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观察等待还是治疗？新诊断MM类似治疗方案或可改善高危SMM患者的生存预后

08月15日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

冒烟型骨髓瘤（SMM）是一种无症状的浆细胞疾病。既往研究表明，SMM具有高度异质性，且多数患者最终会进展为多发性骨髓瘤（MM）。近日，萨拉曼卡大学医院María-Victoria Mateos教授等人在JCO上发布一项 II 期临床研究的结果。该研究旨在评估使用卡非佐米联合来那度胺和地塞米松（KRd）诱导治疗，随后进行高剂量美法仑自体干细胞移植（HDM-ASCT）、KRd巩固治疗和为期2年的Rd维持治疗在高危SMM患者中的疗效。【肿瘤资讯】特将该研究的主要内容整理如下，以飨读者。

尽管SMM的标准治疗方法是观察，但QuiRedex研究尝试对高危SMM患者采用Rd方案进行早期干预，取得了良好疗效。另外，还有一项II期临床研究使用KRd方案治疗SMM患者，并在此后进行单药R维持治疗。研究结果显示，SMM患者的MRD阴性率可达约70%。

María-Victoria Mateos教授此次开展的II期研究纳入了90例具有高危特征且可进行自体造血干细胞移植的SMM患者（2年内进展风险>50%）。入组患者将接受6周期的KRd诱导治疗，随后接受高剂量美法仑（200 mg/m 2 ）联合自体干细胞移植（HDM-ASCT）、2个周期的KRd巩固治疗以及2年的Rd维持治疗。该研究的主要终点是ASCT后的微小残留病阴性率（uMRD），次要终点是ASCT后4年内的持续uMRD状态。

在意向治疗人群中，中位随访时间为70.1个月（即ASCT后3个月），共有56 例患者（62%）达到uMRD状态。在4年后，仍有29例患者（31%）保持uMRD。研究显示，共有5例患者进展为MM，70个月的进展率为94%。既往研究发现，伴有SLiM CRAB特征的SMM极易进展为MM。在该研究中，进展为MM的5例患者中，有4例伴有SLiM CRAB特征。未达到uMRD状态的SMM患者更易出现生化进展，研究中有36例患者发生了生化进展。
该研究的70个月总生存（OS）率为 92%。治疗期间，中性粒细胞减少和感染是最常见的不良事件，并导致1例治疗相关死亡。此外，研究中已观察到3例第二原发性恶性肿瘤事件。
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图1.SMM患者进展为MM的比例以及70个月OS率

总体而言，该研究采用与新诊断的MM患者相似的方案治疗高危SMM，治疗结果令人鼓舞，近三分之一的患者在HDM-ASCT 4年后仍维持MRD阴性。然而，仍需要更长的随访，以验证该方案在SMM治疗结束后10年的真正有效治愈率。

参考文献

Mateos M V, Martínez-López J, Rodriguez Otero P, et al. Curative Strategy for High-Risk Smoldering Myeloma: Carfilzomib, Lenalidomide, and Dexamethasone (KRd) Followed by Transplant, KRd Consolidation, and Rd Maintenance[J]. Journal of Clinical Oncology, 2024: JCO. 23.02771.

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry