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第二个适应证,瑞普替尼获FDA加速批准用于NTRK阳性实体瘤患者

06月14日
整理:研值圈
来源:研值圈

2024年6月13日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准瑞普替尼(奥凯乐)用于治疗≥12岁儿童和成人NTRK基因融合实体瘤患者,疾病处于局部晚期或转移阶段,或手术切除可能导致严重并发症,且治疗后病情进展或没有令人满意的备选疗法。

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瑞普替尼和NTRK

瑞普替尼由Turning Point公司(已被百时美施贵宝收购)研发,是靶向ROS1和NTRK致癌因子的新一代酪氨酸激酶抑制剂,于2023年11月获FDA批准第一个适应证——用于ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌。此次批准是该药的适应证扩展。
NTRK 基因融合是一种基因异常,系NTRK基因的一部分与不相关的基因融合,然后,异常基因可以产生致癌蛋白。尽管NTRK 基因融合很罕见,但在许多肿瘤类型中都有发现。

获批依据

此次批准是基于在88例患有局部晚期或转移性 NTRK 基因融合实体瘤成人患者中进行的单臂开放标签Ⅰ/Ⅱ TRIDENT-1研究的结果。

在40例未接受过TKI治疗的患者中,总缓解率(ORR)为58%,中位缓解持续时间(DOR)无法估计。在48例既往接受过TKI治疗的患者中,ORR为50%,中位DOR为9.9个月。研究在基线时评估了所有患者的中枢神经(CNS)病变,排除了有症状的脑转移患者。

最常见(> 20%)的不良反应包括头晕、味觉障碍、周围神经病变、便秘、呼吸困难、疲劳、共济失调、认知障碍、肌无力和恶心。

推荐剂量为160mg每日1次口服,连续14天,然后增加至160mg每日2次,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

根据 drug.com 的数据,40mg×60粒胶囊/盒的价格约为 7644 美元。

中国获批

值得指出的是,今年5月,瑞普替尼也已在中国获批,用于ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。 

参考文献

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-repotrectinib-adult-and-pediatric-patients-ntrk-gene-fusion-positive

责任编辑:Linda
排版编辑:Linda

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评论
06月14日
武亚东
首都医科大学附属北京友谊医院 | 肿瘤外科
好好学习天天向上
06月14日
高阳阳
河北医科大学第四医院(河北省肿瘤医院) | 放疗科
瑞普替尼40mg×60粒胶囊/盒的价格约为 7644 美元。
06月14日
夏月琴
盐城市第七人民医院(盐城市公共卫生临床中心、盐城市职业病防治院) | 肿瘤内科
瑞普替尼40mg×60粒胶囊/盒的价格约为 7644 美元。