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部分MDS患者可能从力格赛狄中获益

2016年03月30日

ONTIME为3期随机对照研究，自2010年12月13日至2013年8月15日，纳入欧美74家医院/医学中心共299例MDS-RAEB1、MDS-RAEB2、转化中RAEB和慢性粒单核细胞白血病患者，均为去甲基化药物治疗失败者（原发/继发），随机接受力格赛狄1800 mg/24h，持续静点72小时，每2周一次（199例）或最佳支持治疗±低剂量阿糖胞苷（100例），主要研究终点为总生存。

中位随访19.5个月，2014年2月1日力格赛狄组中位总生存8.2个月，支持治疗组5.9个月，无统计学差异；亚组分析显示原发去甲基化药物治疗失败者（对地西他滨或阿扎胞苷无任何治疗反应）的生存趋向于获益，虽然尚未达统计学差异，而继发去甲基化药物治疗失败者（曾对去甲基化治疗有治疗反应）不从力格赛狄治疗中获益。

由于在试验开始时并未预料到这一研究结果，所以ONTIME研究设计中没有分层研究，单凭该研究结果尚不能明确得出力格赛狄对原发去甲基化药物治疗失败的MDS患者有治疗作用，接下来将进行3期INSPIRE研究进一步明确原发去甲基化药物治疗失败患者是否真正从力格赛狄治疗中获益。

失败乃成功之母，虽然ONTIME研究未能得出明确结论，但该研究的确给进一步研究提供了许多有益的信息：首先如果原发和继发去甲基化药物治疗失败确实可影响力格赛狄疗效，那么这二种MDS在生物学行为上一定存在差别，这意味着治疗上也应区别对待；其次如果这二种MDS确实存在差别，如何从治疗角度进行研究探讨也值得进一步思考。

最后，某些生物学标志有助于选择可能获益人群，因此可对ONTIME研究进行回顾性分析，探讨有无生物学标志可用于筛选患者。在以后的临床试验研究中，所有MDS患者都应接受全面的分析研究，并根据特异的生物学标志选择相应的治疗手段。

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