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速递|FDA授予NXP800孤儿药资格,用于治疗ARID1a突变卵巢癌

08月30日
编译:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

2024年8月29日,据官方新闻稿显示,NXP800获美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定,用于治疗富含AT相互作用结构域蛋白1a基因(ARID1a)缺陷型卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌,有望成为首个获批用于ARID1a突变卵巢癌的药物。

 图片1.pngNXP800是一种靶向作用于HSF1 通路的新型GCN2激酶激活剂,在ARID1a突变卵巢癌异种移植模型以及其他疾病临床前模型中,显示出强大的抗肿瘤活性。2022年12月,美国FDA就已授予NXP800快速通道资格认定,用于治疗铂耐药复发、ARID1a基因突变卵巢癌患者。
 
2023 年上半年,NXP800 完成了 1a 期剂量递增研究——这是 NXP800 的首次人体临床试验。截至 2023 年 4 月,共有 18 名患者接受至少一剂 NXP800治疗,最长治疗时间达10个月。评估了NXP800两种不同给药方案的安全性和耐受性:每日一次(每日总剂量50mg-150mg)和每日两次(每日总剂量分别为 100 mg和 150 mg)。结果显示,最常见的治疗相关不良反应是呕吐、恶心、腹泻、疲劳、食欲减退和体重减轻。
基于全面的药代动力学和药效学分析,每天一次50mg和75mg可实现生物活性暴露,同时保持可接受的安全性和耐受性,该给药方案被选择用于I期临床试验的进一步研究。
 
随后,研究者启动了NXP800 治疗铂耐药复发ARID1a突变卵巢癌 1b 期临床试验 (NCT05226507)。研究概况已在2024年SGO妇女癌症年会上进行公布。目前1b期临床试验正在英国和美国招募患者中,招募患者为携带ARID1a突变铂耐药复发卵巢癌患者,入组标准为:年龄≥18岁,具有可测量病灶(RECISTv1.1标准),含铂化疗方案治疗后 6 个月内疾病进展,并且必须接受过1-5次全身治疗,包括至少 1次含贝伐珠单抗的方案。所有患者 ECOG 体能状态评分为0或1,具有BRCA突变的患者必须接受过PARP抑制剂治疗。排除一线含铂化疗最后一次给药无效、治疗期间或治疗后 4 周内出现进展的患者,在首次使用 NXP800 后 28 天内接受放疗(姑息治疗除外)、内分泌治疗、化疗或试验药物治疗的患者以及活动性脑转移患者。预计在今年公布最新研究数据。
 

参考文献

FDA Grants Orphan Drug Designation to NXP800 for ARID1a-Deficient Ovarian Cancers. https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-nxp800-for-arid1a-deficient-ovarian-cancers


责任编辑:肿瘤资讯-elva
排版编辑:肿瘤资讯-张薪媛

 

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评论
09月04日
马利平
河南省肿瘤医院 | 放疗科
NXP800,最常见的治疗相关不良反应是呕吐、恶心、腹泻、疲劳、食欲减退和体重减轻。
09月03日
刘海燕
丹东市人民医院 | 肿瘤内科
NXP800是一种靶向作用于HSF1 通路的新型GCN2激酶激活剂
09月03日
黄莉
河南省中医院 | 肿瘤内科
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