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【会后报道】6月14日系统性肥大细胞增多症（SM）线上学术沙龙（第三期）成功召开

2022年06月17日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见血液系统肿瘤，其临床表现的异质性非常大。SM的诊疗难点在于识别困难，SM患者多就诊于不同的科室，中位诊断时间被延长，误诊及漏诊率极高。95%的进展期SM患者存在KIT D816V致病驱动突变，因此SM的诊疗不仅需要多学科团队（MDT）共同参与，更需要多中心协作组的合作共享。为了帮助国内临床医生更好地掌握SM的精准诊断和治疗要点，2022年6月14日“系统性肥大细胞增多症（SM）线上学术沙龙”第三期在线上如期召开。

本次会议特邀苏州大学附属第一医院陈苏宁教授、中南大学湘雅医院徐雅靖教授共同担任大会主席，江苏省人民医院朱雨教授、西安交通大学第一附属医院韦素华教授为大家带来学术研究和临床实践的分享，同时邀请四川大学华西医院代阳教授、南京医科大学附属儿童医院方拥军教授、华中科技大学同济医学院洪振亚教授、四川省人民医院李慧教授、西安交通大学第一附属医院王怀宇教授相聚云端，围绕“KIT D816V血液肿瘤精准治疗”相关话题进行专题研讨，内容涵盖研究进展、病例解析、话题讨论等。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

主席致辞，共襄SM盛举

会议伊始，大会主席苏州大学附属第一医院陈苏宁教授、中南大学湘雅医院徐雅靖教授发表了精彩致辞：近年来，随着SM协助组的成立，越来越多的临床工作者关注到D816V阳性的SM和CBF-AML这一预后不良的患者群体，阿伐替尼的海外获批，开启了SM精准靶向治疗的时代。希望本次会议通过SM治疗进展的分享和临床病例的介绍，展开学术碰撞，与血液领域的各位同道们共同学习与探讨D816V阳性的SM和CBF-AML诊治的新策略、新思路。

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前沿进展习新知，开启SM治疗新时代

江苏省人民医院朱雨教授分享了阿伐替尼治疗SM的研究进展。朱雨教授主要围绕阿伐替尼治疗SM的作用机制、临床研究以及不良事件的处理3个方面进行阐述，指出阿伐替尼在SM治疗中的出色表现。

Key Points

1. 阿伐替尼是新一代TKI，已获FDA批准用于治疗进展期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）成人患者，包括：侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SMAHN)和肥大细胞白血病(MCL)的患者。

2. KIT D816V活化环突变促使KIT偏向活性构象，I型TKI可有效抑制。临床前研究显示阿伐替尼可强效、高选择性抑制KIT活化环突变。

3. EXPLORER研究和PATHFINDER研究显示：各亚型AdvSM患者使用阿伐替尼200mg QD起始剂量治疗，均得到快速、持久和持续加深的缓解，ORR高达75%，1年PFS率达84%，2年PFS率达63%；阿伐替尼显著降低肥大细胞负荷（骨髓肥大细胞、血清类胰蛋白酶、脾脏体积和KIT D816V VAF）。

4. 阿伐替尼总体安全性良好，但需关注颅内出血和认知障碍的影响，用药前和用药后初始8周必须密切监测血小板数量。

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临床实践见真知，剖析SM治疗策略

西安交通大学第一附属医院韦素华教授分享了一例阿伐替尼的临床应用病例。韦素华教授对该患者的基础疾病情况及诊治过程进行了详细的介绍与分析：患者入院后进行血常规、骨髓涂片、免疫分型、染色体核型等多项检查，结合患者情况诊断其为急性髓系白血病伴t(8,21)(q22;q22)伴有KIT D816V基因突变，明确诊断后先后予IA、HA方案、阿糖胞苷方案治疗，随后桥接异基因造血干细胞移植，骨髓形态学达到完全缓解（CR）。患者移植后3个月发生复发，融合基因AML-ETO复阳保持极高水平、KIT D816V VAF 11.62%，治疗方案中使用阿伐替尼，未出现严重不良反应，治疗1个月后患者骨髓象中原始细胞呈下降趋势，后续疗效仍在持续观察。

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互通心得促发展，共话SM精准诊疗

在自由讨论环节，陈苏宁教授、徐雅靖教授、朱雨教授、韦素华教授和代阳教授、方拥军教授、洪振亚教授、李慧教授、王怀宇教授围绕“KIT D816V血液肿瘤精准治疗”相关话题进行研讨，气氛活跃。

Key Points

1. 阿伐替尼疗效优良，且安全性较高，其治疗携带KIT D816V突变的AdvSM成人患者表现出高缓解率，是治疗SM的首款靶向药物。

2. 阿伐替尼治疗急性白血病伴SM患者时需要持续监测血常规及骨髓象，以评估患者的肿瘤负荷情况。对于急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）、骨髓增殖性肿瘤（MPN）等患者，建议常规检测KIT基因。

3. 对于难治的AML、MPN、MDS伴KIT D816V突变需要诱导移植的患者，可尝试应用包含阿伐替尼的诱导方案。阿伐替尼在儿童患者中的临床应用规范仍有待探索。

4. 对于难治老年白血病伴KIT D816V突变患者，若无法接受移植，可尝试探索应用“维奈克拉+阿扎胞苷”方案联合阿伐替尼治疗, 在ETO-AML移植后复发病例的应用时间有待进一步探索。

5. 当前需要开展SM诊疗的普及工作，克服中位诊断时间被延长、误诊及漏诊率极高等问题。

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学术讨论结束后，朱雨教授对本次会议的内容进行了总结点评，表示本次会议立足临床实践，结合理论知识，与各位专家们深层梳理、精准剖析、互相学习、受益匪浅。越来越多的新药面世，提供给医患多样的治疗选择，其中，阿伐替尼作为治疗SM的首款靶向药物，总体安全性良好，缓解率高，为SM患者带来了新的生机。

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责任编辑：Luna
排版编辑：Alissa

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