CAR-T细胞疗法是当前热门的肿瘤治疗手段之一，其强大的抗肿瘤治疗效果，为肿瘤免疫领域带来了一场革新，也为更多的肿瘤患者带来了希望。随着首款国产CAR-T产品的问世，众多国内新药研发企业的研发及上市步伐正在加快。
2022 ASH年会将于12月10~13日在线下及线上召开，截至目前，国内已有多家药企公布了其CAR-T细胞治疗产品的最新临床数据。本文在此汇总国内部分公司较为亮眼的数据，供大家参考。
产品：GC012F
公司：亘喜生物
摘要号：Oral 366
GC012F是一款基于该公司专有FasTCAR平台开发的双靶点自体CAR-T候选产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点。
在一项单臂、开放性、Ⅰ期研究者发起的研究(NCT04935580)中评估了GC012F CAR-T细胞治疗作为适合移植（TE）的高危NDMM患者一线治疗的安全性和可行性。
截至2022年7月25日（数据截止日期），中位随访5.3个月，2.3~12.5个月，疗效可评估患者(n=13)，总缓解率(ORR)为100%；100%的患者达到非常好的部分缓解(VGPR)或更好的缓解，69%的患者达到严格意义的完全缓解（sCR）。仅3例患者(23%)发生细胞因子释放综合征(CRS)，分别为1级(15%)和2级(8%)。未发生治疗相关≥3级CRS和ICANS事件。所有患者均出现稳健的CAR-T细胞扩增。
总体而言，BCMA-CD19双靶FasTCAR-T GC012F显示出非常有利的安全性和疗效特征，ORR为100%，MRD阴性率为100%。
产品：NS7CAR-T
公司：森郎生物
摘要号：Oral 980
NS7CAR是一款患者或供者来源的，无需额外进行CD7基因编辑或蛋白质表达阻断的“自然选择”CD7 CAR-T细胞疗法产品。
截至数据截止日期2022年7月15日，中位随访时间为206(45~574) 天。随访第28天，95.8%(46/48)的患者BM/PB达到MRD阴性的CR。对于53例患者，18个月OS和无事件生存期(EFS)分别为75.0%和53.1%。47/53例(88.7%)患者发生轻度CRS（≤Ⅱ级）。5例患者发生Ⅲ级CRS，1例患者发生IV级CRS。仅2例患者出现Ⅰ级神经毒性。
总之，该Ⅰ/Ⅱ期研究表明，NS7CAR治疗在强化预治疗的R/R T-ALL/LBL患者中是安全和高效的，包括髓外受累和既往allo-HSCT史的患者。
产品：Zevorcabtagene Autoleucel（Zevor-Cel）
公司：科济生物
摘要号：Poster 1994
Zevo-cel是科济药业自主研发的全人源自体抗BCMA CAR-T细胞候选产品，拟开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。
2020年12月1日至2022年3月2日期间，102例合适患者接受了Zevor-cel治疗，并有至少1个月的安全性数据，83例患者有至少3个月的疗效随访。在83例患者中，中位随访时间为227天，根据IRC评估的总体缓解（PR或更佳）率为92.8%，CR/sCR率为42.2%，VGPR或更好的缓解率为81.9%。未达到中位PFS，6个月 PFS 率为90.2%。未达到中位客观缓解持续时间(DoR)，缓解者在6个月时保持缓解的概率为92.2%
90.2%患者报告了CRS，其中6.9%发生了3/4级事件，所有3级或4级CRS均完全恢复。2% 患者发生ICANS，均为1级，未发生3级或以上的神经毒性作用。
总之，这些初步数据表明，Zevor-cel可在R/R MM患者中产生深度和持久的反应。
产品：RD13-01
公司：北恒生物
摘要号：Poster 1995
RD13-01为北恒生物基于其新一代通用技术平台开发的通用型CAR-T（UCAR-T）细胞注射液，靶向CD7。
2020年12月至2022年5月期间，入组了10例患者，中位年龄为16.5岁（2~27岁）。患者的既往治疗线中位数为4.5(2~6)。至2021年7月11日（数据截止日期），中位观察时间为153天（28~315天）。输注后第28天，8/10例(80%)患者的BM/PB达到CR，8例患者中的7例为MRD阴性。值得注意的是，3例既往自体CD7 CAR-T治疗失败的患者获得了CR。输注后，9/10例患者发生1级CRS，1/10例患者发生3级CRS。仅1例CNS-3患者出现3级神经毒性。
该Ⅰ期试验结果表明，同种异体“现成”RD13-01产品在治疗既往接受过大量治疗的T-ALL/LBL 患者（包括EMD和既往接受过allo-HSCT患者、自体CD7 CAR-T治疗失败的患者）时安全且剂量依赖性有效，由于PB中原始细胞较高和疾病进展迅速，无法从患者自身PB中制造自体CAR-T。需要更长时间的观察和更多的患者来进一步评估CD7 UCAR-T细胞的安全性和有效性。
产品：CS1-BCMA 双靶CAR-T
公司：思安医疗
摘要号：Poster 1998
CS1-BCMA双靶CAR-T是该公司一项具有自主知识产权的肿瘤细胞治疗产品，在既往研究中展示了较好的安全性、有效性，在R/R MM患者中具有较高的ORR。
截至2022年7月31日，16名患者接受了CS1-BCMA CAR-T细胞输注，并被纳入最终分析。中位既往治疗线数为5.4（2~10）。6例患者(38%)发生CRS，中位持续时间为4天（4~7天）。3级CRS发生一次，持续5天。未观察到神经毒性。所有患者的ORR为81%(13/16)，包括6例sCR、3例VGPR和4例PR。在中位随访290天时，未达到中位OS、PFS和DoR，12个月时的OS、PFS和DoR分别为83.9%、55.2%和68.8%。
因为CS1在T和NK细胞上表达，研究者系统地评估了输注产品的免疫特征（分化、Fas、LAG3、PD1、TIM3、CS1）、PB中T和NK细胞以及BM和PB中髓源性抑制细胞、调节性B和T细胞上的绝对定量和CS1表达。进一步的研究数据将在会议上公布。
产品：Relmacabtagene Autoleucel (relma-cel)
公司：药明巨诺
摘要号：Poster 3326
relma-cel(阿基仑赛)是一种自体抗CD19 CAR-T细胞免疫治疗产品，目前已获批上市，此为首款中国自主研发的CAR-T产品。
截至2021年11月30日，入组了35例受试者。在11例疗效可评估受试者中，8例受试者在第3个月标志性评价时达到PR或CR(ORR 72.7%)，6例达到CR(CRR 54.5%)。最佳ORR 为81.8%，最佳CRR为54.5%。
所有11例受试者均发生了TEAE，研究者将其评估为治疗相关TEAE，包括9例发生≥3级治疗相关TEAE的受试者。5例受试者发生SAE，其中2例发生relma-cel相关SAE。6例受试者(54.5%)发生CRS，包括1例≥3级事件。2例受试者发生ICANS，包括1例≥3级事件。发生2例死亡。1例患者在疾病进展后死亡，另1例患者死于肺部感染。
产品：BRL-201
公司：邦耀生物
摘要号：Poster 3336
据报道，BRL-201是世界首个靶向CD19非病毒PD1定点整合的CAR-T产品，可在不使用病毒载体的情况下，通过一步制备获得基因组定点整合的CAR-T细胞产品。
2020年5月3日至2021年8月10日期间，入组了25例R/R B-NHL患者，其中21例接受 BRL-201治疗，中位年龄为56岁（34~70），中位既往治疗线数为4（1~9）。
截至2022年7月19日，Ⅰ期研究中21例可评估患者接受了中位12个月(1~26m)的随访。根据研究者的评估，21例(100%)患者均对 BRL-201 有客观缓解，18例(85.7%)患者最佳缓解为CR。21例患者中，17例(80.9%)在3个月时持续客观缓解，16例(76.2%)达到CR1例(4.8%)达到PR。21例患者的DoR均为18.6个月。中位PFS为19.5个月。14例患者(66.7%)出现低级别（1或2级）CRS，仅1例患者接受托珠单抗治疗。4例患者(19.0%)发生ICANS，为1级或2级。未发现BRL-201暴露量与CRS/ICANS发生率之间的相关性。
产品：Ciltacabtagene Autoleucel (Cilta-cel)
公司：传奇生物
摘要号：Poster 3354
cilta-cel是传奇生物自主研发的一款用于治疗成人R/R MM的靶向的BCMA的CAR-T疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体。
截至2022年6月1日，19例患者接受了cilta-cel治疗，16例仍在接受治疗中。中位随访时间为17.8个月（5.2~26.3）。79%的患者既往接受过ASCT。总缓解率为100%，100%达到VGPR或更好的缓解，90%达到CR或更好的缓解。至首次缓解和最佳缓解的中位时间分别为0.95个月（0.9~9.7）和5.1个月（0.9~11.8）。在MRD可评价的患者(n=15)中，14例(93%)在研究期间达到MRD 10-5阴性。未达到中位DOR，12个月无事件率为84%。12个月无进展生存率为90%。
最常见的治疗中出现的AE为血液学事件（3/4级：中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，血小板减少，白细胞减少）。从cilta-cel输注至发生CRS的中位时间为8天（5~11天），发生于16例(84.2%)患者。所有患者的CRS均消退。1例患者发生ICANS（1级），1例患者发生运动和神经认知TEAE/帕金森综合征（3级）（既往报告）。3例患者在cilta-cel后第158、417和451天死于疾病进展。
总体而言，在这一功能性高风险患者群体中，所有患者在接受标准护理前期治疗的一年内复发(包括79%的ASCT患者)，90%的患者在cilta-cel输注后1年内保持疾病无进展。
排版编辑：Mathilda
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