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3款创新疗法有望在欧盟获批上市 | 全球监管动态

2022年12月20日

▎药明康德内容团队编辑

本期看点

[1] 欧洲药品管理局人用药品委员会推荐3款创新疗法上市

[2] 美国FDA发布肺结核药物开发指南草案

欧洲药品管理局人用药品委员会推荐3款创新疗法上市

日前，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）在12月的会议中，对3款创新疗法的上市申请做出了积极建议。它们包括：

CSL Behring和uniQure联合开发的基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec），用于治疗严重和中度严重血友病B患者。它有望成为欧盟批准的首款血友病B基因疗法。

阿斯利康公司开发的CTLA-4抗体Imjudo（tremelimumab），用于和PD-L1抗体Imfinzi（durvalumab）联用，治疗肝细胞癌成人患者。CHMP同时支持tremelimumab与Imfinzi和含铂化疗联用，治疗转移性非小细胞肺癌患者。

Amicus Therapeutics公司开发的长效酶替代疗法Pombiliti（cipaglucosidase alfa +miglustat），用于治疗迟发性庞贝病患者。Cipaglucosidase alfa是一种α-葡萄糖苷酶替代物，而另一个组分miglustat则是一种口服酶稳定剂，旨在增强cipaglucosidase alfa的活性。庞贝病（糖原累积病II型）是因α-1，4-葡萄糖苷酶遗传缺陷导致，进而引发糖原堆积在溶酶体和胞质中，造成心肌、骨骼肌等一系列脏器损害的罕见病，发病率约为1/4万～1/5万。

相关链接：

https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-12-15-december-2022

美国FDA发布肺结核药物开发指南草案

日前，美国FDA就肺结核药物开发发布指南草案。结核分枝杆菌感染在世界上很多国家流行，对多种药物的耐药性和HIV感染给控制肺结核（TB）增加了难度。患者需要具有创新机制、更安全，药物相互作用更少，治疗周期更短的组合治疗方案来控制TB。在这一指南草案中，美国FDA对TB药物开发的非临床模型、早期研究、临床试验设计等多个开发阶段的指南进行了更新。

相关链接：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/pulmonary-tuberculosis-developing-drugs-treatment

参考资料：

[1] Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 12-15 December 2022. Retrieved December 16, 2022, from https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-12-15-december-2022

[2] Pulmonary Tuberculosis: Developing Drugs for Treatment. Retrieved December 16, 2022, from https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/pulmonary-tuberculosis-developing-drugs-treatment

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责任编辑：肿瘤资讯-Kate
排版编辑：肿瘤资讯-Kate

2022年12月20日

石常庆

沛县人民医院 | 肿瘤科

患者需要具有创新机制、更安全，药物相互作用更少，治疗周期更短的组合治疗方案

2022年12月20日

李海志

常州市中医院 | 乳腺外科

新药上市惠及患者。