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【BJH】半相合造血干细胞移植治疗青少年或年轻成人AML的疗效

2023年07月19日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

在急性白血病（AL）患者中，青少年或年轻成人（AYAs）患者在疾病生物学机制、社会心理挑战、生存期方面与儿童及中老年成人患者存在差异，因此被认为是一个独特的亚组。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治疗急性髓系白血病（AML）的重要方法之一。近年来，半相合供体（HID）已成为最重要的替代供体，占2021年中国allo-HSCT的63%，但HID HSCT在AML AYAs中的疗效和安全性尚未在大规模队列研究中确证。
因此，本研究旨在一个大型队列中确定HID HSCT联合抗胸腺细胞球蛋白（ATG）治疗AML AYAs的疗效，并比较AYAs和中老年成人患者的临床疗效。

研究设计

本研究共纳入954例完全缓解（CR）后接受HID HSCT的AML患者，其中AYAs（15~39岁）599例，中老年成人（≥40岁）355例。数据来源于北京大学血液病研究所（PUIH）移植数据库。

图1. 纳入患者示意图

研究结果

AYAs接受HID HSCT的临床疗效

本研究共纳入599例接受HID HSCT的AYA患者，基线特征如下。

表1. 基线特征

多变量分析显示，没有与AYA队列中急性或慢性移植物抗宿主病（GVHD）相关的风险因素；诊断时的AML风险分层与复发和无事件生存期（EFS）独立相关，移植类型与HID HSCT后的EFS相关，造血干细胞移植合并症指数（HCT-CI）评分与HID HSCT后非复发死亡（NRM）相关；诊断时的AML风险分层和HID HSCT前的HCT-CI评分均与无白血病生存期（LFS）和总生存期（OS）独立相关。

表2. AYAs HID HSCT后临床疗效的多变量分析

AYAs HID HSCT后3年累计复发率为11.6%（95% CI：9.0~14.2），诊断时AML风险分层较高的AYA患者更易复发。

图2. 不同AML风险分层下AYAs患者的复发率

从HID HSCT到NRM的中位时间为227天（范围：48 ~1675天），诊断时的AML风险分层与HID HSCT后的NRM相关；HSCT后3年累积NRM发生率为6.7%（95% CI：4.7~8.7）。诊断时的AML分层和HCT-CI评分均影响HID HSCT后的NRM。

图3.NRM结果

HID HSCT后3年LFS率 vs OS率分别为：81.7%（95% CI：78.7~84.9） vs 85.6%（95% CI：82.8 ~ 88.4），AML风险分层较低的AYA患者具有更好的LFS和OS；合并症负担较低的AYA患者具有更好的LFS和OS。

图4. LFS和OS结果

HCT-CI评分对HID HSCT后复发无影响。

图5. 不同HCT-CI评分下的NRM

AYAs和中老年成人接受HID HSCT的临床疗效比较

AYAs vs 中老年成人的存活者中位随访时间分别为：1718天（1647~1788天） vs 1658天（1597 ~1718天）。与中老年成人相比，AYAs具有较低的NRM率以及较高的LFS率和OS率。

表3. AYAs和中老年成人的临床疗效

多变量分析表明，AYA与较低的NRM风险及较好的LFS和OS相关。

表4. HID HSCT后临床疗效的多变量分析

研究结论

该研究证实了AML AYAs在CR后接受HID HSCT的安全性和疗效，该结果有望在未来的多中心临床研究中得到进一步证实。

参考文献

Huo WX, et al. Outcomes of haploidentical haematopoietic stem cell transplantation for adolescent and young adults with acute myeloid leukaemia. Br J Haematol. 2023 Jun 26.

责任编辑：luna
排版编辑：luna