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转正！selpercatinib获FDA完全批准，覆盖RET阳性甲状腺癌成人和儿童患者

06月13日

整理：研值圈

来源：研值圈

2024年6月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准礼来公司的selpercatinib（Retevmo）用于≥2岁需要全身治疗且放射性碘难治性（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。

selpercatinib是礼来公司研发的RET抑制剂，2020年5月8日，获FDA加速批准，用于该适应证的≥12岁患者。

2024年5月29日，selpercatinib再获FDA加速批准，用于该适应证的≥2岁儿童患者。

2024年6月12日的这次批准“转正”为常规批准，即完全批准，覆盖≥2岁的儿童和成人患者。

此次获批是基于LIBRETTO-001（NCT 03157128）和LIBRETTO-121（J2G-OX-JZJJ；NCT 03899792）研究的结果。

LIBRETTO-001是一项多中心、开放标签、多队列、Ⅰ/Ⅱ期临床试验，在65例放射性碘（RAI）难治性（如果RAI是一种适当的治疗选择）、全身性治疗初治和既往接受过治疗的RET融合阳性甲状腺癌患者中进行。

主要疗效结局指标为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。41例既往接受过治疗的患者的ORR为85%，24例全身治疗初治患者的ORR为96%。既往接受过治疗的患者中位DOR为26.7个月，全身治疗初治患者的中位DOR尚未达到。

支持性证据包括在LIBRETTO-121研究中接受治疗的10例RET融合阳性甲状腺癌儿童和年轻成人患者的ORR和DOR数据。LIBRETTO-121是一项在伴有RET改变的晚期实体瘤儿童和年轻成人患者中进行的国际、单臂、多队列、Ⅰ/Ⅱ临床试验。ORR为60%，83%的患者观察到缓解持续时间≥ 12个月。

最常见的不良反应（≥25%）为水肿、腹泻、疲乏、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3~4级实验室检查异常（≥5%）为淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、钠降低和钙降低。

selpercatinib的推荐剂量：2至12岁以下儿童患者基于体表面积（0.33~0.65m2 : 40mg tid，0.66~1.08m2 : 80mg bid；1.09~1.52m2 : 120mg bid；≥1.53m2 : 160mg bid），12岁及以上患者基于体重（＜50 kg: 120mg bid；≥50kg：160mg bid）。

参考文献

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-selpercatinib-ret-fusion-positive-thyroid-cancer

责任编辑：Linda
排版编辑：Linda

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06月14日

李晓红

平遥兴康医院 | 肿瘤内科

主要疗效结局指标为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。