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多款获批PD-1抑制剂如何选？药物经济学来帮忙！

2019年08月26日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

近年来，肿瘤免疫治疗的研究进展日新月异，多款PD-1抑制剂相继在中国获批上市，其中不乏疗效和安全性良好的国产新药。面对众多同类型药物，我们应该如何科学合理地进行药物和治疗方案的选择？如何从药物经济学的角度衡量药物的临床疗效及治疗费用？

药物选择的关键：临床疗效才是王道

自从2018年开始，已有5种肿瘤免疫治疗药物先后在中国获批上市，开启了中国肿瘤免疫治疗的新纪元。除了进口的纳武利尤单抗和帕博利珠单抗，3款国产原研PD-1单抗也相继上市，包括特瑞普利单抗、信迪利单抗和卡瑞利珠单抗，其中特瑞普利单抗是首个获批上市的国产PD-1单抗。如今，中国患者在本土就能接受曾经遥不可及的免疫治疗，争取更长生存获益。多款PD-1抑制剂的相继上市为患者带来新的希望，同时也带来了治疗选择的难题。面对众多同类型药物，如何科学合理地进行药物和治疗方案的选择，是患者和临床工作者当前最大的困惑。

首先，药物选择的最大前提是按获批适应证进行用药。虽然同为PD-1单抗，但目前这5种PD-1抑制剂在中国获批的适应证却不尽相同。进口的纳武利尤单抗与帕博利珠单抗的获批适应证分别为经过系统治疗的非小细胞肺癌和一线治疗失败的晚期黑色素瘤/非小细胞肺癌。在国产原研PD-1抑制剂中，特瑞普利单抗的获批适应证为标准治疗失败的晚期黑色素瘤，另外2款国产原研PD-1抑制剂信迪利单抗和卡瑞利珠单抗的获批适应证为至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）（表1）。

表1 在中国上市的5款PD-1抑制剂获批适应证及一览

其次，药物的有效性和安全性必定是患者和临床工作者最为关注的因素。药物的获批上市是基于其临床获益，而临床获益则体现在药物临床试验是否达到了相关临床试验终点，常见的肿瘤临床研究相关试验终点包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）等。

“高性价比”的实现：从药物经济学的角度兼顾疗效与经济

虽然免疫治疗的疗效优异，但其昂贵的价格一直是热议的焦点，很多普通患者只能望“药”兴叹。2018年，2款进口PD-1单抗上市后陆续公布其中国定价远低于全球均价，极大地减轻了中国患者的负担。尽管如此，仍有很大一部分患者因为经济原因失去接受免疫治疗的机会，严重影响了我国患者的生存时间和生活质量。随着国产新药的获批以及援助计划的进一步公布（表2），相当一部分符合适应证的患者能负担得起治疗费用，极大地提高了免疫治疗的可及性。而国产PD-1单抗特瑞普利单抗的价格更是刷新价格底线，让免疫治疗得以“飞入寻常百姓家”。

表2 中国上市PD-1单抗价格与援助计划一览

备注：所有按照体重给药均按照60kg体重计算

帕博利珠单抗——黑色素瘤：按体重给药，2mg/kg，每3周1次，赠药前1年费用=3周费用×（17+1）

帕博利珠单抗——非小细胞肺癌：按固定剂量给药，200mg/3周，赠药前1年费用=3周费用×（17+1）

纳武利尤单抗按体重给药，3mg/kg，每2周1次，赠药前1年费用=2周费用×26

信迪利单抗按固定剂量200mg/次给药，每3周1次，赠药前1年费用=3周费用×（17+1）

卡瑞利珠单抗按固定剂量200mg/次给药，每2周1次，赠药前1年费用=2周费用×26

特瑞普利单抗按体重给药，3mg/kg，每2周1次，赠药前1年费用=2周费用×26

此价格计算仅供参考，请以实际处方为准！

对于患者而言，在选择治疗方案的时候，除了关注药物的疗效，同时需要结合其经济状况进行考虑。这就需要患者与临床工作者考虑药物经济学。

药物经济学是将经济学原理用于药品领域，将药学与经济学相结合的跨学科研究。这是一门科学，评价医药产品、服务及规划的总价值，强调在预防、诊断、治疗和疾病管理干预措施中的临床、经济和人文的结果，提供最优化配置卫生资源的信息。对于患者和临床工作者来说，药物经济学需要考虑的就是诊疗过程中的成本与患者的治疗获益，进行“成本-效果分析”，即药物治疗的效果使用量化的方法表达治疗目的，如延长患者生命时间等，简单来说就是相同成本选择获益最大，相同获益选择成本最低，这才符合药物经济学的理念。

由于疾病进展无法预计，如果选择“高价买赠”形式，部分患者未必能享受到后续的赠药；而如果选择价格较低的产品，相对来说“性价比”或许更高，而性价比更高的药品的疗效与安全性并不亚于价格更高的产品。

结语与展望

如今，免疫治疗已成为继靶向治疗之后又一“弄潮儿”，引领着肿瘤治疗的新浪潮。对于肿瘤患者来说，多一种治疗选择，就多一点延长生存的希望。回顾过去，进口PD-1单抗已深耕多年，大量适应证在国外获批，国内相应的临床试验也如火如荼。而国产PD-1单抗亦不甘落后，已成功上市的3款国产PD-1单抗正在不断冲击进口产品所占据的市场，中国免疫治疗的市场格局已发生翻天覆地的变化。未来，中国还将迎来更多免疫治疗药物的上市，在“百家争鸣”的局面下，符合临床适应证的选择和临床疗效仍是考虑的重点，但也需要从药物经济学的角度考虑患者获益。以定价最低的国产PD-1单抗特瑞普利单抗为例，无论是药品定价还是赠药后的费用，均为已经上市所有PD-1单抗中最为经济的产品，但其疗效并不差于同适应证的高价产品，显然从药物经济学角度更具竞争力。这也非常符合其“为中国癌症患者解决临床所需，为中国癌症患者提供可供负担的优质药物”的理念。

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