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MM患者若不尽早开启骨保护治疗会严重影响患者的生活质量

09月26日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

多发性骨髓瘤（MM）是一种不可治愈的浆细胞疾病，若多发性骨髓瘤骨保护治疗不及时，恶性肿瘤细胞会通过血液循环、淋巴系统等途径转移到骨骼，并在骨骼内继续生长，形成骨转移。骨病（MBD）是 MM 的特征性表现之一。MBD 患者发生骨相关事件（SRE），如病理性骨折、脊髓压迫等的风险十分高，其中骨痛常为 MBD 患者的首发症状和就医的主要原因之一，常见于腰骶部、胸背部。SRE不仅严重影响MM患者自主活动能力和生活质量，甚至可能会缩短患者得生存时间。因此，MM患者在确诊时就应同步启动骨保护药物治疗，已减少骨流失，预防SRE，提升患者生活质量。

【肿瘤资讯】特别整理并分享一例典型MM病例，并对其治疗经过进行点评，详情如下。

病例介绍

患者：

男性，63岁。

主诉：

自述胸背部疼痛3个月，加重5天, 既往体健，无外地久居及毒物接触史，吸烟15余年，无饮酒史，否认家族性遗传病史。

现病史：

2021 年 12 月 1 日，因胸背部疼痛3月，加重5天入院，诊断为MM。

既往史：

糖尿病史。

家族史：

家族糖尿病史，母亲患有心脏病。

检查：

血常规：白细胞计数：5.92×10⁹/L；红细胞计数：2.93×10¹²/L；血小板计数：239×10⁹/L；血红蛋白浓度：85g/L。

血生化：前白蛋白：11.5（mg/L）；谷氨酸脱氢酶：26（U/L）；尿素：16.15mmol/L；血肌酐：267umol/L；同型半胱氨酸：18.2umol/L。

血/尿M蛋白检查：总蛋白：48.3（g/L）；M蛋白：5.2%，2.38（g/L）；尿免疫球蛋白K轻链：258（mg/L）。

骨髓检查—骨穿形态学检查：浆细胞比例：47.1%。

诊断：

MM（DS分期Ⅲ期，R-ISS分期Ⅲ期，ISS分期Ⅲ期；ECOG PS评分3分；mSMART 3.0高危）。

治疗经过：

2021 年 12月：患者接受硼替佐米、来那度胺、地塞米松（VRd）方案5周期治疗，疗效评估为完全缓解（CR）。

2022年9月：患者因腰背部疼痛入院，给予Rd维持治疗2周期后因手足麻木停药。

2022年11月：患者换用达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松（DRd）治疗， 10 周期后达 CR。

2023年6月：患者感觉腰背部疼痛加重，出现脊髓压迫，无法坐立，无奈之下接受外科手术治疗，手术难度较大，但相对顺利，术后患者只能卧床静养，行动受限，无法自理，生活质量大幅下降。

后续患者换用达雷妥尤单抗+泊马度胺+地塞米松（DPd）方案，同时增加骨保护药物治疗。

病例点评

MM 的临床症状复杂多样，可引起骨质破坏、急性肾损伤、贫血和高钙血症，患者常因出现不明原因的骨痛（脊柱或肋骨）或骨折而就医。MM溶骨性转移瘤的临床表现有骨痛、病理性骨折、脊柱失稳、脊髓受压和高钙血症等，但最常见的表现为骨痛，特别是病变部位的骨痛，严重影响患者的生活质量，使患者苦不堪言。因此，MM初诊时，尤其是伴有骨痛症状的患者，应在开启治疗时便启用骨保护治疗药物。

本病例初诊时即腰背部疼痛严重，开始治疗时未重视骨保护治疗，导致尽管经抗MM方案治疗后实现CR，但后续出现椎体压缩性骨折，一度无法自理，严重影响其生活质量；无奈之下不得不接受骨科手术治疗，但手术不仅难度大，术后恢复也较慢，患者生活质量低下，苦不堪言，家属增加额外照护负担，家庭也遭受巨大经济压力。

骨转移的治疗目标主要包括延长生命、缓解症状、提高生存质量、预防或处理病理性骨折、解除神经压迫。对骨转移患者应采用综合性治疗，但影响治疗方案选择的因素很多，如症状、骨转移对生存质量的影响、体能状态、期望寿命、治疗目标以及治疗偏好、患者的临床疾病状况，无病间期长度受累骨是否存在骨折或骨折倾向等。

目前，骨改良药物是实体瘤骨转移中的重要治疗药物，ESMO及ASCO指南建议在骨转移确诊后立即开始骨改良药物治疗，以延迟首次SREs发生时间，并减少后续SREs的发生。众多骨改良药物中，其中，核因子-κB受体激活剂配体（RANKL）抑制剂地舒单抗是一种人IgG2单克隆抗体，能够与人NF-κB受体激活剂配体（Receptor Activator of NF-κB Ligand）结合，对可溶性、跨膜形式的人NF-κB受体激活剂配体具有高度亲和力和特异性。地舒单抗能够阻断RANKL 激活破骨细胞、破骨细胞前体和破骨细胞样巨细胞表面的受体RANK；通过抑制RANKL 的活性，从而抑制破骨细胞的骨吸收。

目前，地舒单抗注射液（120mg）的实体瘤骨转移及MM适应症已被2023年国家医保药品目录纳入医保报销范围，不仅显著提高了MM患者的用药可及性，也极大地减轻了患者及其家庭的经济压力。期待未来越来越多的MM患者能够在初诊时就能及时应用地舒单抗进行骨保护治疗，进而改善生活质量，实现高质量、长生存。

责任编辑：肿瘤资讯-Cherry
排版编辑：肿瘤资讯-Zhou Yile