临床医学研究中心、苏州大学附属第一医院、苏州大学造血干细胞移植研究所的吴德沛教授、徐杨教授团队，与浙江大学医学院附属第一医院黄河教授团队联合开展的III期临床研究结果，在Signal Transduction and Targeted Therapy杂志上在线发表。该研究首次在国际上评估了第三方脐血联合单倍体造血干细胞移植（Haplo-cord HCT）治疗成人AML的疗效与安全性，为AML治疗开辟了新的途径。
【Lancet Haematol】创新维持治疗方案最新发布，低剂量阿扎胞苷联合维奈克拉可实现AML的临床深度缓解
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随着技术的不断发展，AML的治疗领域取得了显著进展。然而，对于一些AML患者而言，由于无法接受标准的巩固治疗或HSCT，复发仍然是导致预后不良的主要原因。因此，寻找有效的维持治疗方案显得尤为重要。近期，美国德克萨斯州休斯顿MD安德森癌症中心的学者在Lancet Haematology杂志在线发布了一项研究，提出了一种创新的维持治疗策略——低剂量阿扎胞苷联合维奈克拉，旨在延长AML患者的无复发生存期。研究结果表明，低剂量阿扎胞苷联合维奈克拉作为AML患者强化治疗和低强度诱导治疗后维持治疗方案展现出较大的潜力。
希望与挑战并存，阿思尼布能否作为CP-CML的一线治疗方案？
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慢性粒细胞白血病（CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性血液疾病，目前TKI作为初治CML患者的治疗手段已被证实具有显著疗效。阿思尼布是一种新型TKI，其主要作用机制在于针对ABL肉豆蔻酰口袋发挥效应。该药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗既往接受过两种及以上TKI治疗的成人CML患者；然而，对于初治慢性期CML（CP-CML）患者的疗效仍未明确。近期，南澳大利亚健康与医学研究所的Timothy P Hughes教授在BLOOD杂志上发表了一项II期前瞻性单臂研究，旨在评估阿思尼布在初治CP-CML患者中的疗效与安全性。
2024年，白血病治疗领域涌现了一系列重磅研究，展现了多个治疗策略的创新进展。B-ALL患者的年龄相关性疗效差异一直是临床难题，一项国际研究通过RNA测序技术揭示了基因组学特征对不同年龄段B-ALL患者治疗反应的影响，提示个体化治疗的重要性。与此同时，针对成人高危B-ALL的研究显示，巩固治疗后进行allo-HSCT可显著提高患者的OS率和EFS率，为该类患者的一线治疗提出了新思路。在Ph+ ALL治疗中，TKIs与化疗及/或类固醇联合应用已成为标准策略。一项回顾性分析表明，伊马替尼和达沙替尼作为HSCT后的预防性治疗对患者长期预后的影响相似；而全球Ⅲ期随机临床试验则显示，泊那替尼联合化疗在初诊Ph+ ALL患者中疗效优于伊马替尼，安全性相当，从而推荐泊那替尼作为一线治疗药物。此外，韩国研究者团队探索的美法仑与RTC方案进一步丰富了ALL患者的移植前治疗策略。
在AML治疗方面，现行预处理方案BuCy2虽疗效明确，但其NRM率较高，尤其在年龄超过40岁的患者中更为突出。近期报道的研究对比了BuCy2与BuFlu方案作为HSCT预处理的效果，为降低移植相关死亡风险、优化治疗方案提供了重要参考。同时，针对R/R AML，Dana-Farber癌症中心的III期研究显示，Uproleselan联合化疗在提高疗效的同时保持良好安全性，为此类患者的治疗开辟了新路径。
针对全相合供体缺乏的情况，多中心III期研究表明，Haplo-cord HCT不仅能显著改善AML患者生存预后，同时不增加不良事件风险，为此类患者提供了安全、有效的替代治疗途径。另外。对于CP-CML患者，新型TKI阿思尼布或可打破期治疗瓶颈。
总体而言，这些研究从分子分型、预处理优化、靶向治疗及移植策略等多角度，为白血病患者的个体化治疗提供了坚实的理论基础和临床证据。
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