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【中国好声音】吴德沛教授、徐杨教授团队:Haplo-cord HCT可显著改善AML患者生存预后且不增加AE风险

05月08日
编译:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

急性髓系白血病(AML)是一类常见的血液系统恶性肿瘤。由于AML的疾病进展较快,因此及早接受安全有效的治疗对于延长患者的生存期至关重要。造血干细胞移植是AML的主要治疗方法之一。对于缺乏全相合供体的患者,单倍体造血干细胞移植(Haplo-HCT)是一种常用的治疗策略,但Haplo-HCT的移植物抗宿主病(GVHD)风险更高。脐血移植是另一种较为安全且有效的替代供体治疗策略,但脐血含有的细胞数有限,限制了脐血移植的应用。

近期,国家血液系统疾病临床医学研究中心、苏州大学附属第一医院、苏州大学造血干细胞移植研究所的吴德沛教授、徐杨教授团队联合浙江大学医学院附属第一医院黄河教授团队Signal Transduction and Targeted Therapy杂志上在线发布了一项3期临床研究结果,在国际上首次评估了第三方脐血联合单倍体造血干细胞移植(Haplo-cord HCT)治疗成人AML患者有效性及安全性。【肿瘤资讯】将相关内容进行了整理,以飨读者。

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虽然Haplo-HCT在AML中显示出较好的疗效,但约有32% AML患者在移植后复发。既往研究证实,Haplo-cord HCT治疗恶性血液肿瘤的疗效优异,但该方案在AML中的疗效仍缺乏足够的证据。本研究是一项多中心、随机、3期临床研究,旨在评估Haplo-cord HCT在AML患者中的有效性和安全性,并与Haplo-HCT进行比较。研究的主要终点为3年总生存期(OS)。

Haplo-cord HCT可以改善AML患者的OS,同时不会增加AEs风险

共有268例符合条件的患者按照1:1比例随机分配接受Haplo-cord HCT(134例)或Haplo-HCT(134例)。患者的年龄为18~60岁且微小残留病(MRD)均可评估。

研究的中位随访时间为 36.50 个月。研究结果显示,Haplo-cord HCT组患者3年OS率(80.5% vs. 67.8%, p=0.013)和3年无进展生存(PFS)率(70.3% vs. 57.6%, p=0.012)显著更高。而Haplo-cord HCT组的累计复发率显著更低(12.1% vs. 30.3%, p=0.024)。亚组分析显示,Haplo-cord HCT可为移植前MRD阳性AML患者带来显著获益。研究者通过进一步监测发现,Haplo-cord HCT组患者在移植后早期骨髓及外周血中均存在第三方脐血微嵌合现象,且嵌合比例随时间推移而降低。

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图1.ITT人群中Haplo-cord HCT 和Haplo-HCT组的临床预后

在安全性方面,两组患者2年内的3~4级非血液学不良事件(AE)、2~4级急性GVHD、中重度慢性GVHD均无统计学差异。另外,Haplo-cord HCT组患者的中性粒细胞恢复更快(p = 0.026),移植后早期T细胞重建明显增加。

Haplo-cord HCT可为AML患者带来更大的生存获益,或可成为AML治疗新选择

本研究结果证实了Haplo-cord HCT是AML安全有效的治疗策略。除此之外,研究结果还表明,Haplo-cord HCT可以促进AML患者的中性粒细胞恢复和T细胞重建,这可能有助于提高GVL效应,同时不增加GVHD风险。

总体而言,本研究为AML治疗对的临床实践和未来探索方向提供了有价值的指导。

参考文献

Zhou B, Chen J, Liu T, Ye Y, Zhang Y, Ding Y, Liu H, Zhu M, Ma X, Li X, Zhao L, Lin Z, Huang H, Xu Y, Wu D. Haploidentical hematopoietic cell transplantation with or without an unrelated cord blood unit for adult acute myeloid leukemia: a multicenter, randomized, open-label, phase 3 trial. Signal Transduct Target Ther. 2024 May 6;9(1):108. doi: 10.1038/s41392-024-01820-5. PMID: 38705885; PMCID: PMC11070414.


责任编辑:Cherry
排版编辑:Cherry



评论
05月09日
周捷波
海安市人民医院 | 肿瘤内科
内容很精彩,值得学习!
05月09日
任丹
蒙城县中医院 | 血液内科
急性髓系白血病(AML)是一类常见的血液系统恶性肿瘤。由于AML的疾病进展较快,因此及早接受安全有效的治疗对于延长患者的生存期至关重要。
05月09日
欧阳波
酒钢医院 | 呼吸内科
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