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重磅!中国科学家有望开展全球首个CRISPR人体试验,治疗肺癌

2016年07月22日

来源:药明康德


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一个月前,NIH下属的重组DNA咨询委员会分析了CRISPR-Cas9技术的潜力、安全性、以及潜在的伦理问题后,一致批准它应用于人体。消息一经放出,人们也纷纷猜测第一个人体试验究竟会由哪家科研机构完成。

今天,Nature主页传来重磅消息。位于成都的四川大学华西医院有望率先进行全球首个将CRISPR-Cas9基因编辑技术应用到人体的试验。据华西医院的卢铀教授介绍,这项临床试验已在今年7月6日通过了长达半年的伦理审批,最早有望在下个月正式开展。这比宾州大学以及Editas公司预期在今年年底或明年年初进行的临床试验要来得更早。

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(图:卢铀教授)

本项临床试验针对的疾病是肺癌。根据Nature的报道,华西医院将招募那些患有非小细胞肺癌,癌症已经扩散,且化疗、放疗及其他治疗手段均已无效的患者。“对于这些患者来说,治疗手段相当有限,”卢铀教授说:“这项技术有望能给这些患者带来好处。”

按照计划,卢铀教授的团队会从招募的志愿者体内分离出T细胞,并利用CRISPR-Cas9技术对这些细胞进行基因编辑。他们将敲除这些细胞中的PD-1基因,并在体外进行细胞扩增。当细胞达到一定量后,卢铀教授计划将它们输回患者体内,并希望它们能够不被抑制,对肿瘤进行杀伤。

由于CRISPR-Cas9技术潜在的脱靶效应,位于成都的MedGenCell公司将参与本项临床试验,验证基因敲除的准确性。

Chan教授在看好这项临床试验的同时,也提出了一些建议

“这个疗法会比抗体更有力”,纪念斯隆-凯特琳癌症中心的免疫疗法专家Timothy Chan教授说。但Chan教授也指出了本次研究的一些风险——在激活之后,这些T细胞或许会引起自身免疫反应。“从肿瘤病灶处获取T细胞也许更好一些,”Chan教授建议说:“这些细胞早已专精于攻击肿瘤了。”

卢铀教授的团队表示,在之前FDA公布的数据中,自身免疫反应出现的概率并没有显著增加。此外,本次1期临床试验的目的是检验这项疗法的安全性,志愿者的生命安全是他们的第一优先考虑。按计划,该临床试验将招募10名志愿者,并从最低的剂量开始,对单名患者开始治疗。与此同时,整个团队将密切关注患者潜在的副作用,确保安全性。此外,他们也将从患者的血液中获取生物标志物,检验疗效。

Carl June教授是T细胞改造的先驱者之一

“这是令人振奋的一步,”宾州大学的Carl June教授对中国有望成为首个进行CRISPR人体试验的国家感到毫不意外:“中国非常重视生物医学的研究。”

“我希望我们是全球第一个进行人体试验的课题组,”卢铀教授说:“但更重要的是,我希望我们的临床试验能够获得良好的结果。”

责任编辑:Lilith


参考资料:

[1] Chinese scientists to pioneer first human CRISPR trial

[2] 华西医院官方网站

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