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【2026 IMS】高危初治多发性骨髓瘤：浆白、超高危与重度肾损伤人群的治疗探索

09月24日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

国际骨髓瘤学会（IMS）年会是全球血液学领域规模最大的国际会议之一，多年致力于汇集骨髓瘤领域的国际领先者，展示基于临床和实验室的关于骨髓瘤病理生物学和治疗的最新成果，侧重于骨髓瘤的进展、治疗和演变，促进国际专家学者深度交流。第23届IMS年会于2026年9月23~26日在英国格拉斯哥盛大开幕。在多发性骨髓瘤（MM）临床研究快速发展的当下，注册临床试验通常入组身体条件相对良好的患者，对于原发浆细胞白血病、双重打击超高危初治多发性骨髓瘤、合并重度肾功能损伤等预后差、合并重要脏器损害的特殊高危亚组，高质量循证证据较为匮乏。本届大会公布多项II期临床研究结果，针对上述特殊高危人群探索强化治疗方案的疗效、安全性以及患者生活质量，为临床实际工作提供重要参考。本文选取本届大会口头报告的3项II期研究进行整理，梳理相关数据与临床启示。

研究1：Dara‑VRD联合自体干细胞移植用于原发浆细胞白血病：法国IFM前瞻性II期研究

摘要号：OA‑15

研究原标题：Dara‑VRD Plus Tandem Autologous Stem Cell Transplantation Followed by Prolonged Consolidation for Primary Plasma Cell Leukemia: A French Phase II Prospective Trial

原发浆细胞白血病（pPCL）属于罕见且侵袭性极强的浆细胞恶性肿瘤，整体中位生存期不足3年，相关前瞻性临床试验数据稀缺。该法国IFM组前瞻性II期研究评估Dara‑VRD（达雷妥尤单抗、硼替佐米、来那度胺、地塞米松）诱导，序贯双次自体干细胞移植（ASCT），再给予延长巩固+至少1年来那度胺维持方案的疗效与安全性。研究主要终点为诱导后的血液学疗效，次要终点包括细胞遗传学评估NGS检测MRD、PFS、OS及安全性。

主要结果：研究共入组29例初治pPCL患者，中位年龄59岁，56%伴随高危细胞遗传学异常，26%存在t(11;14)，3例合并髓外病变。截至2026年5月，中位随访20个月。28例完成诱导治疗，79%患者取得≥VGPR，28%达到CR或更佳；24例完成两次 ASCT。第二次ASCT后可评估患者中，95%达到≥VGPR，64%达到CR或更佳。诱导结束后28%患者实现MRD阴性（＜10⁻⁶），二次移植后MRD阴性率提升至52%。主要严重不良事件以感染为主；共计6例患者死亡，其中5例死于疾病进展。中位PFS 尚未达到，23例患者存活且未出现疾病进展。

结论：Dara‑VRD诱导联合串联ASCT的治疗策略在原发浆细胞白血病中具备可行性，可以实现较高的血液学缓解率与MRD转阴率，有望改善这一高危人群生存结局，未来研究将探索Dara‑VRD联合抗BCMA双特异性抗体的治疗模式。

研究2：UK‑MRA RADAR 试验：双重打击超高危初治可移植多发性骨髓瘤强化治疗的生活质量分析

摘要号：OA‑19

研究原标题：Double Hit Ultra‑High Risk Myeloma Treated With Isa‑VRD Plus Cyclophosphamide Induction and Isa‑VRD Consolidation: QoL Analysis of the UKMRA RADAR Trial in Newly Diagnosed Transplant Eligible Patients

双重打击超高危初治可移植多发性骨髓瘤预后差，临床上会采用诱导‑ASCT‑巩固‑维持的强化治疗方案，但强化方案对患者生活质量的影响尚不明确。UK‑MRA RADAR为英国多中心风险适应性II/III期临床试验，针对携带≥2项高危细胞遗传学异常的超高危新诊断（ND）MM患者，采用Isa‑VRDc方案诱导，单次ASCT Isa‑VRD巩固以及Isa‑R维持，本报告报道该强化治疗路径下患者报告结局（QoL）数据。

主要结果：共70例超高危NDMM患者入组HRv4队列，采用EORTC‑QLQ‑C30、EQ5D‑3L、EORTC‑QLQ‑MY‑20问卷进行生活质量评估。截至分析节点，移植后100天时患者整体健康状态评分显著提升，并在移植后6个月得以维持；疾病相关症状评分显著下降。治疗相关副作用评分从基线变化幅度维持在±2分的较低水平。仅“对未来的担忧”维度评分随治疗进程出现恶化。

结论：针对双重打击超高危NDMM的高强度含ASCT治疗方案，并未造成患者生活质量持续恶化；多数功能维度、整体健康状态得到改善，治疗相关副作用总体可控。该结果从患者报告结局层面支持强化治疗在超高危人群中的应用，后续仍需更长时间随访观察远期生活质量变化。

研究 3：Isa‑VCd诱导序贯Isa‑R维持用于合并重度肾功能损伤初治多发性骨髓瘤：希腊骨髓瘤研究组II期研究最终结果

摘要号：OA‑60

研究原标题：Rapid Renal & Hematologic Responses and Favorable Safety with IsaVCd Induction & IsaR Maintenance in NDMM Patients with Severe Renal Impairment: Phase 2 Study Final Results‑Greek Myeloma Study Group

重度肾功能损伤（eGFR＜30 mL/min/1.73 m²，部分依赖透析）是初治多发性骨髓瘤常见高危合并症，治疗选择有限，需要兼顾血液学疗效与肾功能恢复。本项希腊骨髓瘤研究组II期研究评估伊沙妥昔单抗+硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松（Isa‑VCd）诱导，之后伊沙妥昔单抗联合来那度胺（Isa‑R）维持，用于合并重度肾损伤NDMM患者的肾脏、血液学疗效与安全性。

主要结果：共入组51例重度肾损伤NDMM患者，中位年龄70岁，92.2% ISS III期，60.8%完成全部治疗。肾脏疗效可评估49例，75.5%达到微小肾脏缓解（MRR），肾脏部分及以上缓解率38.8%，中位达到最佳肾脏缓解时间2.4个月；11例透析依赖患者中 54.5%摆脱透析。血液学ORR为86.3%，sCR 25.5%；可评估患者MRD阴性率72%。中位PFS TTP尚未达到，12个月PFS率为77.7%，24个月 PFS率为62.3%；12个月OS率为84.0%，24 个月OS率为66.5%。整体治疗相关不良反应发生率 88.2%，≥3级不良反应41.2%。

结论：Isa‑VCd诱导序贯Isa‑R维持方案，在合并重度肾功能损伤的NDMM患者中，可以实现快速的肾脏与血液学应答，较高比例透析依赖患者脱离透析，MRD阴性率可观，安全性可管理，可为该类高危人群提供重要一线治疗选择。

小结

本届IMS年会公布的3项II期临床研究，聚焦临床上预后较差的特殊高危初治多发性骨髓瘤亚组，从不同维度补充临床证据。

对于原发浆细胞白血病患者，Dara‑VRD联合ASCT的强化策略可以实现深度血液学缓解与较高MRD转阴率，为这一罕见侵袭亚型提供可行治疗路径。对于双重打击超高危、适合移植的初治骨髓瘤患者强化诱导‑移植‑巩固‑维持方案，在获得抗肿瘤疗效同时，患者自我报告的生活质量整体得到改善，副作用负担可控，支持该强化策略的临床应用。在合并重度肾功能损伤初治骨髓瘤患者中，Isa‑VCd序贯 Isa‑R方案兼顾血液学疗效与肾脏恢复，部分透析依赖患者可以摆脱透析，为脏器功能受损的高危患者提供重要治疗选择。

不过，上述研究均为小样本、以单臂队列为主的早期/II 期研究，缺少头对头对照，但仍可为临床实践提供重要参考；不过，未来尚需更大样本的前瞻性研究进一步验证治疗策略，兼顾疗效、毒性与患者生活质量。

参考文献

[1] Royer B, Lambert J, Belhadj K, et al. Dara‑VRD Plus Tandem Autologous Stem Cell Transplantation Followed by Prolonged Consolidation for Primary Plasma Cell Leukemia: A French Phase II Prospective Trial[C]//23rd IMS Annual Meeting,2026:OA‑15.

[2] Ramasamy K, Royle K‑L, Cicero R, et al. Double Hit Ultra‑High Risk Myeloma Treated With Isa‑VRD Plus Cyclophosphamide Induction and Isa‑VRD Consolidation: QoL Analysis of the UKMRA RADAR Trial in Newly Diagnosed Transplant Eligible Patients[C]//23rd IMS Annual Meeting,2026:OA‑19.

[3] Terpos E, Kastritis E, Delimpasi S, et al. Rapid Renal & Hematologic Responses and Favorable Safety with IsaVCd Induction & IsaR Maintenance in NDMM Patients with Severe Renal Impairment: Phase 2 Study Final Results‑Greek Myeloma Study Group[C]//23rd IMS Annual Meeting,2026:OA‑60.

责任编辑：肿瘤资讯-Cynthia
排版编辑：肿瘤资讯-Cynthia