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贝林妥欧单抗作为异基因造血干细胞移植前的末次巩固治疗对儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病患者的疗效

2024年10月15日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

B细胞急性淋巴细胞性白血病（B-ALL）患者在接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）前实现微小残留病灶（MRD）阴性的完全缓解（CR）至关重要，因为这与较低的复发风险和较高的生存率相关。贝林妥欧单抗，作为一种双特异性T细胞衔接器（BiTE），已获批用于治疗复发/难治性（R/R）B-ALL成人和儿童患者，并且在多项研究中显示出其在提高缓解率和安全性方面的显著获益优势。然而，贝林妥欧单抗对儿童和青少年（young adults，YA）HSCT结局的影响仍有待完全阐明。近期，Haematologica杂志发表了一项研究成果，评估了儿童和YA患者接受贝林妥欧单抗作为allo-HSCT前末次巩固治疗的疗效结果，以期为临床治疗提供更多数据支持。

免疫疗法已经彻底改变了高风险和复发/难治性B-ALL的治疗前景。贝林妥欧单抗作为一种双特异性T细胞衔接器（BiTE），已被批准用于成人和儿童的R/R B-ALL治疗。本研究旨在评估贝林妥欧单抗作为HSCT前末次巩固治疗的疗效。

本研究在意大利罗马Bambino Gesù儿童医院进行，包括所有连续接受贝林妥欧单抗治疗的B-ALL患者。主要目标是估计2年OS率、DFS率以及复发累积发生率（CIR）和NRM。次要结果包括急性和慢性移植物抗宿主病（aGVHD和cGVHD）的累积发生率、中性粒细胞和血小板恢复、移植失败以及HSCT后的感染和非感染并发症。

78例患者符合纳入标准，中位年龄8岁。20%的患者 HSCT 后复发，2年CIR为25.2%，中位至复发时间为9个月。复发后2年OS率为52.7%。2 年DFS率和OS率分别为72.2%和89.2%，4年OS率为84.3%。未发现年龄、预处理方案、HSCT时MRD状态或高危细胞遗传学特征对 DFS和OS有显著影响。CR1移植患者 2年DFS率有改善趋势，未观察到复发，CIR 较低；CR2/3移植患者DFS降低，复发风险增加。在≥CR2的患者中，接受奥加伊妥珠单抗治疗的患者 CIR 显著降低，DFS有改善趋势。

Ⅱ- Ⅳ级aGVHD和cGVHD的CI分别为12.8%和 13%，接受2个或更多周期贝林妥欧单抗治疗的患者 aGVHD 发生率显著更高，cGVHD发生率有增加趋势。aGVHD与2年OS率较差相关，2 年GRFS率为 68.4%。

总体而言，本研究提供了贝林妥欧单抗在儿童和年轻成人B-ALL患者中作为HSCT前末次巩固治疗的疗效和安全性的证据。研究结果支持在一线治疗后有移植指征的所有患者中加入贝林妥欧单抗桥接治疗，特别是在CR1患者中。对于CR2/3患者，奥加伊妥珠单抗和贝林妥欧单抗的序贯靶向治疗提供了良好的DFS率。此外，贝林妥欧单抗和HSCT的组合在移植后复发的情况下，不会妨碍通过随后的挽救性免疫疗法，包括抗CD19 CAR-T细胞，实现持续CR的可能性。

参考文献

Algeri M, Massa M, Pagliara D, et al. Outcomes of children and young adults with B-cell acute lymphoblastic leukemia given blinatumomab as last consolidation treatment before allogeneic hematopoietic stem cell transplantation[J]. Haematologica, 2020.

责任编辑：肿瘤资讯-mathilda
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