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【2024ASH 中国之声】何广胜教授:深度剖析 ASH 亮点,解读再生障碍性贫血前沿成果与进展

12月16日
整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

一年一度的美国血液学会(ASH)年会是全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一。2024年12月7日至10日,第66届ASH将以线上结合线下的形式在美国圣地亚哥(San Diego)盛大召开。届时,来自全球近100个国家和地区的数万名血液病专家、学者及行业相关人士莅临参会,分享和探讨全球最前沿的研究进展和突破性临床研究成果及宝贵的临床实践经验。为深入了解相关重磅研究的结果及其临床意义【肿瘤资讯】特别邀请江苏省人民医院何广胜教授进行分享,详情如下。

何广胜
主任医师

江苏省人民医院 南京医科大学第一附属医院
血液科副主任 造血功能衰竭症首席专家
江苏省预防医学会血液病预防与控制专业委员会主任委员
江苏省研究型医院学会贫血分会主任委员
江苏省成人罕见病治疗控制中心PNH质量控制组组长
Blood Adv, Ann Hematol, Cell Transplant, Hematol审稿专家
《中国实用内科杂志》常务编委
国家卫健委本科生“规划教材-内科学”编委
中华医学奖二等奖
苏州大学“陈金荣生命科学英才奖”
至2024年被引用4092次,H指数31

ASH 2024:聚焦血液学最新突破与未来研究方向

何广胜教授:本年度再生障碍性贫血(AA)领域成绩斐然,多项关键进展纷纷涌现,其中最值得关注的成果是我国内自主研发的海曲泊帕药物在重型再生障碍性贫血(SAA)一线治疗中的临床应用。最近发布的一项随机对照临床试验结果显示,海曲泊帕与免疫抑制疗法(IST)联合使用,在SAA患者中取得了显著的疗效提升。该研究的主要终点是评估治疗6个月后的反应率,结果表明,海曲泊帕联合治疗组6个月时的总反应(OR)率达到了63.8%,显著高于安慰剂组。这一发现不仅证明了海曲泊帕在治疗SAA中的潜力,也为患者提供了新的治疗选择。此外,试验数据显示,海曲泊帕的耐受性良好,不良反应发生率较低,进一步支持了其作为一线治疗药物的临床应用价值。

此外,在非肽类血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)的应用方面也取得了显著进展。无论是重型、老年型还是非重型AA,免疫抑制剂联合TPO-RA的疗效已在多项临床试验中得到验证,进一步巩固了其在提高AA患者疗效中的关键作用。

与此同时,骨髓增生异常综合症(MDS)领域的研究也取得了新的进展。今年ASH大会特别关注剪接子复合物基因(如SF3B1、U2AF1、SRSF2等)在MDS发病机制中的作用。这些基因的突变导致造血功能异常,相关研究不仅深入探讨了这一机制,还推动了靶向药物的开发及临床试验。这些药物在改善患者造血功能和输血依赖方面显示出良好的前景,为MDS治疗开辟了新的方向。

团队成果分享:再生障碍性贫血治疗探索的新突破

何广胜教授:近年来,在AA发病机制方面,本中心取得了一项重要突破并在ASH大会上发布。研究首次发现,细环病毒能够侵入人体造血干/祖细胞,导致患者血细胞在恢复过程中再次下降。针对这一现象,我们通过静脉注射免疫球蛋白或调整免疫抑制剂剂量,显著改善了患者的血细胞恢复情况。这一发现为AA的治疗提供了新的视角和策略,是该领域的一项创新性成果。

再生障碍性贫血未来发展趋势与挑战应对策略

何广胜教授:在AA治疗方面,尤其是对于SAA与NSAA患者,目前除移植治疗外,免疫抑制剂联合TPO-RA的联合方案已逐渐得到广泛认可。这种两药或三药联合的治疗策略,显著改善了患者的短期疗效。然而,未来的研究重点将转向探索这种治疗方式对患者远期临床结果的影响,特别是在克隆演变、造血重建以及免疫重建方面的潜在变化。为此,我们需要通过未来两到三年的临床数据,结合五年以上的长期生存率数据,进一步验证这些治疗手段对患者远期生存及质量的影响,并深入阐明其背后的机制和临床效果。这将为该治疗策略的长期应用提供更加坚实的证据支持。

责任编辑:肿瘤资讯-kaylee
排版编辑:肿瘤资讯-kaylee


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评论
12月19日
李玉珠
洛阳市偃师区人民医院 | 血液肿瘤科
对于SAA与NSAA患者,目前除移植治疗外,免疫抑制剂联合TPO-RA的联合方案已逐渐得到广泛认可
12月18日
朱明武
舒城县中医院 | 肿瘤内科
放疗联合免疫个体化治疗
12月18日
郭东良
滨州市第二人民医院 | 放疗科
好好学习天天向上加油