【会议报道】6月15日新药临床研究分会场 | 北京大学消化肿瘤论坛暨中国胃肠肿瘤临床研究协作组(CGOG)第十四届年会

06月16日

新药临床研究分会场在第14届CGOG大会第5日当日下午顺利召开，线上观看人次13.5万。本场会议由北京大学肿瘤医院沈琳教授、北京大学肿瘤医院李健教授共同担任大会主席。李健教授在致辞中对今日莅临到本场大会的各位嘉宾表示欢迎及感谢。接下来本次会议在山东省肿瘤医院孙玉萍教授、阿斯利康何静博士、上海君实生物邹建军博士的主持下正式拉开序幕。

会议主席

图片 11.png 李健教授

学术环节—第一节

主持：

图片 1.png 山东省肿瘤医院孙玉萍教授、阿斯利康何静博士（女士）、上海君实生物邹建军博士（女士）主持

会议的上半场，北京大学药学院张力勤教授首先以反义核酸药物ASO、siRNA、mRNA疫苗为例介绍了目前核酸药物在临床上的应用，并提出靶向传递技术在其中的重要作用，然后详细介绍了核酸适体及其筛选机制，为新药研发提供了新的技术基础。

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北京大学药学院张力勤教授介绍功能核酸药物与肿瘤分子诊疗应用

接下来，远大医药游丽芬博士从核药开发现状及政策利好、创新核药研发思路、核药研发难点及技术壁垒三方面对创新核药的研发进展进行介绍。在我国政策的东风推动下核药行业蓬勃发展，核药市场也呈逐年递增趋势。不同于传统核药的设计思路，新一代核药研发则是通过介入靶向技术来完成诊疗的一体化。同时对比了核素偶联药物（RDC）与抗体偶联药物（ADC）的研发差异性，表明RDC药物对具有异质性、耐药性的肿瘤更有优势，尤其是经大分子探针改构后的RDC。然而，如何平衡核药的安全性和有效性仍然是核药研发中的主要矛盾，而如何筛选新靶点、优化核药工艺等仍是核药研发过程中急需解决的问题。

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远大医药游丽芬博士介绍创新核药的研发进展

最后，中科计算技术西部研究院牛钢博士以数据驱动的AI工具（DAGG）基于组学数据建立人与病的数字孪生及知识驱动的AI工具（TWIRLS棍棍）基于大规模知识建立价值判断模型的概念，为我们引入了人工智能在药物研发中的应用概览，提出了“从芯片到药片”——药物研发领域的EDA平台。通过讲解与与北肿GCP开展的前瞻性临床试验案例阐述了虚拟数字孪生的药物靶点AI理解新范式，将肿瘤患者的临床特征转化为数字轮生模型从而为靶点筛选提供服务。

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中科计算技术西部研究院牛钢博士介绍了基于消化道肿瘤患者虚拟数字孪生的药物靶点AI理解新范式

讨论环节：

接下来的讨论环节，北京大学肿瘤医院李洁教授、中国生物制药王琳娜博士、上海礼新医药研发有限公司秦霞博士、复星医药吴诸丽博士等人就核酸药物、核药研发及AI在临床上的应用价值、优劣势等问题展开了热烈的讨论，同时互相交流了个人的收获与心得体会。

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学术环节—第二节

主持：

会议下半场由百利天恒朱义博士、礼新医药秦莹博士担任主持。

图片 6.png 百利天恒朱义博士、礼新医药秦莹博士主持会议

首先，康弘药业生物新药研究院赵永浩博士介绍了新型ADC的设计考量，他以DS8201的成功案例作为切入点，回顾了抗体偶联药物研发的进展。之后从双抗ADC、高亲水连接子ADC及双霉素ADC的实际案例中提出了ADC新药研发的三个新方向，为提高ADC药物的有效性、改变耐药提出新的药物研发思路，以解决更多临床需求。

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康弘药业生物新药研究院赵永浩博士介绍新型ADC的设计考量

其次，骁影科技马小舟博士，通过对CodeBreak 200研究结果不可信的归因分析，阐述了IRC的合规性及专业性在关键临床试验中的重要意义。马小舟教授提出IRC在关键研究中具有临床实践COP及BICR双职能；差异是必然存在的，应该客观看待数据差异；差异的结果需通过辩证分析；IRC数据质量在关键研究中具有专业价值、合规性价值及数据质量保障。综上，对创新药临床试验来说，研究者属于临床实践范畴而BICR属于数据科学范畴；研究者的角色更适合来发掘创新药的疗效上限，而BIRC则更应秉持保守评效原则，体现疗效下限；对关键研究的IRC服务来说，程序正义与专业能力同等重要。

图片 8.png 骁影科技马小舟博士介绍IRC的合规性及专业性在关键临床试验中的重要意义

最后，北京大学肿瘤医院龚继芳教授从研究者角度就新靶点创新药物的临床开发展开介绍。她首先提出抗肿瘤药物临床研发指导原则是要以临床价值为导向，而新型靶点是创新药物研发的基础，目前同一靶点，多种类型药物同时研发是大的趋势。随着靶向治疗时代的进入，中国肿瘤研究领域的发展迅速，研究者需要建立明确的目标即通过临床需求和精准靶向技术，建立并完善精准治疗研究体系，实现样本资源的转化应用，开展“同步临床试验”，从而高效地推进临床新药研发。最后，以RC48的相关研究、EZH介导耐药机制及靶向CLDN18.2多种临床研发模式的探索为例，体现了新靶点创新研发是临床与科研相结合的结果。

图片 9.png 北京大学肿瘤医院龚继芳教授介绍新靶点创新药物的临床开发

讨论环节：

在讨论环节，启德医药科技秦刚博士、齐鲁制药李凌艳博士、江苏恒瑞医药股份有限公司施薇博士、明慧医药施俊巍先生等人就ADC药物相关的机遇及挑战、DMPK（药代动力学）在新药研发中的地位及新药研发技术更迭、疾病模型建立、平台搭建等问题展开了热烈的讨论，同时，各位嘉宾也从自身的研究经历出发，分享创新药方面的体会与经验，发表各自的真知灼见，共同展望未来，期待未来我国能有更多的差异化新药给肿瘤患者带来获益。

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