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【2024ASH抢先报】羟基脲联合递增剂量促红素治疗镰状细胞病贫血1b/2期：ACHiEvE-SCD研究能带来怎样的惊喜？

11月25日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

一年一度的美国血液学会（ASH）年会是全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一。2024年12月7日至10日，第66届ASH将以线上结合线下的形式在美国圣地亚哥（San Diego）盛大召开。届时，来自全球近100个国家和地区的数万名血液病专家、学者及行业相关人士莅临参会，分享和探讨全球最前沿的研究进展和突破性临床研究成果及宝贵的临床实践经验。

11月5日，ASH官方网站公布了近8000项重磅研究成果，相关内容涵盖血液学领域的基础研究、临床试验及转化医学等多个方面。其中，来自尼日利亚拉各斯大学的Titilope A Adeyemo教授团队领衔开展了一项Ⅱ期研究（摘要号：Oral-178），探讨了依泊汀α（EPO）用于治疗正在使用羟基脲（HU）的慢性贫血是镰状细胞病（SCD）患者的疗效和安全性。【肿瘤资讯】特此整理，与您抢先共享血液系统疾病领域最新进展。

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研究背景

镰状细胞病（SCD）的慢性贫血并发症严重，影响生活质量与预后。现有治疗手段有限，羟基脲（HU）对血红蛋白（Hb）提升效果欠佳，voxelotor在三期研究中仅部分受试者有效，促红细胞生成素刺激剂（ESAs）虽为慢性肾脏病贫血标准治疗，但在 SCD 中的疗效及剂量数据不足且有增加疼痛传闻，不过有研究提示ESAs与HU可协同诱导胎儿血红蛋白（HbF）。该研究探讨了依泊汀α（EPO）用于治疗正在使用HU的SCD患者的疗效和安全性。

研究方法

纳入标准为年龄≥18 岁、确诊特定类型 SCD、筛查 Hb≤9.0 g/dL、正用稳定剂量HU且近期无特定治疗等；排除标准含终末期肾病透析、未治缺铁等情况。患者签署知情同意后，先以每周三次、每次10,000 单位的EPO起始治疗，每2周按10,000单位/次递增剂量，至最大每周三次40,000单位 TIW 或达维持目标 Hb 水平（10 ~11 g/dL）的最小有效剂量，依临床及每两周血液检查结果调整剂量，主要终点是治疗12周时Hb较基线增加≥1.0 g/dL，计划招募15例完成12周治疗者。

研究结果

截至2024年7月，已招募15例患者，其中8例完成治疗，6例患者正在治疗，1例因与研究药物无关的骨髓增生异常综合征（MDS）严重不良事件退出。所有患者均为非洲裔或非裔美国人且患 HbSS 疾病，平均年龄28岁等。完成治疗的8例患者中，87.5%（7/8）在12周达到Hb反应，平均Hb增加2.4±1.3 g/dL，同时乳酸脱氢酶、间接胆红素下降，网织红细胞绝对计数、平均红细胞体积、HbF略有上升，表明联合治疗可能减少溶血、增加HbF表达，这8例患者平均每周EPO剂量为17222单位TIW。7例（46.7%）患者经历不良事件但与EPO无关，常见为中性粒细胞计数减少、阴茎异常勃起等，研究期间未因血管闭塞事件或疼痛进行特殊处理。

研究结论

这是关于SCD中剂量递增EPO的首次前瞻性研究。该研究初步结果表明，EPO与HU联合治疗SCD慢性贫血具有潜在的疗效和安全性。几乎所有参与者在使用相对低至中等剂量的EPO时都出现了Hb反应。后续分析将评估EPO治疗对输血负担及其他临床结果的影响。

参考文献

Titilope A Adeyemo, et al. A Phase 1b/2 Study of the Efficacy and Safety of Combination Hydroxyurea and Dose-Escalated Erythropoietin for Treatment of Anemia in Sickle Cell Disease (ACHiEvE-SCD), Abs: 178.
https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper205261.html

责任编辑：肿瘤资讯-kaylee
排版编辑：肿瘤资讯-kaylee

12月01日

段玉玲

邢台市人民医院 | 呼吸内科

EPO与HU联合治疗SCD慢性贫血具有潜在的疗效和安全性。

11月26日

李娟

六安市人民医院 | 病理科

EPO与HU联合治疗SCD慢性贫血具有潜在的疗效和安全性

11月25日

单桂芹

南通市通州区人民医院 | 肿瘤科

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