以促进血液和骨髓移植领域的科技进步和共享最新研究成果为主旨，第49届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会于2023年4月23~26日以线下结合线上的形式召开。在本次会议上，将会有多例主题演讲、口头报告、海报展示和专题讨论等环节，覆盖了骨髓移植、干细胞治疗、免疫治疗、药物治疗等多例方面的研究成果和技术创新。本期【肿瘤资讯】小编为大家带来苏州大学附属第一医院等科研中心唐晓文教授团队的一项研究：靶向嵌合抗原受体T细胞治疗复发/难治性急性髓系白血病的长期安全性和有效性：一项单臂、开放标签、1-2期试验。
OS20-05 CD38靶向嵌合抗原受体T细胞治疗复发/难治性急性髓系白血病的长期安全性和有效性：一项单臂、开放标签、1-2期试验
原文标题：
LONG-TERM SAFETY AND EFFICACY OF CD38-TARGETED CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR T CELL THERAPY IN PATIENTS WITH RELAPSED/REFRACTORY ACUTE MYELOID LEUKEMIA:A SINGLE-ARM,OPEN-LABEL,PHASE 1-2 TRIAL
作者及单位：
Q. Cui1,2, S. Liu1,2, N. Xu3,4, L. Kang3,4, H. Dai1,2, W. Cui1,2, B. Song1,2, J. Yin1,2, Z. Li1,2, X. Zhu1,2, T. Liu1,2, W. Shen1,2, M. Zhu1,2, L. Yu3,4, D. Wu1,2, X. Tang1,2
1The First Affiliated Hospital of Soochow University, Suzhou, China, 2Soochow University, Suzhou, China, 3East China Normal University, Shanghai, China, 4Shanghai Unicar-Therapy Bio-Medicine Technology Co., Ltd., Shanghai, China
研究背景：
CAR-T细胞疗法在R/R B细胞恶性肿瘤中显示出令人印象深刻的结果。然而，由于抗原异质性、肿瘤微环境中的免疫抑制环境以及靶向肿瘤外的毒性，影响了急性髓系白血病（AML）免疫疗法的成功临床转化。CD38是多发性骨髓瘤一个既定的免疫治疗目标，目前正在调查作为AML的一个目标抗原。这项前瞻性研究旨在评估CD38靶向嵌合抗原受体T（CD38-CAR-T）细胞疗法对AML患者的安全性和有效性。
研究方法：
共有20名R/R AML患者参加了这项单中心、1/2期临床试验，包括9名（45%）异基因造血干细胞移植后复发的患者，11名（50%）患者具有高风险的细胞遗传学和基因特征。这些患者都对多线抢救治疗没有缓解。经过减瘤化疗和淋巴消融的治疗方案后，在4天内按剂量递增输注中位数10（2~20）×106/kg的 CD38-CAR-T细胞。
研究结果：
在CD38-CAR-T细胞输注后的第28天，14名患者（70.0%）获得了完全缓解（CR）或不完全血液学恢复的CR。10名患者（50%）达到微小残留疾病（MRD）阴性的CR。
共有14名患者（70.0%）发生了细胞因子释放综合征，包括1~2级细胞因子释放综合征的12名患者（60.0%）和3级细胞因子释放综合征的2名患者（10.0%）。没有观察到神经毒性的病例。最常见的不良事件是3~4级的血液学毒性反应。2名患者出现了3级肝脏毒性。所有的不良事件都是可控的。
20名患者的中位总生存期为10.7个月，中位无事件生存期为5.9个月，2年的累计复发率为45.6%。CAR-T治疗后28天，CD3+PD-1+和CD8+PD-1+T细胞的比例比之前的治疗明显下降（分别为12.93% vs 49.68%，P=0.0120；3.83% vs 37.72%，P=0.0256）。CR患者的CD3+PD-1+和CD4+PD-1+T细胞的比例高于CD38-CAR-T治疗前的NR患者（分别为49.68% vs 12.75%，P=0.0238；52.49% vs 11.08%，P=0.0476）。
研究结论：
这项前瞻性研究显示，CD38-CAR-T细胞疗法是对R/R AML患者的一种潜在有效和安全的治疗选择。除此之外，这项研究还描述了CD38-CAR-T通过减少CD3+PD-1+T细胞免疫抑制细胞群的免疫调节作用。
Xiaowen Tang, et al. OS20-05 LONG-TERM SAFETY AND EFFICACY OF CD38-TARGETED CHIMERIC ANTIGEN RECEPTOR T CELL THERAPY IN PATIENTS WITH RELAPSED/REFRACTORY ACUTE MYELOID LEUKEMIA: A SINGLE-ARM, OPEN-LABEL, PHASE 1-2 TRIAL
https://ebmt2023.abstractserver.com/program/#/details/presentations/1796
排版编辑：Jenny
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