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滤泡性淋巴瘤首个CAR-T细胞疗法获美国FDA批准！总缓解率91%!

2021年03月09日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

当地时间2021年3月5日，美国食品和药物管理局（FDA）批准CD19 CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）用于治疗先前已接受过2种或多种系统疗法的复发性或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。截止目前，axicabtagene ciloleucel是FL领域第一个被获批的CAR-T疗法，而FL成为axicabtagene ciloleucel获得监管批准的第三个适应证。

获批依据

Axicabtagene ciloleucel治疗R/R FL此适应证的获批主要是基于关键ZUMA-5（NCT03105336）临床试验的结果。ZUMA-5是一项正在进行的单臂、多中心、开放标签II期研究，入组的是复发性或难治性iNHL成人患者，其中包括FL和边缘区淋巴瘤（MZL）2种亚型，这些患者既往接受过至少2种系统治疗，包括一种抗CD20单抗与烷基化剂联合用药。该研究旨在评估在这部分患者中单次输注axicabtagene ciloleucel的疗效和安全性。该研究的主要终点是根据Lugano分类（2014）由独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）。次要终点包括完全缓解率（CR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性、CAR-T细胞和细胞因子水平。

结果显示，在全部的81例可评估疗效的R/R FL患者中，91%的患者接受axicabtagene ciloleucel单次输注获得治疗反应，ORR为91%，其中60%的患者达到CR（60%）。中位随访14.5个月，中位DOR尚未达到。安全性分析纳入146例患者，3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）和神经系统毒性发生率分别为8%和12%。

关于axicabtagene ciloleucel

Axicabtagene ciloleucel是一种靶向CD19的基因修饰的自体T细胞免疫疗法，即从患者血液中提取T细胞，并在体外对这些细胞进行基因改造，给它们装上识别癌细胞表面CD19抗原的“嵌合抗原受体”（CAR），使这些细胞能够靶向在肿瘤细胞表面高表达的CD19抗原。然后，将这些改造之后的细胞进行大量扩增，再输注回患者体内，从而增大CART细胞在体内的存活率。CART细胞在患者体内一旦存活，将继续繁殖，最终实现对癌细胞的攻击。

Axicabtagene ciloleucel最早于2017年10月首次获FDA批准上市，适应证为治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者，这意味着axicabtagene ciloleucel成为美国FDA批准的首款针对特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。

ZUMA-5试验主要研究者Caron A. Jacobson教授表示，虽然大多数FL患者为惰性，但高危患者约占1/4，而这些患者的OS较短，亟需更有效的治疗选择。Axicabtagene ciloleucel是绝大多数R/R FL患者的更好选择，尽管需要进行更长期的随访，但其DOR和PFS已经优于现有选择。

参考文献

U.S. FDA approves Yescarta® for Relapsed or Refractory Follicular Lymphoma After Two or More Lines of Systemic Therapy.

责任编辑：Amiee
排版编辑：Amiee