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Vimseltinib治疗既往接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者的II期研究显示持续的安全性及有效性

2024年11月18日

来源：肿瘤资讯

欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会是全球肿瘤学领域最具影响力的学术会议之一，汇聚全球顶尖专家，共同探讨最新的研究进展与治疗策略。腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见但具有侵袭性的关节病变，主要由CSF1过度表达引起，导致炎症及组织破坏。针对CSF1受体（CSF1R）的靶向治疗已成为TGCT治疗的重要策略之一。Vimseltinib是一种口服、选择性且高效的CSF1R抑制剂，在MOTION III期研究中已显示出显著的临床疗效和安全性改善。在2024年ESMO年会上，研究者报告了I/II期研究中II期扩展队列（B队列）的最新数据，包括接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者的安全性、疗效及患者报告结局（PROs），进一步支持Vimseltinib在该类患者中的长期临床获益。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

摘要号：1770P

英文标题：Safety, efficacy, and patient-reported outcomes (PROs) with vimseltinib in patients (pts) with tenosynovial giant cell tumor (TGCT) who received prior anti–colony-stimulating factor 1 (CSF1) therapy: Ongoing phase II study

中文标题：安全性、疗效及患者报告结局（PROs）：Vimseltinib在接受过抗CSF1治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中的II期研究

讲者：Gina D'Amato（美国·迈阿密）

研究背景

Vimseltinib是一种在研口服开关控制酪氨酸激酶抑制剂，专为选择性和高效抑制CSF1受体（CSF1R）而设计。在MOTION III期试验中，vimseltinib与安慰剂相比，在主要终点和所有关键次要终点上均显示出统计学显著性和临床意义的改善。本研究报告了正在进行的I/II期研究（NCT03069469）II期扩展部分（B队列）的更新安全性、疗效和患者报告结局（PROs）数据。

研究方法

纳入无法手术的有症状TGCT患者，且患者此前接受过抗CSF1/CSF1R治疗。患者接受推荐的II期剂量（RP2D）：vimseltinib 30 mg，每周两次。主要研究目标为安全性和耐受性。抗肿瘤活性通过独立影像学评估（RECIST v1.1标准）进行评估。其他评估指标包括关节的主动活动范围（ROM）和PROs，包括最严重疼痛、身体功能、最严重僵硬感以及健康状况。

研究结果

截至先前数据截止日期（2023年6月），B队列共纳入19例接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者，其中79%的患者此前接受过Pexidartinib治疗。大多数治疗中出现的不良事件（TEAEs）为1/2级。超过5%的患者出现3/4级TEAEs，包括肌酸磷酸激酶升高、高血压和湿疹。未观察到胆汁淤积性肝毒性或药物性肝损伤。中位治疗时间为7.3个月。抗肿瘤活性显著（表1）。更新结果将在本次会议上报告，包括完整入组数据和额外8个月的随访结果。

表1.

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数据以n（%）表示。数据截止日期：2023年6月27日；19例患者中有16例在基线后至少接受过1次影像学评估（可评估疗效）。
a 包括在第25周之前停药或完成第25周治疗的患者。
b 独立影像学评估（RECIST v1.1标准）。
c 先前报告的完全缓解（ESMO 2022）根据进一步的随访评估，由独立影像学评审调整为部分缓解。

研究结论

Vimseltinib在接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中显示出良好的耐受性和显著的抗肿瘤活性。更新数据有望进一步支持该药物的长期安全性、疗效以及改善患者症状的潜力。

责任编辑：肿瘤资讯-Kingsley
排版编辑：肿瘤资讯-tangjie