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【JCO】镰状细胞病患者造血细胞移植后继发肿瘤的发生率及危险因素

2023年04月07日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

造血细胞移植可恢复镰状细胞病（SCD）患者的正常造血功能，但可能发生包括植入失败、移植物抗宿主病(GVHD)、感染、器官功能障碍、继发肿瘤和死亡在内的并发症。血液病患者（恶性/非恶性）移植后的继发性实体肿瘤发病率是一般人群的两倍(观察值与预期值之比，2.1；95%CI，1.8~2.5)。研究表明，儿童和人类白细胞抗原（HLA）相合同胞供者移植后的存活率最高。替代供者移植为患者提供了更多的治疗机会，但增加了发生移植相关并发症和死亡的风险。目前主要的移植前预处理方案是清髓性方案(白消安 + 环磷酰胺或氟达拉滨)，但具有生长异常和导致不孕的副作用。减低强度方案虽然在移植早期毒性更低，但需要更长的随访时间以确定长期后遗症。目前，SCD患者移植数和非HLA相合同胞供者应用不断增加，导致植入失败的风险更高，基于此种现状，研究者展开了一项回顾性队列研究，以进一步了解该人群移植后继发肿瘤的发生率和风险因素。

研究设计

本研究纳入了1991至2016年间1096例接受造血细胞移植的镰状细胞病患者。22例患者发生继发肿瘤，其中包括15例白血病/骨髓增生异常综合征（MDS）患者和7例实体肿瘤患者。本研究采用Fine - Gray回归模型检验白血病/MDS以及其他任何继发肿瘤的危险因素。

研究结果

本研究纳入的患者中，存在继发肿瘤的患者移植时中位年龄为19岁，无继发肿瘤患者移植时的中位年龄为11岁。继发肿瘤患者主要预处理方案是低剂量全身放疗（TBI，200、300或400cGy)，供者类型为亲缘半相合供者。无继发肿瘤患者主要预处理方案是白消安 + 环磷酰胺或氟达拉滨，供者类型为HLA相合同胞供者。继发肿瘤患者以外周血移植为主，无继发性肿瘤患者以骨髓移植为主。

表1. 患者特征和移植特点

至肿瘤发生的中位时间为40个月(范围：9 ~ 196个月)，22例患者中15例仍存活。肿瘤诊断的中位年龄为26岁(范围：4~57岁)。肿瘤10年发生率为2.4%（95% CI，1.4~3.8），其中白血病/MDS 10年发生率为1.7%（95% CI，0.9~2.9），实体肿瘤10年发生率为0.7%（95% CI，0.3~1.6)。