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【Blood】IIIb期心脏AL淀粉样变性患者早期心脏缓解与生存期延长相关

2022年11月04日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

淀粉样变性是多种血清蛋白的小分子亚基(5-25kD)组成的原纤维在细胞外沉积。这些原纤维为β折叠构型，可以引起典型组织学改变。淀粉样蛋白可以沉积在各个器官，心、肾、肝和自主神经系统病变最常导致并发症和死亡。不同类型淀粉样变性累及心脏的频率不同，相应淀粉样变心肌病的预后也不同，其中轻链型(AL)淀粉样变性的死亡率尤其高。近日，有研究者证实了IIIb期心脏AL淀粉样变性患者早期心脏缓解是有可能达到的，并且，早期心脏缓解还与生存期的延长相关。这项研究于2022年11月3日，发表在Blood上。

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研究目的

尽管引入了新型治疗，但免疫球蛋白轻链 (AL) 淀粉样变性和 IIIb 期心脏受累患者的结局仍然不佳。既往研究表明，快速血液学缓解意味着更好的生存期。然而，早期心脏缓解与预后的关系，在既往的研究中仍缺乏数据。本研究旨在探讨IIIb 期心脏AL淀粉样变性患者早期心脏缓解的可能性及与生存期的关系。

研究方法

研究者在249例新诊断的 IIIb 期心脏 AL 淀粉样变性患者中评价了早期心脏缓解及其深度对结局的影响。按意向治疗评价血液学和心脏缓解。

研究结果

该研究共纳入249例新诊断的 IIIb 期心脏 AL 淀粉样变性患者，中位随访52个月，219例 (84%) 患者死亡，中位生存期4.2个月。

30天的血液学缓解率为22%（至少非常好的部分缓解 [VGPR] 为9%），90天的血液学缓解率为24%（至少VGPR为15%）。早期血液学缓解导致更好的生存期。

在90天时，21例 (8%) 患者达到心脏缓解（12例患者的心脏达到非常好的部分缓解 [心脏VGPR] 和9例患者的心脏部分缓解 [心脏PR]）。在90天的界标分析中，心脏缓解导致更长的生存期（中位数，54个月），在那些至少达到 VGPR 的患者中也是如此（中位数，62 vs 26个月，P= .011）。心脏 VGPR 患者的生存期长于心脏 PR 患者（中位数，92 vs 24个月；P= .027），而无心脏缓解的患者生存期较差（中位数，6个月）。

受累/未受累游离轻链的基线差异>50 mg/L（比值比 [OR]，0.21，P=.024）和骨髓浆细胞浸润>10%（OR，0.23，P=.040）是90天心脏缓解的负预测因素。

图在249例新诊断的 IIIb 期 AL 淀粉样变性连续患者中评价了90天心脏缓解对生存期的影响

研究结论

在 IIIb 期 AL 淀粉样变性患者中，早期心脏缓解罕见，但也可能出现，并且生存期更长。

关键要点

l 晚期的心脏 AL 淀粉样变性患者也有可能出现早期心脏缓解。

l 90天时分级的心脏缓解可预测 IIIb 期 AL 淀粉样变性患者的生存期。

参考文献

Marco Basset, Paolo Milani, et al. Early cardiac response is possible in stage IIIb cardiac AL amyloidosis and is associated with prolonged survival. Blood (2022) 140 (18): 1964–1971.

https://doi.org/10.1182/blood.2022016348

责任编辑：Jenny
排版编辑：Jenny