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【2023 EHA亮点抢先看】急性早幼粒细胞白血病患者长期生存相关因素的分析：一项大型联盟研究

2023年05月18日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

以促进血液学科技进步和共享最新研究成果为主旨，第28届欧洲血液学协会（EHA）年会将于2023年6月8~11日以线下结合线上的形式召开。来自意大利的Maria Teresa Voso教授带来一项随访长达10 年的大型联盟研究“急性早幼粒细胞白血病（APL）患者长期生存相关因素的分析”。这项最新研究成果入选大会口头发言。【肿瘤资讯】特别整理如下，以供学习。2023 EHA精彩内容抢先看！

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中文题目：急性早幼粒细胞白血病（APL）患者长期生存相关因素的分析

英文题目：ANALYSIS OF FACTORS ASSOCIATED WITH LONG-TERM SURVIVAL IN A LARGE ACUTE PROMYELOCYTIC LEUKEMIA (APL) PATIENT COHORT: A HARMONY ALLIANCE STUDY

摘要号：S136

摘要类型：口头汇报

研究背景

急性早幼粒细胞白血病（APL）曾经被认为是一种进展迅速，快速致命的急性髓系白血病（AML）。目前75~90%的患者使用靶向药物[全反式维甲酸（ATRA）+三氧化二砷（ATO）]或ATRA+化疗（ATRA+伊达比星，AIDA-based）的治疗方案，可以获得治愈。本研究所使用的大型HARMONY登记平台提供了一个机会，可以合并在临床试验中注册或在现实世界中治疗的APL患者群体，以解决疾病管理中的公共问题。

研究目的

对在两项欧洲试验（英国AML-17和GIMEMA APL0406）以及6个国家的国家登记中心登记的，被诊断为APL并接受治疗的，大量患者队列进行长期跟踪随访。

研究方法

迄今为止，Harmony平台包括1868名在2007~2020年间新诊断为APL的患者。变量单位包括：年龄、性别、诊断年份、Sanz风险组、FLT3-ITD突变状态、BCR亚型、继发性与原发性APL、分化综合征发生率和鞘内注射预防的作用、复发率或任何原因的死亡率。本分析是在674名接受治疗并符合数据质量要求的患者中进行的。这些患者根据APL0406和AML17临床试验进行治疗，或被纳入白血病研究联盟（SAL）国家登记平台。从这些来源获得数据后，使用观察性医疗结果伙伴关系共同数据模型（Observational Medical Outcomes Partnership Common Data Model）对数据进行了协调和转换，并最终在HARMONY大数据平台注册。

研究结果

在674名患者中，320名患者接受了ATRA-ATO治疗（中位年龄48.5岁，范围16~87；47.8%为女性），354名患者接受了ATRA-伊达比星治疗（AIDA，中位年龄47岁，范围17~82；51.1%为女性）。根据Sanz风险评分，在ATRA-ATO组中，141名患者（44%）为低风险（LR），144名（45%）为中风险（IR），31名（10%）为高风险（HR），4名患者（1%）没有数据。AIDA组包括116名（33%）LR患者，153名（43%）IR患者和78名（22%）HR患者，而7名患者（2%）的数据无法获得。ATRA-ATO组和AIDA组的10年总生存率（OS）分别为92%和85%（p=0.024，图1）。

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图1 新诊断的APL患者接受ATRA-ATO vs AIDA-based方案的生存分析

接受ATRA-ATO治疗的患者的中位随访时间为5.67年（范围0.03~10.25），患者的OS在Sanz风险各等级中相似（LR：93%，IR：92%，HR：87%，p=0.139）。接受ATRA治疗的患者的中位随访时间为5.88年（范围：0~14.2），Sanz风险各等级的生存率分别为LR：93%，IR：84%，HR：76%（p=0.05）。

生存率与年龄明显相关（<60岁n=523，61~70 n=111，71~80 n=37，>80 n=3），总体而言（p<0.001），在按治疗分组的病人中（ATRA-ATO：p<0.001，AIDA：p=0.087）。两组之间的早期死亡率（诊断后<day 30）没有明显差异（分别为2.8% vs 3.1%）。

与临床试验相比，现实世界中接受治疗的患者生存率较低，无论是AIDA组（7年OS：69% vs 89%，p=0.003）还是ATRA-ATO组（7年OS：88% vs 95%，p=0.058），早期死亡率相似（4.4% vs 2.8%）。

研究结论

这是对Harmony APL项目的首次分析，结果表明，无论Sanz风险等级如何，在10年随访中，接受ATRA-ATO去化疗方案治疗的患者有明显的生存优势。后者在采用AIDA方案治疗的患者中保持其预后相关性。年龄与OS明显相关，而与治疗无关。参加临床试验的患者在AIDA和ATRA-ATO队列中的生存率都有所提高。

参考文献

Luca Guarnera, Soren Lehmann, ANALYSIS OF FACTORS ASSOCIATED WITH LONG-TERM SURVIVAL IN A LARGE ACUTE PROMYELOCYTIC LEUKEMIA (APL) PATIENT COHORT: A HARMONY ALLIANCE STUDY.
https://library.ehaweb.org/eha/2023/eha2023-congress/387836/maria.teresa.voso.analysis.of.factors.associated.with.long-term.survival.in.a.html?f=menu%3D16%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D2%2Ace_id%3D2489%2Aot_id%3D27913%2Atrend%3D4016%2Amarker%3D4176

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny

2023年11月13日

李路明

漯河平安医院 | 肿瘤内科

目前75~90%的患者使用靶向药物[全反式维甲酸（ATRA）+三氧化二砷（ATO）]或ATRA+化疗（ATRA+伊达比星，AIDA-based）的治疗方案，可以获得治愈。

2023年05月23日

孙超敏

嵊州市人民医院 | 呼吸内科

急性早幼粒细胞白血病患者长期生存相关因素的分析：一项大型联盟研究

2023年05月23日

徐宝连

浙江中医药大学附属第二医院(浙江省新华医院) | 血液肿瘤科

接受ATRA-ATO去化疗方案治疗的患者有明显的生存优势。

【2023 EHA亮点抢先看】 急性早幼粒细胞白血病患者长期生存相关因素的分析：一项大型联盟研究

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