首页 > 文章详情

获批快讯 | BCMA靶向CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛获NMPA批准上市，用于治疗R/R MM

08月27日

整理：肿瘤资讯

2024年8月27日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，传奇生物的BCMA靶向CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛注射液（Ciltacabtagene Autoleucel，简称“cilta-cel”）的上市申请已获批准，用于治疗既往接受过一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。

本次获批是基于一项在中国开展的单臂、非随机化的Ⅱ期开放性研究CARTIFAN-1。该研究旨在评估西达基奥仑赛的疗效和安全性，纳入了符合国际骨髓瘤工作组（IMWG）诊断标准以及具有测量病灶的多发性骨髓瘤患者，且需同时满足：①ECOG评分≤1；②既往接受过≥3线骨髓瘤治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂。患者接受单次输注西达基奥仑赛，目标剂量为0.75×10⁶ CAR阳性活T细胞/ kg。

主要研究终点是根据IMWG疗效标准评估的总缓解率（ ORR；即至少达到 PR 或更佳疗效）；次要终点包括严格意义上的完全缓率（sCR）、完全缓解（CR）、非常好的部分缓解（VGPR）、流式细胞术检测的 10^-5水平微小残留病（MRD）阴性、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）以及不良事件 (AE) 的发生率和严重程度。

2022年ASH会议报告了CARTIFAN-1研究中位随访26.4个月的最新结果。48例患者，中位年龄为61（30~72）岁，具有高危细胞遗传学风险的为 43.8%，患者既往接受治疗的中位线数为4（3~9）线，其中 97.9% 的患者对最后一次治疗耐药。随着随访时间的延长， ORR达到 87.5%，且缓解继续加深，79.2% 的患者达到sCR，值得注意的是，所有达到CR以上的患者，均为sCR，中位DOR未到达。在41例MRD可评估的患者中，40例患者（97.6%）为MRD阴性（Euroflow，NGF；10^-5阈值）。中位PFS和OS均未到达，24个月PFS和OS率分别为52.6%和74.2%。相比于总人群，持续MRD阴性≥12个月的患者PFS 获益更高。在数据截止时，36例接受西达基奥仑赛治疗的患者仍在随访中；16例患者保持无病生存超过24个月，1例患者无病生存超过36个月。

总体而言，在中位 26.4 个月的随访中，接受西达基奥仑赛治疗的患者随着时间的推移显示出对西达基奥仑赛持续和深度的缓解。

西达基奥仑赛

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，使用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。

2022 年 2 月，美国 FDA 正式批准西达基奥仑赛上市，用于治疗R/R MM患者的末线治疗；2024 年 4 月 6 日，FDA 批准西达基奥仑赛用于治疗治疗既往接受过至少 1 种治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）且对来那度胺难治的R/R MM成人患者。

参考文献

https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240827132419122.html

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

09月03日

杨善兰

大理白族自治州人民医院 | 肿瘤内科

学习新知识

09月01日

李长岭

其他 | 肿瘤科

好好学习，天天向上