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ESMO 2023 | 中国之声：首都医科大学附属北京天坛医院李文斌教授团队公布FCN159治疗复发性或进展性小儿低级别胶质瘤的疗效和安全性的II期研究结果

2023年10月19日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会将于当地时间2023年10月20日~24日在西班牙马德里召开。作为全球最具权威性的肿瘤学学术会议之一，ESMO年会将公布肿瘤领域相关最新研究进展。

【肿瘤资讯】将于第一时间整理相关领域重磅研究摘要，以飨读者。今年ESMO会议上，首都医科大学附属北京天坛医院肿瘤中心神经肿瘤科李文斌教授团队将公布一项探索FCN159对MAPK通路激活的复发性或进展性小儿低级别胶质瘤（pLGG）的疗效和安全性的II期研究结果。

背景

MAPK 通路过度激活是大多数 pLGG 的主要驱动因素，主要包括 BRAFV600E、KIAA1549-BRAF 融合和 NF1mut，但目前的治疗方案有限。FCN-159 是一种口服 MEK1/2 抑制剂，具有强效选择性，有望成为 pLGG 的有效靶向治疗药物。一项多中心、单臂 II 期研究旨在评估 FCN-159 对复发性或进展性 LGG 儿童患者的安全性和有效性。

方法

小儿复发性或进展性LGG患者入组，根据体表面积（BSA）接受FCN-159单药治疗，每天一次，每次5 mg/m²。主要终点是根据RANO标准评估FCN-159的初步疗效。

结果

截止日期为 2023 年 7 月 31 日，共有 23 名受试者入选。入组年龄中位数为 8 岁（3-17 岁），56.5% 为女性。所有受试者均被确定为 BRAF 或 NF1 基因改变（BRAFV600E 12/23，52.2%；KIAA1549-BRAF 融合 8/23，34.8%；NF1mut 3/23，13.0%）。在中位随访 7.79 个月时，对 22 例患者进行了疗效评估：6 例部分应答（PR，27.3%，未证实 PR为3例），9 例轻微应答（MR，40.9%，未证实 MR为2例），7 例病情稳定（SD，31.8%）。在 23例患者中，22例（95.7%）出现治疗突发不良事件（TEAEs），据报告这些不良事件与药物有关。最常见的 TEAEs（发生率为 20%）包括血液乳酸脱氢酶升高、a-羟丁酸脱氢酶升高、血液肌酸磷酸激酶升高、上呼吸道感染、脓疱疮和皮疹。大多数为 1 级或 2 级，2 例报告为 3 级，无 4 级或以上报告。一名患者出现肝功能检测异常的严重不良事件。有 16 例导致药物中断的 TEAE，10 例与研究药物有关。未报告导致减量、停药或死亡的 TEAE。

结论

初步研究结果表明，FCN-159 对pLGG患者疗效显著。FCN-159耐受性良好，易于管理，未发现新的安全性信号。目前正在进行长期疗效和安全性随访。

参考文献

Wenbin Li, et al. A phase II study to explore the efficacy and safety of FCN-159 in recurrent or progressive pediatric low-grade glioma (pLGG) with MAPK pathway-activated. 2023 ESMO abstr 499O.

责任编辑：云初
排版编辑：云初