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获批快讯 | FDA 加速批准asciminib用于新诊断慢性髓系白血病治疗

2024年10月31日

整理：肿瘤资讯

2024年10月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准asciminib用于新诊断费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成人患者的治疗。

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ASC4FIRST（NCT04971226）是一项多中心、随机、主动对照、开放标签试验，该试验评估了asciminib治疗新诊断Ph+ CML-CP患者的疗效。

共有405例患者随机（1:1）接受asciminib或研究者选择的酪氨酸激酶抑制剂（IS-TKIs）（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或博舒替尼）治疗。主要疗效终点是第48周时的主要分子学反应（MMR）率。

研究结果显示，asciminib治疗组第48周时的MMR率为68%（95%CI 61, 74），IS-TKIs治疗组为49%（95%CI 42, 56）（P<0.001）。在伊马替尼分层中，asciminib治疗组的MMR率为69%（95%CI 59, 78），IS-TKIs治疗组为40%（95%CI 31, 50）（P<0.001）。

在新诊断和既往接受过治疗的Ph+ CML-CP患者中，最常见（≥20%）的不良反应（AE）包括肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、上呼吸道感染、头痛、腹痛和腹泻。新诊断Ph+ CML-CP患者最常见（≥40%）的实验室异常包括淋巴细胞计数减少、白细胞计数减少、血小板计数减少、中性粒细胞计数减少和钙校正减少。

asciminib的推荐剂量为80mg/每日1次或40mg/每日2次，每次间隔约12小时。

关于asciminib

CML是一种以髓系增生为主的造血干细胞恶性疾病，全球的年发病率为（1~2）/10 万，占成人白血病总数的15%~20%，各个年龄组中均可发生；随着年龄增长发病率逐渐增加，中位诊断年龄在亚洲国家偏年轻（40~50 岁），欧美国家较年长（55~65 岁），男女比例约为1.4∶1，自然病程为3~5 年，TKI的应用大大改变了CML的治疗，对于绝大多数患者来说，CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤。

asciminib是一种新型BCR::ABL1抑制剂，通过特异性靶向ABL肌醇肉豆蔻酰口袋发挥作用，显示出与传统ATP竞争性TKIs不同的机制。由于其作用机制的特异性，asciminib或能在提高疗效的同时减少不良反应，为CML患者提供更好的治疗选择。基于Ⅲ期ASCEMBL试验和Ⅰ期试验，此前asciminib已获得FDA批准用于治疗至少接受过两种TKIs治疗的CML-CP成人患者，并以更高的剂量用于携带T315I BCR::ABL1耐药突变的患者。

参考文献

FDA grants accelerated approval to asciminib for newly diagnosed chronic myeloid leukemia | FDA

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

2024年10月31日

徐宝连

浙江中医药大学附属第二医院(浙江省新华医院) | 血液肿瘤科

FDA 加速批准asciminib用于新诊断慢性髓系白血病治疗

2024年10月31日

韩宪春

山西省中西医结合医院 | 肿瘤内科

asciminib是一种新型BCR::ABL1抑制剂，通过特异性靶向ABL肌醇肉豆蔻酰口袋发挥作用，显示出与传统ATP竞争性TKIs不同的机制。由于其作用机制的特异性，asciminib或能在提高疗效的同时减少不良反应，为CML患者提供更好的治疗选择。

2024年10月31日

万军鸽

叶县人民医院 | 血液肿瘤科

FDA 加速批准asciminib用于新诊断慢性髓系白血病治疗