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【BJH】前期自体造血干细胞移植可为年轻的 MM 患者提供持久的生存

2023年07月31日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

相较于老年人，患有癌症的年轻人代表着一个独特的群体。他们具有独特的生物学特征、特定的挑战和不同的治疗结局。多发性骨髓瘤（MM）好发于老年人，中位发病年龄为66~70岁，40岁以下的年轻MM患者罕见，因此缺乏有关其预后的可用数据。近日，根据发表在British Journal of Haematology（《英国血液学杂志》）上的一项研究，患有MM的年轻成人如果在前期接受自体造血干细胞移植（auto-HCT），可获得持久生存。

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研究目的

鉴于目前缺乏接受自体造血干细胞移植治疗的年轻MM患者的数据，本研究对在研究者所在机构接受一线auto-HCT治疗的患者进行了长期随访，并汇报了随访结果。

研究方法

本研究对1989年至2021年间，在研究者所在机构接受了前期auto-HCT治疗的年轻MM患者进行了一项回顾性、单中心、基于病例审查的研究。主要终点是无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。该研究得到了德克萨斯大学MD安德森癌症中心机构审查委员会的批准。使用国际骨髓瘤工作组（IMWG）的标准来评估患者治疗反应为完全缓解（CR），非常好的部分缓解（VGPR），部分缓解（PR），病情稳定（SD）或疾病进展（PD）。骨髓样本的最小残留疾病（MRD）状态通过8色二代流式细胞术（NGF）进行评估。

研究结果

本研究共纳入117例MM患者，中位年龄为 37 岁（22~40 岁）。69例（59%）患者为男性，17例（15%）患者存在高危细胞遗传学异常。大多数可获得资料患者的R-ISS分期为I期或II期。正如研究预期，在年轻MM患者中，大多数患者的合并症负担较低（造血干细胞移植特异性合并症指数[HCT-CI]≤3.73%）。患者最常接受的诱导治疗方法包括硼替佐米、来那度胺和地塞米松（n=23, 20%）、常规化疗（n=19, 19%）和其他基于蛋白酶体抑制剂的疗法（n=21, 18%）。大多数患者（n=74, 63%）auto-HCT的条件是美法仑单药治疗，剂量多为200mg/m²，约一半患者（n=61, 52%）接受移植后维持治疗，主要是来那度胺，中位持续时间为26.6个月（范围：1.7~111.6个月）。

诱导治疗后，10%的患者至少获得了CR，44%的患者至少获得了VGPR，22%的患者达到了MRD阴性状态。Auto-HCT后，56%的患者至少获得CR作为最佳缓解，77%的患者至少获得VGPR作为最佳缓解（图1）。

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图1 自体造血干细胞移植前的血液学缓解、移植后第100天和移植后的最佳缓解

存活者和整个队列的中位随访时间为72.6个月（范围：0.9~238.0个月）和61.6个月（范围：0.9~238.0个月）。中位PFS为43.1个月，中位OS为146.6个月（图2）。

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图2 年轻MM患者自体造血干细胞移植后的PFS和OS

与早期移植的患者相比，2010年后移植患者的中位PFS（28.2个月 vs 84.9个月；P<0.001）（图3A）和中位OS（91.8个月 vs 未达到；P<0.001）都更好（图3B）。

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图3 2010年前后年轻MM患者自体造血干细胞移植后的结局，(A) PFS; (B) OS

在多变量分析中，至少达到 CR 作为移植后的最佳缓解与 PFS 的改善有关（危险比为 0.55；95% CI 为 0.32~0.95；P=0.032），至少达到 VGPR 可预测较好的 OS（危险比为 0.32；95% CI 为 0.16~0.62；P <0.001）。

研究结论

该研究显示，在过去的十年中，新诊断的年轻MM患者的生存结局有了相当大的改善，在接受auto-HCT后可获得持久的存活。这是由于近年来新型的更有效的抗骨髓瘤药物的出现，进一步提高了患者的存活率。本研究还强调了实现深度缓解对生存结局的有利影响。

参考文献

Oren Pasvolsky, Curtis Marcoux, et al. Outcomes of young adults (aged≤40 years) with newly diagnosed multiple myeloma after up-front autologous stem cell transplant. Br J Haematol. 13 June 2023.

DOI: 10.1111/bjh.18944

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny

2023年08月01日

贾原菊

宜城市人民医院 | 肿瘤内科

好好学习天天向上

2023年08月01日

徐国明

呼伦贝尔市人民医院 | 肿瘤内科

认真学习，不断进步

2023年08月01日

申苗苗

成武县人民医院 | 肿瘤内科

相较于老年人，患有癌症的年轻人代表着一个独特的群体。他们具有独特的生物学特征、特定的挑战和不同的治疗结局。多发性骨髓瘤（MM）好发于老年人，中位发病年龄为66~70岁，40岁以下的年轻MM患者罕见，因此缺乏有关其预后的可用数据。