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【济世惠民福泽广布】泽布替尼CLL/SLL和WM一线适应症纳入最新国家医保目录！

2023年12月22日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2023年12月13日，国家医保局公布了最新医保目录名单，其中泽布替尼药物在原有的基础上，新增了两个适应症：一线慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）和一线华氏巨球蛋白血症（WM），成为国内唯一纳入此两项适应症的新一代BTK抑制剂！凭借其在B细胞淋巴瘤领域卓越的疗效和惠民的价格，为中国临床医生提供了强有力的治疗武器，为更多患者带来了长期生存的希望！【肿瘤资讯】特别整理泽布替尼治疗CLL/SLL和WM相关研究的关键数据，并邀请南京医科大学第一附属医院李建勇教授进行点评。带领大家回顾新一代BTK抑制剂为疾病领域带来的治疗革新！

医保全面覆盖：泽布替尼用于治疗一线和复发难治CLL/SLL和WM两项适应症均已纳入国家医保报销目录，实现治疗全线获益，惠及更多中国患者。

显著延长生存：经过头对头及多项匹配校正间接比较（MAIC）分析一致性证实，泽布替尼可为CLL患者带来更长生存。

精准强效，泽布替尼一线治疗CLL/SLL相较于免疫化疗显著延长PFS

SEQUOIA是一项随机、多中心、全球性的III期试验，旨在评价泽布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗（BR）一线治疗CLL/SLL患者的有效性和安全性。中位随访26.2个月，经IRC评估，泽布替尼治疗初治CLL患者的PFS显著优于BR组，24个月PFS率85.5% vs. 69.5%（HR 0.42，p<0.0001）^[1]。2023年国际慢性淋巴细胞白血病研讨会（iwCLL）更新了中位随访43.7个月的数据，结果提示泽布替尼组的中位PFS仍未达到，而BR组的中位PFS为42.2个月（HR 0.30；95% CI，0.21-0.43）。泽布替尼组所有患者和17p-患者的42个月的PFS率分别为82.4%和79.4%。延长随访数据表明，与免疫化疗相比，泽布替尼一线治疗包括17p-在内的CLL/SLL患者的长期疗效优势得以保持^[2]。

图片1.png 图1. SEQUOIA研究中IRC评估的PFS

全面超越，相较于一代BTKi，泽布替尼显著改善R/R CLL/SLL患者长期生存

全球III期ALPINE研究是一项针对R/R CLL/ SLL患者进行的全球多中心临床研究，中期和终期分析报告证实了泽布替尼组患者的PFS和ORR在统计学和临床意义方面均具有显著的优势^[3,4]。而在2023年美国血液学（ASH）年会上更新了此项研究3年随访的结果。在中位随访39个月时，泽布替尼相对于对照组显示出持续的PFS优势（3年PFS率：64.9% vs 54.8%，HR：0.68 [95% CI，0.53-0.86]；双侧P=0.0011）。泽布替尼组和伊布替尼组3年OS率分别为82.5%和79.6%，泽布替尼组表现出潜在更优的OS趋势，且泽布替尼组死亡人数相对较少（HR：0.75[95%CI，0.54-1.05]；双侧P=0.098）。总体安全/耐受性特征与先前报道一致，泽布替尼治疗R/R CLL/SLL患者继续显示出更佳的耐受性，特别表现在心脏安全性方面。

图片2.png 图2. ALPINE研究延长随访的PFS

脱颖而出，MAIC分析揭示泽布替尼在新一代BTKi中的疗效优势

发表在Investigational New Drugs上的一篇MAIC分析间接对比了泽布替尼和奥布替尼治疗R/R CLL/SLL的疗效^[5]。研究对使用泽布替尼（n=91）的2期BGB-3111-205期试验(NCT03202918)的患者数据进行了调整，以匹配使用奥布替尼的1/2期ICP-CL-00103试验(NCT03493217)（n=80）的患者基线特征。间接对比显示，泽布替尼组患者PFS更为有利（匹配后，中位PFS：NR vs NR；HR，0.74；95%CI，0.37-1.47），IRC评估泽布替尼的18个月PFS率在数值上更高（82.9% vs 78.7%）。

图片3.png 图3. MAIC分析中IRC评估的PFS结果

强者恒强，泽布替尼治疗WM患者彰显新一代BTKi治疗优势

ASPEN研究比较了泽布替尼和伊布替尼在WM患者中的疗效和安全性。MYD88 L265P突变型WM患者按1:1的比例随机接受伊布替尼或泽布替尼治疗。主要终点是通过独立审评委员会评估获得完全缓解（CR）或非常好的部分缓解（VGPR）的患者比例。中位随访43个月，研究者评估的泽布替尼组和伊布替尼组的VGPR+CR率分别为36%和22%( p=0.02)^[6]。泽布替尼组和伊布替尼组的42个月PFS率分别为78.3%和69.7%，其中对于伴有CXCR4突变患者，泽布替尼组42个月PFS率更优（73.2% vs 49.0%）。泽布替尼组的房颤、挫伤、腹泻、周围性水肿、出血、肌肉痉挛和肺炎，以及导致治疗中断的不良事件较少^[7]。

图片4.png 图4. ASPEN研究中位随访43个月的PFS结果

专家点评

李建勇

A类特聘教授/二级教授、博士生导师、博士后合作导师

江苏省人民医院淋巴瘤中心主任
研究方向：淋巴瘤基础研究及临床转化
中华医学会血液学分会常委、淋巴细胞疾病学组组长
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会第四届主任委员
国家肿瘤质控中心淋巴瘤质控专家委员会副主任委员
中国慢性淋巴细胞白血病工作组组长
CSCO淋巴瘤专家委员会副主任委员
中华医学会肿瘤学分会淋巴瘤学组副组长
江苏省医师协会血液科医师分会会长
江苏省医学会血液学分会第七届主任委员
江苏省老年医学学会血液学分会第一届主任委员
南京医学会血液学分会主任委员
中国血液病专科联盟副理事长
中国医院协会血液学机构分会副主任委员
中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗专业委员会副主任委员

李建勇教授：泽布替尼作为我国自主研发的新一代BTK抑制剂，通过改进生物利用度、半衰期和选择性，实现了对BTK蛋白的更完全持久抑制，从而进一步提高了其疗效和安全性。多项头对头及MAIC分析一致证实，泽布替尼为能为CLL患者带来更长生存。而对于WM患者，相较于传统化疗方案，泽布替尼口服无化疗方案能让患者获得几乎与常人无异的高质量生存。

泽布替尼作为一线治疗CLL/SLL和WM的适应症纳入国家医保目录，对中国的临床医生和患者来说具有重要意义。这意味着目前唯一一线医保报销的新一代BTK抑制剂将能够在更广泛的患者范围内得到应用。患者可以享受到更经济实惠的药物费用，减轻了经济负担，同时为更多患者提供了及时和有效的治疗选择。泽布替尼的纳入还为中国的临床医生提供了强有力的治疗武器，有效提高了治疗CLL/SLL和WM的疗效和安全性，让更多的患者受益。

参考文献

1. Tam, Constantine S., et al. The Lancet Oncology 23.8 (2022): 1031-1043.
2. Jennifer R. Brown, et al. 2023 iwCLL Number 2010.
3. J Clin Oncol. 2023;41(5):1035-1045.
4. N Engl J Med. 2023;388(4):319-332.
5. Song, Yuqin et al. Investigational new drugs, 10.1007/s10637-023-01376-1.
6. Tam, Constantine Si Lun, et al. "ASPEN: Long-term follow-up results of a phase 3 randomized trial of zanubrutinib (ZANU) versus ibrutinib (IBR) in patients with Waldenström macroglobulinemia (WM)." (2022): 7521-7521.
7. Dimopoulos, Meletios A., et al. Journal of Clinical Oncology 41.33 (2023): 5099-5106.

责任编辑：cherry
排版编辑：guangli

2023年12月23日

杨雪

西安医学院附属宝鸡医院 | 放疗科

泽布替尼作为一线治疗CLL/SLL和WM的适应症纳入国家医保目录

2023年12月23日

刘林夏

江苏省肿瘤医院 | 药剂科

泽布替尼用于治疗一线和复发难治CLL/SLL和WM两项适应症均已纳入国家医保报销目录

2023年12月23日

孙泽辉

唐山市第三医院 | 肿瘤外科

泽布替尼在原有基础上增加了两个适应症

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